Поговорим о препарате Амвуттра, применяемом при сердечном заболевании под названием ATTR-CM? (ATTR-CM и Амвуттра)

Возможно, вы не слышали о заболеваниях, которые возникают, когда определенный тип белка в нашем организме неправильно накапливается и откладывается в важных органах, таких как сердце и нервы. Зачастую это редкие заболевания. В медицине такой тип отложения белка называется амилоидозом . Сегодня мы поговорим о редком заболевании, называемом ATTR-CM, которое поражает именно сердце, то есть при нем эти белки откладываются в сердечной мышце, и о современном препарате Амвуттра, используемом для его лечения.

Что же такое ATTR-CM?

Проще говоря, АТТР-КМ — это состояние, при котором из-за генетического дефекта или естественного процесса старения белок ТТР, вырабатываемый в нашем организме, меняет свою форму, слипается и откладывается в стенках сердечной мышцы. Полное название этого заболевания — транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия.

Подумайте сами: стенки нашего сердца должны быть гибкими, чтобы нормально перекачивать кровь. Но когда эти белки накапливаются, стенки сердца утолщаются и становятся жесткими . Это называется кардиомиопатией. Из-за этого сердце не может должным образом перекачивать кровь. Со временем это может даже привести к сердечной недостаточности.

У некоторых людей с ATTR-CM симптомы отсутствуют, но у других наблюдаются симптомы, схожие с симптомами обычного инфаркта миокарда.

• Незначительная одышка (диспноэ)
• Отек, особенно ног и лодыжек.
• Растерянность или отчаяние
• Учащенное сердцебиение или нерегулярный сердечный ритм
• Боль в груди

Из-за этого вы можете быстро устать, например, при подъеме по лестнице, выполнении домашних дел или ходьбе на небольшое расстояние.

Кроме того, могут возникать и другие симптомы, не связанные с сердцем. Например, слабость, онемение или боль в руках и ногах, чрезмерное потоотделение , головокружение или обмороки, а также проблемы с пищеварением.

Как действует препарат Амвуттра?

Чтобы это понять, нам сначала нужно немного узнать о белке, называемом ТТР. ТТР (транстиретин) — это белок, который в основном вырабатывается в нашей печени. Его основная функция — транспортировка гормонов щитовидной железы и витамина А по всему организму.

У людей с ATTR-CM генетический дефект приводит к тому, что белок TTR вырабатывается в неправильной форме. Эта неправильная форма белка накапливается и откладывается в сердце.

Препарат Амвуттра действует как ингибитор генов. То есть, этот препарат попадает непосредственно в печень и блокирует дефектный белок TTR.Это снижает активность создаваемого гена. Это как уменьшить громкость радио.

Это снижает количество дефектного белка TTR, вырабатываемого печенью, что, в свою очередь, уменьшает отложение новых белков в таких органах, как сердце.

Амвуттра — это подкожная инъекция. Как правило, эту вакцину вводит медицинский работник каждые три месяца .

Как проверялась эффективность этого лекарства?

Как и любой новый препарат, эффективность Амвуттры была подтверждена в ходе масштабного исследования. В этом исследовании 655 пациентам с ATTR-CM вводили вакцину Амвуттра, а другой группе — плацебо-вакцину, не содержащую лекарственного препарата, каждые 12 месяцев в течение трех лет.

Исследователи изучили несколько факторов, чтобы оценить эффективность этого препарата.

• Тест шестиминутной ходьбы: Этот тест измеряет, какое расстояние вы можете пройти в обычном темпе за 6 минут. Это расстояние уменьшается по мере ухудшения состояния вашего сердца.
• Классификация Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA): она измеряет тяжесть симптомов сердечной недостаточности. Существует четыре класса (I, II, III, IV). Чем выше номер класса, тем тяжелее заболевание.

• Опросник качества жизни (KCCQ-OS): Этот опросник измеряет влияние заболевания на качество жизни пациента.

Что показало исследование?

По завершении трехлетнего периода лечения исследователи проанализировали результаты.

Основной вывод заключался в том, что у пациентов, получавших Амвуттру , риск смерти, внезапной госпитализации или обращения в отделение неотложной помощи из-за сердечной недостаточности был на 28% ниже по сравнению с теми, кто получал плацебо (пустышку).

Ещё один важный момент заключается в том, что по истечении 42 месяцев риск смерти от любой причины снизился на 35% в группе, получавшей Амвуттру.

Кроме того, у пациентов, получавших Амвуттру, наблюдалось контролируемое снижение способности к ходьбе и ухудшение качества жизни.

Но помните, что результаты этих исследований могут отличаться для разных людей. Вам и вашему врачу необходимо вместе решить, подходит ли вам Амвуттра и перевешивают ли преимущества побочные эффекты.

Давайте узнаем о результатах и ​​побочных эффектах.

Сколько времени нужно, чтобы увидеть результаты?

Амвуттра — это лекарство, действие которого длится долго. Поэтому результаты не видны сразу. Для улучшения симптомов может потребоваться несколько месяцев или даже больше .

Как справиться с побочными эффектами?

Одним из основных побочных эффектов Амвуттры является снижение уровня витамина А в крови. Это происходит потому, что белок TTR транспортирует витамин А по всему организму. Когда препарат снижает выработку TTR, снижается и транспортировка витамина А.

• Ваш врач будет регулярно назначать анализы крови для проверки уровня витамина А. Очень важно сдавать эти анализы вовремя.
• Добавьте в свой рацион продукты, богатые витамином А (например , морковь, сладкий картофель, шпинат, яйца, молоко, красный болгарский перец ).
• Если вы заметили какие-либо изменения в зрении (особенно ухудшение ночного зрения), немедленно сообщите об этом врачу.
• В зависимости от уровня витамина А в вашем организме, врач может порекомендовать принимать добавки с витамином А.

Это не единственные побочные эффекты Амвуттры. Если у вас есть какие-либо другие симптомы, которые вас беспокоят, обязательно проконсультируйтесь с врачом .