भवतः अपि गौचररोगः अस्ति वा ? Taliglucerase Alfa इति औषधस्य विषये वदामः?

कदाचित् वयं एतादृशाः रोगाः प्राप्नुमः येषां कल्पना अपि न भवति, किम्? गौचररोगः अपि दुर्लभः अस्ति, परन्तु तस्य सम्यक् प्रबन्धनस्य आवश्यकता वर्तते । अतः यदि भवतः वा भवतः समीपस्थस्य कस्यचित् एतादृशी स्थितिः अस्ति तर्हि अद्य वयं Taliglucerase alfa इति औषधस्य विषये वदामः, यत् तस्य चिकित्सा अस्ति। केवलं अवगच्छामः यत् एतत् किम् अस्ति, कथं कार्यं करोति, किं विषये सावधानता कर्तव्या इति।

प्रथमं पश्यामः यत् गौचररोगः किम् अस्ति।

सरलतया वक्तुं शक्यते यत् गौचररोगः अस्माकं शरीरे केषाञ्चन आनुवंशिककारकाणां कारणेन भवति । अस्माकं शरीरे अतीव महत्त्वपूर्णं कार्यं कुर्वन्तः एन्जाइमाः अनेकाः प्रकाराः सन्ति । अस्मिन् रोगे अस्माकं शरीरस्य कोशिकासु ग्लूकोसेरेब्रोसिडेज् इति एन्जाइमं सम्यक् न निर्मीयते, अथवा तस्य क्रियाशीलता न्यूनीभवति । अयं एन्जाइमः अस्माकं शरीरे केचन मेदःयुक्ताः पदार्थाः भङ्गयित्वा तेभ्यः उपयोगिनो वस्तूनि निर्माति । अतः यदा एतत् एन्जाइमं न्यूनीभवति तदा ते मेदः पदार्थाः अस्माकं शरीरस्य केषुचित् भागेषु सञ्चितुं आरभन्ते, यथा , अस्थिमज्जा, प्लीहा, यकृत् च सञ्चिते सति नाना लक्षणानि दृश्यन्ते । अर्थात् केषुचित् जनानां अस्थिवेदना, रक्ताल्पता, प्लीहा च विस्तारिता भवति । यद्यपि एतत् किञ्चित् क्लिष्टं दृश्यते तथापि सम्यक् अवगत्य महती समस्या नास्ति ।

अतः Taliglucerase Alfa इति एतत् औषधं किम् ?

Taliglucerase alfa इति औषधं Gaucher-रोगेण पीडितानां जनानां कृते दीयते, यस्य विषये वयं पूर्वं चर्चां कृतवन्तः, कृत्रिमरूपेण तेषां शरीरे यस्य एन्जाइमस्य अभावः अस्ति तस्य निर्माणं कृत्वा दीयते सटीकं वक्तुं शक्यते यत् एतत् एन्जाइमस्य मानवनिर्मितं रूपम् अस्ति . गौचररोगस्य लक्षणं नियन्त्रयितुं अस्य उपयोगः भवति । परन्तु भवद्भिः एतदपि स्मर्तव्यं यत् एतत् औषधं नास्ति यत् रोगस्य सम्पूर्णतया चिकित्सां करिष्यति | परन्तु लक्षणं नियन्त्रयितुं जीवनं बहु सुलभं कर्तुं च साहाय्यं करोति ।

कदाचित् वैद्याः अन्येषु कार्येषु एतत् औषधं उपयोक्तुं शक्नुवन्ति, अतः यदि भवतः किमपि प्रश्नं अस्ति तर्हि भवतः वैद्यं वा औषधविक्रेतारं वा पृच्छितुं सर्वोत्तमम्।

प्रायः भवन्तः एतत् औषधं ELELYSO इति ब्राण्ड् नाम्ना पश्यन्ति |

एतस्य औषधस्य उपयोगात् पूर्वं चिकित्सादलाय किं वक्तव्यम् ?

भवतः एतत् औषधं Taliglucerase alfa इति दातुं पूर्वं भवतः चिकित्सादलस्य (care team) केषाञ्चन विषयाणां विषये अवगतं भवितुम् आवश्यकम्। यतः तस्याः सूचनायाः आधारेण ते भवन्तं सुरक्षिततया चिकित्सां दातुं शक्नुवन्ति । ते के इति पश्यामः : १.

• यदि भवतः कदापि Taliglucerase alfa, अन्येषां औषधानां, आहारानाम्, खाद्यरञ्जकानां, संरक्षकाणां वा असामान्यं एलर्जी प्रतिक्रिया अभवत् तर्हि अवश्यमेव अस्मान् वक्तव्यम् एतत् लघु वस्तु इव भासते, परन्तु अतीव महत्त्वपूर्णम् अस्ति ।
• यदि भवन्तः गर्भवतीः सन्ति, अथवा यदि भवन्तः अचिरेण भविष्ये गर्भधारणं कर्तुं योजनां कुर्वन्ति तर्हि स्वचिकित्सकं अपि सूचयन्तु ।
• यदि भवान् स्तनपानं कुर्वती माता अस्ति तर्हि तस्य अपि उल्लेखं कर्तुं मा विस्मरतु।

एतानि सम्यक् कृत्वा चिकित्सादलः भवतः कृते सर्वाधिकं उपयुक्तं सुरक्षितं च चिकित्सां योजनां कर्तुं शक्नोति ।

कथं भवद्भ्यः एतत् औषधं दास्यामि ?

एतत् औषधं नाडीमध्ये आधानेन दीयते | सरलतया नाडीरूपेण दीयते । प्रायः एतत् चिकित्सालये वा चिकित्सालये वा स्वास्थ्यसेवाव्यावसायिकेन क्रियते यः एतत् दातुं प्रशिक्षितः अस्ति । गृहे तस्य उपयोगं कर्तुं न शक्नुथ इति भावः । तदपि रक्षणरूपम् ।

किं लघुबालानां कृते एतत् औषधं दातव्यम् ?

यदि भवतः बालकः एतत् औषधं Taliglucerase alfa इति उपयुङ्क्ते तर्हि भवन्तः अवश्यमेव स्वस्य बालरोगचिकित्सकेन सह एतस्य विषये वार्तालापं कुर्वन्तु। यतः कदाचित् लघुबालानां कृते एतादृशं औषधं दातुं विशेषसावधानी आवश्यकी भवति । मात्रा, प्रशासनस्य समयसूचना इत्यादीनि वस्तूनि तेषां अनुकूलतया समायोजितव्यानि ।

यदि भवन्तः अधिकं औषधं सेवन्ते तर्हि किं भवति ?

स्मर्यतां यत् यदि भवान् मन्यते यत् भवतां कृते एतत् औषधं अधिकं दत्तम् अस्ति, अथवा यदि भवान् शङ्कते यत् भवता दत्तम् अस्ति तर्हि तत्क्षणमेव विषनियन्त्रणकेन्द्रं वा समीपस्थं चिकित्सालयस्य आपत्कालीनकक्षं वा आहूतव्यम् एतादृशेषु प्रकरणेषु शीघ्रं कार्यं करणं सर्वाधिकं महत्त्वपूर्णम् अस्ति ।

कृपया ज्ञातव्यं : एतत् औषधं भवतः कृते एव निर्धारितम् अस्ति । मित्राय वा कुटुम्बाय वा न ददातु, यद्यपि तेषां लक्षणं समानम् अस्ति । प्रत्येकस्य व्यक्तिस्य कृते सम्यक् औषधं, मात्रा च भिन्ना भवितुम् अर्हति ।

यदि औषधस्य मात्रां चूकति तर्हि किं कर्तव्यम् ?

मात्रां न लङ्घयित्वा समये एव एतत् औषधं सेवितुं अतीव महत्त्वपूर्णम् अस्ति। यतो हि औषधस्य अधिकतमं लाभं भवन्तः औषधस्य सेवनसमये एव प्राप्नुवन्ति । यदि भवान् निर्धारितदिने चिकित्सायै चिकित्सालयं/चिकित्सालयं गन्तुं असमर्थः अस्ति तर्हि तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकं वा स्वास्थ्यव्यवसायिकं वा आहूय तान् सूचयतु . ततः ते भवन्तं वक्ष्यन्ति यत् अग्रे किं कर्तव्यम् इति।

अस्मिन् औषधे अन्ये के के वस्तूनि अन्तरक्रियां कर्तुं शक्नुवन्ति ?

सामान्यतया कथ्यते यत् अस्य Taliglucerase alfa औषधस्य अन्येषां औषधानां च मध्ये कोऽपि गम्भीरः अन्तरक्रियाः अपेक्षिताः न सन्ति । तथापि तस्य अर्थः न भवति यत् तत् किमपि सह अन्तरक्रियां न करिष्यति । कदाचित्, लघु दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति ।

अतः भवता सेवितानां सर्वेषां औषधानां सम्पूर्णसूचीं स्वचिकित्सकाय ददातु – न केवलं वैद्येन निर्धारितानि, अपितु कस्यापि ओषधीः, अविहितौषधानि, विटामिन इत्यादीनां आहारपूरकाणां वा अपि अपि च यदि भवान् धूम्रपानं करोति, मद्यपानं करोति, अवैधमादकद्रव्याणां प्रयोगं करोति वा।तदपि प्रामाणिकः भवतु यतः केषाञ्चन वस्तूनाम् भवतः औषधेन सह मिलित्वा दुष्प्रभावः भवितुम् अर्हति ।

एतत् औषधं सेवन्ते सति भवता किं सावधानता भवेत् ?

नियमितपरीक्षायै चिकित्सकस्य समीपं गच्छन्तु यत् भवतः चिकित्सा कथं प्रगच्छति इति। एतत् अतीव महत्त्वपूर्णम् अस्ति। भवतः वैद्यः भवतः परीक्षणं करिष्यति यत् औषधं कार्यं करोति वा, भवतः लक्षणं सुस्थं भवति वा इति। यदि भवतः लक्षणं न सुधरति, अथवा यदि ते दुर्गता भवन्ति , तर्हि स्वचिकित्सकं वा स्वास्थ्यसेवाव्यावसायिकं वा वदन्तु। किमपि स्वस्य समीपे न स्थापयतु।

अस्य औषधस्य किं किं दुष्प्रभावाः सन्ति ?

कस्यापि औषधस्य इव Taliglucerase alfa इत्यस्य केचन दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति । न सर्वे तानि प्राप्नुवन्ति, परन्तु तेषां विषये अवगतः भवितुं साधु। केचन गम्भीराः सन्ति, तेषां कृते तत्कालं चिकित्सायाः आवश्यकता भवति । अन्ये सामान्याः कतिपयेषु दिनेषु गमिष्यन्ति। तान् अवलोकयामः।

दुष्प्रभावाः ये तत्क्षणमेव वैद्यं वा स्वास्थ्यव्यवसायिनं वा सूचयितव्याः : १.

यदि भवन्तः एतेषु लक्षणेषु कस्मिंश्चित् लक्षणं अनुभवन्ति तर्हि शीघ्रमेव विलम्बं विना चिकित्सापरामर्शं प्राप्तुं महत्त्वपूर्णं यतः एते कदाचित् अधिकगम्भीरस्थितेः लक्षणं भवितुम् अर्हन्ति:

• एलर्जी : एतेषु आकस्मिकत्वक् दाहः, तीव्रः कण्डूः वा छत्तः, मुखस्य, अधरस्य, जिह्वाया वा सूजनं भवति । एतेषां श्वसनस्य कष्टमपि भवितुम् अर्हति ।
• नीलवर्णानि अङ्गुलीनां नखानि वा अधराणि वा .
• श्वसनस्य समस्या , भवतः श्वासप्रश्वासयोः भावः।
• वक्षःस्थलवेदना वा वक्षःस्थले कठिनतायाः भावः ।
• कासः यः निवारयितुं न शक्यते।
• आकस्मिकं द्रुतं वा अनियमितं वा हृदयस्पन्दनम् .
• मुखस्य रक्तता, शरीरस्य उष्णता, स्वेदः (स्वेदः) च ।
• रक्तचापः न्यूनः , यस्य अर्थः चक्करः लघुशिरः च भवति ।
• यत्र इन्जेक्शनं दत्तं तत्र वेदना, रक्तता, जलनम् वा , कदाचित् शोफः अपि भवितुम् अर्हति ।
• गुल्फपादहस्तयोः शोफः ।

दुष्प्रभावाः येषां सामान्यतया चिकित्सायाः आवश्यकता नास्ति, परन्तु यदि ते स्थास्यन्ति वा कष्टप्रदाः वा भवन्ति तर्हि वैद्यं प्रति सूचयितव्याः:

एते प्रायः कतिपयेभ्यः दिनेभ्यः अनन्तरं गच्छन्ति, परन्तु यदि ते स्थास्यन्ति, अथवा यदि ते भवतः दैनन्दिनकार्यं कर्तुं न शक्नुवन्ति इति पर्याप्तं कष्टप्रदाः सन्ति तर्हि स्वचिकित्सकं वदन्तु:

• शीतं, कम्पः (शीतलता) इति भावः .
• अतिसार ।
• ज्वरः ।
• शिरोवेदना ।
• उदरेण, वमनं .
• असह्यम्अतीव श्रान्तः इति भावः।
• अपच इव व्यथितं उदरं .

एषा सूची सर्वे सम्भाव्याः दुष्प्रभावाः न सन्ति। यदि भवन्तः स्वशरीरे किमपि असामान्यं परिवर्तनं वा लक्षयन्ति तर्हि कृपया स्वचिकित्सकस्य परामर्शं कुर्वन्तु । किमपि लघुतया न गृह्यताम्।

एतत् औषधं कुत्र स्थापयसि ?

यतो हि एतत् औषधं भवद्भ्यः चिकित्सालये वा चिकित्सालये वा दास्यति, अतः भवद्भिः गृहे संग्रहीतुं न प्रयोजनं भविष्यति . औषधं दूषितं भविष्यति वा सम्यक् संगृहीतं भविष्यति वा इति चिन्ता न कर्तव्या इति तात्पर्यम् । सा उत्तरदायित्वं चिकित्सालयस्य वा चिकित्सालयस्य वा कर्मचारिणां कृते अस्ति ।

अन्ते भवद्भिः स्मर्तव्यानि कतिचन वस्तूनि : १.

टैलिग्लुसेरेज् अल्फा इति महत्त्वपूर्णं औषधं यत् गौचर-रोगस्य लक्षणं नियन्त्रयितुं साहाय्यं करोति । अस्मिन् शरीरे अभावितस्य एन्जाइमस्य कृत्रिमरूपेण प्रतिस्थापनं भवति । एतत् औषधं नाडीयां, चिकित्सालये इन्जेक्शनरूपेण दीयते । यदि भवतः किमपि एलर्जी अस्ति, गर्भवती अस्ति, अन्यानि औषधानि सेवन्ते वा तर्हि अवश्यमेव वैद्यं सूचयन्तु । दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति, अतः यदि भवन्तः किमपि गम्भीरं लक्षणं अनुभवन्ति तर्हि तत्क्षणमेव चिकित्सकस्य सल्लाहं गृह्यताम् . समये एव चिकित्सां प्राप्तुं, नियमितरूपेण वैद्यस्य सम्पर्कं च कर्तुं अतीव महत्त्वपूर्णम् अस्ति।

भवतः चिकित्सकं, औषधविक्रेतारं, स्वास्थ्यसेवाप्रदातारं वा भवतः किमपि प्रश्नं चिन्ता वा पृच्छितुं कदापि न भयम् अनुभवन्तु। ते भवतः साहाय्यार्थं तत्र सन्ति। तेषां कृते अपि भवतः स्वास्थ्यं महत्त्वपूर्णम् अस्ति।

` Taliglucerase alfa, Gaucher रोग, एन्जाइम, औषधि, दुष्प्रभाव