Препарат Амвуттра применяется для лечения редкого заболевания нервной системы (гипофизарно-клеточная полинейропатия).

Вы чувствуете только онемение или покалывание в руках и ногах? Или у вас наблюдается мышечная слабость и трудности при ходьбе? Иногда эти симптомы могут быть вызваны редким заболеванием, о котором мы еще не слышали. Сегодня мы поговорим об одном таком заболевании и новом методе его лечения.

Что такое hATTR? Как действует Амвуттра?

Проще говоря, наследственный транстиретин-опосредованный амилоидоз (hATTR) — это наследственное заболевание. Оно относится к группе заболеваний, называемых амилоидозами. При этих заболеваниях определенные белки в нашем организме изменяют свою форму, накапливаются аномальным образом и откладываются в различных органах.

При наследственной форме АТТР (hATTR-заболевания) белок, называемый транстиретином (TTR), откладывается таким образом. TTR — это, по сути, полезный белок, который вырабатывается в нашей печени и помогает транспортировать гормоны щитовидной железы и витамин А по всему организму. Однако у человека с hATTR-заболеванием происходит небольшое изменение в гене TTR, то есть мутация. В результате вырабатываемый белок TTR имеет неправильную форму. Этот деформированный белок накапливается и откладывается в таких местах, как нервы, сердце и пищеварительная система, в виде отложений, называемых амилоидом .

Когда эти отложения накапливаются вокруг нервов, они повреждаются. Мы называем это полинейропатией . Именно тогда возникают упомянутые ранее симптомы, такие как воспаление, онемение, боль и затруднения при ходьбе .

Препарат Амвуттра действует за счет снижения количества аномального белка TTR, вырабатываемого печенью. Это уменьшает накопление амилоидных отложений в организме, помогая контролировать симптомы и предотвращать или замедлять прогрессирование заболевания.

Ваш врач также порекомендует изменения в вашем рационе питания и режиме физических упражнений, а также лечение симптомов. До недавнего времени единственными вариантами лечения этого заболевания были контроль симптомов и, при необходимости, пересадка печени или сердца. Но современные препараты, такие как Амвуттра, позволяют контролировать заболевание, снижая уровень белка TTR, который является основной причиной заболевания.

Как применять это лекарство?

Амвуттра — это инъекция, которая вводится под кожу . Ее делает медицинский работник, например, врач или квалифицированная медсестра. Обычно ее вводят четыре раза в год (каждые три месяца) . Вы можете записаться на вакцинацию в кабинете врача, в клинике или даже дома.

Как проводились исследования этого лекарственного препарата?

Как и любое новое лекарство, Амвуттра прошла клинические испытания для определения ее эффективности и безопасности. В ходе этих испытаний группа пациентов, получавших Амвуттру, сравнивалась с группой пациентов, получавших плацебо — фиктивное лечение, не содержащее активного ингредиента. Таким образом мы можем определить, действительно ли лекарство работает.

В исследовании участвовали пациенты с наследственной атаксией-мутацией-зависимой транслокационной нейропатией (hATTR) и вызванной ею полинейропатией. Их нервная слабость, мышечная сила и способность выполнять повседневные действия оценивались с помощью специальных систем баллов.

Согласно результатам исследования, у пациентов, принимавших Амвуттру, улучшились неврологические функции и качество жизни. При этом у пациентов, принимавших плацебо, наблюдалось усиление симптомов, а неврологические показатели снизились.

Когда я начну чувствовать действие лекарства?

Это не быстрое решение. По мере того, как лекарство постепенно начинает действовать в вашем организме, вы можете заметить уменьшение или некоторое улучшение симптомов в течение нескольких месяцев . Долгосрочная цель этого лечения — контролировать прогрессирование заболевания. Поэтому очень важно следить за своими симптомами.

Посоветуйте своему врачу обратить внимание на следующие моменты:

• Способность ходить без посторонней помощи.
• Онемение и покалывание в конечностях.
• Рефлексы тела
• Контроль артериального давления в положении стоя

Даже если вы не заметите немедленных изменений, не пропускайте своевременную вакцинацию. Ваш врач также может назначить различные анализы крови, сканирование или медицинский осмотр для отслеживания вашего состояния.

Побочные эффекты и как с ними справиться?

Наиболее распространенные побочные эффекты, наблюдаемые при применении Амвуттры, включают:

• Боль в руках или ногах
• Боль в суставах
• Затрудненное дыхание

Кроме того, Амвуттра может снижать уровень витамина А. Поэтому ваш врач проведет анализ крови для проверки уровня витамина А до и во время лечения. Если вы заметите какие-либо изменения в зрении, особенно проблемы с ночным зрением , немедленно сообщите об этом врачу.

Это не единственные возможные побочные эффекты. Если у вас появятся какие-либо новые симптомы, вызывающие дискомфорт, немедленно сообщите об этом врачу.

Могут ли возникнуть проблемы при одновременном приеме других лекарств?

Известно, что Амвуттра не вызывает значительных взаимодействий с другими продуктами питания, напитками или лекарствами. Однако лучше всего сообщить врачу обо всех лекарствах, витаминах, растительных препаратах и ​​добавках, которые вы принимаете.