Pohovoríme si o lieku Amvuttra na srdcové ochorenie s názvom ATTR-CM? (ATTR-CM a Amvuttra)

Možno ste ešte nepočuli o chorobách, ktoré vznikajú, keď sa určitý typ bielkoviny v našom tele nesprávne hromadí a ukladá v dôležitých orgánoch, ako je srdce a nervy. Často ide o zriedkavé choroby. V medicíne sa tento typ ukladania bielkovín nazýva amyloidóza . Dnes si povieme o zriedkavom ochorení nazývanom ATTR-CM, ktoré špecificky postihuje srdce, teda pri ktorom sa tieto bielkoviny ukladajú v srdcovom svale, a o modernom lieku s názvom Amvuttra, ktorý sa naň používa.

Čo presne je ATTR-CM?

Jednoducho povedané, ATTR-CM je stav, pri ktorom v dôsledku genetickej chyby alebo prirodzene sa vyskytujúceho starnutia proteín TTR, ktorý sa produkuje v našom tele, mení tvar, zhlukuje sa a ukladá sa v stenách srdcového svalu. Celý názov je transtyretínová amyloidná kardiomyopatia.

Zamyslite sa nad tým, naše srdcové steny musia byť pružné, aby správne pumpovali krv. Ale keď sa tieto bielkoviny hromadia, steny srdca sa stávajú hrubými a stuhnutými . Toto nazývame kardiomyopatia. Kvôli tomu srdce nedokáže správne pumpovať krv. Postupom času to môže dokonca viesť k srdcovému zlyhaniu.

Niektorí ľudia s ATTR-CM nepociťujú žiadne príznaky, ale iní pociťujú príznaky podobné príznakom normálneho infarktu.

• Mierna dýchavičnosť (dyspnoe)
• Opuch, najmä v nohách a členkoch
• Zmätok alebo zúfalstvo
• Zvýšený srdcový tep alebo nepravidelný srdcový tep
• Bolesť na hrudníku

To môže spôsobiť rýchlu únavu pri vykonávaní činností, ako je lezenie po schodoch, vykonávanie domácich prác alebo chôdza na krátku vzdialenosť.

Okrem toho sa môžu vyskytnúť aj ďalšie príznaky nesúvisiace so srdcom. Napríklad slabosť, necitlivosť alebo bolesť v rukách a nohách, nadmerné potenie , závraty alebo mdloby a tráviace problémy.

Ako liek Amvuttra funguje?

Aby sme tomu porozumeli, musíme sa najprv niečo dozvedieť o proteíne nazývanom TTR. TTR (transtyretín) je proteín, ktorý sa produkuje hlavne v našej pečeni. Jeho hlavnou funkciou je transport hormónov štítnej žľazy a vitamínu A v celom tele.

U ľudí s ATTR-CM genetická chyba spôsobuje, že sa proteín TTR produkuje v nesprávnom tvare. Tento nesprávny tvar proteínu sa hromadí a ukladá v srdci.

Liek Amvuttra funguje ako génový utlmovač . To znamená, že tento liek ide priamo do pečene a blokuje chybný proteín TTR.Znižuje aktivitu vytváraného génu. Je to ako znížiť hlasitosť rádia.

Amvuttra je subkutánna injekcia. Túto vakcínu zvyčajne podáva zdravotnícky pracovník každé tri mesiace .

Ako bola testovaná úspešnosť tohto lieku?

Tak ako u každého nového lieku, aj účinnosť lieku AMVUTTRA bola potvrdená rozsiahlou štúdiou. V tejto štúdii bolo 655 pacientom s ATTR-CM podaných vakcína Amvuttra a druhá skupina dostávala placebo vakcínu neobsahujúcu žiadne liečivo každých 12 mesiacov počas troch rokov.

Výskumníci skúmali niekoľko faktorov, aby zistili, či je tento liek účinný.

• Šesťminútový test chôdze: Tento test meria, akú vzdialenosť dokážete prejsť normálnym tempom za 6 minút. Táto vzdialenosť sa znižuje so zhoršujúcim sa srdcovým ochorením.
• Klasifikácia Newyorskej kardiologickej asociácie (NYHA): Táto klasifikácia meria závažnosť symptómov srdcového zlyhania. Existujú štyri triedy (I, II, III, IV). Čím vyššie číslo triedy, tým závažnejšie je ochorenie.

• Dotazník kvality života (KCCQ-OS): Meria vplyv ochorenia na kvalitu života pacienta.

Čo zistil výskum?

Na konci trojročného liečebného obdobia výskumníci analyzovali výsledky.

Hlavným zistením bolo, že pacienti, ktorí dostávali Amvuttru, mali o 28 % nižšie riziko úmrtia, náhlej hospitalizácie alebo návštevy pohotovosti (ETU) z dôvodu srdcového zlyhania v porovnaní s tými, ktorí dostávali placebo (zdanlivú vakcínu).

Ďalšou dôležitou vecou je, že na konci 42 mesiacov sa riziko úmrtia z akejkoľvek príčiny v skupine, ktorá dostávala Amvuttru, znížilo o 35 % .

Okrem toho u pacientov, ktorí dostávali Amvuttru, došlo ku kontrolovanému poklesu schopnosti chôdze a kvality života.

Pamätajte však, že výsledky týchto výskumov nemusia byť rovnaké pre každého. Vy a váš lekár sa budete musieť spoločne rozhodnúť, či je pre vás Amvuttra vhodná a či jej prínosy prevažujú nad vedľajšími účinkami.

Poďme sa dozvedieť o výsledkoch a vedľajších účinkoch.

Ako dlho trvá, kým sa ukážu výsledky?

Amvuttra je liek, ktorý účinkuje postupne. Preto sa výsledky nedostavia okamžite. Zlepšenie príznakov sa môže prejaviť až po niekoľkých mesiacoch alebo aj dlhšie .

Ako zvládnuť vedľajšie účinky?

Jedným z hlavných vedľajších účinkov lieku Amvuttra je zníženie hladiny vitamínu A v krvi. Je to preto, že proteín TTR prenáša vitamín A v tele. Keď liek znižuje produkciu TTR, znižuje sa aj transport vitamínu A.

• Váš lekár vám bude pravidelne nariadiť krvné testy na kontrolu hladiny vitamínu A. Je veľmi dôležité, aby ste si tieto testy dali urobiť včas.
• Pridajte do svojho jedálnička potraviny bohaté na vitamín A (napr. mrkvu, sladké zemiaky, špenát, vajcia, mlieko, červenú papriku ).
• Ak spozorujete akékoľvek zmeny vo vašom videní (najmä zhoršené videnie v noci), okamžite informujte svojho lekára.
• V závislosti od vašej hladiny vitamínu A vám lekár môže odporučiť užívanie doplnku vitamínu A.

Toto nie sú jediné vedľajšie účinky lieku Amvuttra. Ak máte akékoľvek ďalšie príznaky, ktoré vás obťažujú, určite sa poraďte so svojím lekárom .