Ca părinte, înțeleg cât de greu îți este inima atunci când un medic îți spune că micuțul tău are atrofie musculară spinală sau ceea ce cu toții cunoaștem sub numele de „atrofie musculară spinală” (AMS). Dar, odată cu progresul științei medicale, au apărut tratamente noi, foarte promițătoare, pentru a trata astfel de afecțiuni. Astăzi vorbim despre un astfel de medicament modern, foarte special. Este vorba despre medicamentul numit Onasemnogene Abeparvovec.
Simplu spus, ce este acest Onasemnogene Abeparvovec?
Acesta este un nume puțin complicat, dar haideți să-l păstrăm simplu. Poate ați auzit de acest medicament sub numele de marcă „Zolgensma”. Aceasta nu este o pilulă sau o capsulă obișnuită. Aceasta este terapie genică .
Imaginați-vă, fiecare funcție din corpul nostru este controlată de genele noastre. Exact ca un program de calculator. În SMA, există un defect într-o genă care produce o proteină esențială pentru funcția musculară. Așadar, ceea ce face acest tratament cu Onasemnogene Abeparvovec este de a introduce o copie a unei gene sănătoase în corpul copilului în locul acelei gene defecte. Această genă sănătoasă este transportată la celulele nervoase ale organismului cu ajutorul unui virus modificat inofensiv (virus adeno-asociat).
Important este că acesta nu este un tratament care va vindeca complet SMA. Cu toate acestea, poate ajuta la oprirea progresiei bolii și poate ajuta mușchii copilului să funcționeze și să devină mai puternici.
Cum se administrează acest tratament?
Acest medicament se administrează în spital, sub supravegherea deplină a medicilor specialiști și a personalului medical. Acesta este un tratament prin perfuzie . Asemenea unei soluții saline, acest medicament se administrează lent în organism, pe parcursul a aproximativ o oră. Acest tratament se administrează, de obicei , o singură dată în viață.
Acest tratament poate fi administrat nou-născuților și copiilor mici. Echipa medicală specializată care examinează copilul va decide dacă acest tratament este potrivit pentru copilul dumneavoastră sau nu. Așadar, nu vă faceți griji.
Lucruri pe care trebuie să i le spui medicului tău înainte de tratament
Deoarece acesta este un tratament foarte avansat, este extrem de important să informați echipa medicală despre toate detaliile despre starea de sănătate a copilului dumneavoastră înainte de a începe tratamentul. Asigurați-vă că le spuneți în special despre aceste lucruri.
- Dacă copilul are o afecțiune cardiacă .
- Dacă ați raportat anterior orice boală hepatică sau modificări ale enzimelor hepatice.
- În sângeDacă aveți o afecțiune a sângelui, cum ar fi un număr scăzut de trombocite.
- Dacă ați avut anterior o reacție alergică la acest medicament sau la orice alt medicament sau aliment.
- Dacă mama este însărcinată, încearcă să rămână însărcinată sau alăptează.
Furnizarea corectă a acestor informații este foarte importantă pentru siguranța copilului.
Care sunt posibilele efecte secundare ale tratamentului?
Ca orice medicament, acest tratament poate provoca unele efecte secundare. Unele sunt normale, dar există unele lucruri la care trebuie să fim foarte atenți. Să le analizăm în detaliu.
| Efect secundar | Descriere și ce trebuie făcut |
|---|---|
| Reacții adverse grave care trebuie raportate imediat medicului | |
| Simptome ale leziunilor hepatice | Acesta este cel mai important și cel mai frecvent efect secundar grav. Fiți atenți la simptome precum îngălbenirea ochilor sau a pielii (similar cu icterul), urină galben închis/maronie, scaune închise la culoare, durere în partea superioară dreaptă a stomacului, greață, pierderea poftei de mâncare și oboseală extremă. Dacă observați oricare dintre acestea , spuneți imediat medicului dumneavoastră . |
| Reacții alergice | Dacă prezentați simptome precum erupție cutanată, mâncărime, umflarea feței, buzelor sau limbii sau dificultăți de respirație, este o urgență. Anunțați imediat medicul dumneavoastră. |
| Sângerări sau vânătăi neobișnuite | Din cauza scăderii numărului de trombocite, sângerarea s-ar putea să nu se oprească nici măcar în cazul unei răni mici, iar sub piele pot apărea vânătăi. Informați-vă și medicul despre acest lucru. |
| Semne de infecție | Dacă aveți febră fără motiv, frisoane, dureri în gât sau tuse, spuneți medicului dumneavoastră despre acest lucru. |
| Reacții adverse care, de obicei, nu sunt grave, dar care trebuie raportate medicului | |
| Vărsături | Copilul dumneavoastră poate vomita după tratament. De obicei, acestea dispar în câteva zile. Totuși, dacă persistă sau dacă copilul dumneavoastră are dificultăți, spuneți medicului dumneavoastră. |
Ce se întâmplă dacă iau o supradoză?
Întrucât acest medicament este administrat sub supraveghere medicală în spital, există șanse mici de supradozaj. Cu toate acestea, dacă suspectați că s-a întâmplat acest lucru, trebuie să informați imediat Unitatea de Tratament de Urgență (UTR) a spitalului . De asemenea, puteți apela Centrul Național de Informații despre Otrăvuri de la Spitalul Național Colombo pentru sfaturi, dacă este necesar.
Aspecte de luat în considerare în timpul și după tratament
Analize de sânge
Înainte și după tratament, copilul dumneavoastră va trebui să facă analize de sânge regulate pentru a-i monitoriza funcția hepatică și nivelurile de trombocite pentru o anumită perioadă de timp. Acest lucru este pentru siguranța copilului dumneavoastră, așa că este foarte important să efectuați aceste teste exact la datele programate, conform instrucțiunilor medicului dumneavoastră.
Manipularea fluidelor corporale și a deșeurilor
Acesta este un punct foarte important căruia mulți oameni nu îi acordă atenție. După tratament, părți din acest medicament (virus modificat) pot fi excretate în scaunul și urina copilului timp de o lună sau mai mult. Prin urmare, membrii familiei trebuie să fie deosebit de atenți atunci când schimbă și curăță scutecele copilului.
- Purtați mănuși de fiecare dată când schimbați un scutec.
- Puneți scutecul folosit într-o pungă de plastic bine sigilată și aruncați-l într-un coș de gunoi separat.
- După ce ați schimbat scutecul, spălați-vă bine pe mâini cu săpun.
- Dacă hainele sau așternuturile copilului dumneavoastră se murdăresc cu fecale sau urină, spălați-le separat în apă fierbinte.
Nu vă faceți griji în privința asta. Înainte de a părăsi spitalul și a merge acasă, echipa medicală vă va oferi instrucțiuni clare despre cum să faceți aceste lucruri.
Mesaj de luat acasă
- Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) este o terapie genică specifică pentru atrofia musculară spinală (AMS), administrată intravenos o dată pe viață.
- Deși acest lucru nu vindecă complet boala, este de mare ajutor în controlul progresiei bolii și îmbunătățirea calității vieții copilului.
- Este imperativ să-i spuneți medicului despre istoricul medical complet al copilului (în special problemele hepatice, cardiace și sanguine) înainte de tratament.
- Fiți foarte atenți la semnele de afectare hepatică (îngălbenirea pielii/ochilor, urină închisă la culoare) după tratament. Dacă observați astfel de semne, informați imediat medicul dumneavoastră.
- Este foarte important să urmați sfatul medicului atunci când manipulați scutecele și deșeurile bebelușului timp de câteva luni după tratament.
- Dacă aveți nelămuriri cu privire la acest tratament, nu ghiciți niciodată, ci întrebați medicul sau echipa medicală care vă tratează copilul.
💬 Comments (0)
Nu au fost postate încă comentarii. Adaugă comentariul tău aici pentru prima dată.
Adaugă comentariul tău