Cítite len necitlivosť alebo brnenie v rukách a nohách? Alebo máte svalovú slabosť a ťažkosti s chôdzou? Niekedy môžu byť tieto príznaky spôsobené zriedkavým ochorením, o ktorom sme ešte nepočuli. Dnes si povieme o jednom takomto ochorení a novej liečbe.
Čo je hATTR? Ako funguje Amvuttra?
Jednoducho povedané, hATTR (hereditárna transtyretínom sprostredkovaná amyloidóza) je dedičné ochorenie. Patrí do skupiny ochorení nazývaných amyloidóza. Pri týchto ochoreniach určité proteíny v našom tele menia svoj tvar, hromadia sa abnormálnym spôsobom a ukladajú sa v rôznych orgánoch.
Pri ochorení hATTR sa týmto spôsobom ukladá proteín nazývaný transtyretín (TTR) . TTR je v skutočnosti dobrý proteín, ktorý sa produkuje v našej pečeni a pomáha transportovať hormóny štítnej žľazy a vitamín A v celom tele. Osoba s ochorením hATTR má však malú zmenu v géne TTR, teda mutáciu. V dôsledku toho má produkovaný proteín TTR nesprávny tvar. Tento zdeformovaný proteín sa hromadí a ukladá na miestach, ako sú nervy, srdce a tráviaci systém, ako usadeniny nazývané amyloid .
Keď sa tieto usadeniny hromadia okolo nervov, poškodzujú sa. Toto nazývame polyneuropatia . Vtedy sa objavujú spomínané príznaky, ako je zápal, necitlivosť, bolesť a ťažkosti s chôdzou .
Dôležité je, že aj keď zdedíte génový variant spojený s týmto ochorením od člena rodiny, neznamená to, že sa u vás určite vyvinie hATTR ochorenie.
Liek Amvuttra účinkuje tak, že znižuje množstvo tohto abnormálneho proteínu TTR produkovaného pečeňou. To znižuje hromadenie amyloidných usadenín v tele, čo pomáha kontrolovať príznaky a predchádzať zhoršovaniu ochorenia alebo ho oddialiť.
| Bežné príznaky pozorované pri ochorení hATTR | |
|---|---|
| Príznaky súvisiace s nervami | |
| |
| Tráviace príznaky | |
| |
| Ďalšie bežné príznaky | |
|
Váš lekár vám tiež odporučí zmeny vo vašom jedálničku a cvičebnom režime spolu s liečbou vašich príznakov. Až donedávna boli jedinými možnosťami liečby tohto ochorenia kontrola príznakov a v prípade potreby transplantácia pečene alebo srdca. Moderné lieky, ako napríklad Amvuttra, vám však teraz umožňujú kontrolovať ochorenie znížením hladiny proteínu TTR, ktorý je základnou príčinou ochorenia.
Ako sa tento liek používa?
Amvuttra je injekcia, ktorá sa podáva pod kožu . Podáva ju zdravotnícky pracovník, napríklad lekár alebo vyškolená zdravotná sestra. Zvyčajne sa podáva štyrikrát ročne (každé tri mesiace) . Očkovanie si môžete dohodnúť v ordinácii lekára, na klinike alebo dokonca doma.
Ako bol tento liek skúmaný?
Tak ako každý nový liek, aj Amvuttra bol testovaný v klinických skúškach, aby sa zistila jeho účinnosť a bezpečnosť. V tejto skúške bola skupina pacientov, ktorí dostávali Amvuttru, porovnaná so skupinou pacientov, ktorí dostávali placebo , čo je zdanlivý liek bez účinnej látky. Takto môžeme zistiť, či liek skutočne funguje.
Štúdia zahŕňala pacientov s ochorením hATTR a výslednou polyneuropatiou. Ich nervová slabosť, svalová sila a schopnosť vykonávať denné činnosti boli merané pomocou špeciálnych skórovacích systémov.
Podľa výsledkov štúdie sa u pacientov, ktorí dostávali liek Amvuttra, zlepšili neurologické funkcie a kvalita života. Zatiaľ čo sa ich neurologické skóre znížilo a príznaky sa zlepšili, u tých, ktorí dostávali placebo, došlo k nárastu príznakov.
Pamätajte však, že výsledky týchto štúdií nemusia byť pre každého rovnaké. Mali by ste sa poradiť so svojím lekárom, či je tento liek pre vás vhodný a či jeho prínosy prevažujú nad rizikami.
Kedy začnem pociťovať účinky lieku?
Toto nie je rýchla náprava. Ako liek postupne začína vo vašom tele účinkovať, môžete v priebehu niekoľkých mesiacov spozorovať zníženie alebo určité zlepšenie príznakov. Dlhodobým cieľom tejto liečby je kontrolovať progresiu ochorenia. Preto je veľmi dôležité sledovať svoje príznaky.
Povedzte svojmu lekárovi, aby si dával pozor na tieto veci:
- Schopnosť chodiť bez pomoci
- Necitlivosť a brnenie v končatinách
- Telesné reflexy
- Kontrola krvného tlaku v stoji
Aj keď si nevšimnete okamžitú zmenu, nezabudnite na včasné očkovanie. Váš lekár môže tiež vykonať rôzne krvné testy, skenovanie alebo fyzické vyšetrenia, aby sledoval váš pokrok.
Vedľajšie účinky a ako ich zvládnuť?
Najčastejšie vedľajšie účinky pozorované pri užívaní lieku Amvuttra sú:
- Bolesť v rukách alebo nohách
- Bolesť kĺbov
- Ťažkosti s dýchaním
Okrem toho môže Amvuttra znížiť hladinu vitamínu A. Preto vám lekár pred liečbou a počas nej vykoná krvný test na kontrolu hladiny vitamínu A. Ak spozorujete akékoľvek zmeny vo vašom videní, najmä problémy s nočným videním , okamžite to informujte svojho lekára.
Toto nie sú jediné možné vedľajšie účinky. Ak sa u vás objavia akékoľvek nové príznaky, ktoré vám spôsobujú nepríjemné pocity, okamžite to povedzte svojmu lekárovi.
Môžu byť problémy s inými liekmi?
Nie je známe, že by Amvuttra spôsobovala nejaké významné interakcie s inými potravinami, nápojmi alebo liekmi. Najlepšie je však informovať svojho lekára o všetkých liekoch, vitamínoch, rastlinných produktoch a doplnkoch, ktoré užívate.
Posolstvo na odnesenie domov
- hATTR je zriedkavé dedičné ochorenie, ktoré poškodzuje nervy.
- Amvuttra je moderná liečba, ktorá pomáha kontrolovať progresiu tohto ochorenia.
- Ide o vakcínu, ktorú podáva zdravotnícky pracovník každé tri mesiace.
- Pred začatím liečby sa poraďte so svojím lekárom o výhodách a nevýhodách.
- Počas liečby je veľmi dôležité sledovať hladiny vitamínu A a okamžite informovať lekára, ak sa vyskytnú akékoľvek zmeny vo videní.
- Okamžite informujte svojho lekára o akýchkoľvek vedľajších účinkoch alebo nepríjemných pocitoch.
💬 Comments (0)
Zatiaľ neboli pridané žiadne komentáre. Prvýkrát sem pridajte svoj komentár.
Pridajte svoj komentár