Nová nádej pre Duchennovu svalovú dystrofiu (DMD): Dozvieme sa viac o lieku Duvyzat?

Chápem, aké ťažké a desivé to musí byť, keď vám lekár povie, že vaše dieťa má Duchennovu svalovú dystrofiu (DMD). Ide o genetické ochorenie, ktoré postihuje najmä chlapcov a postupne oslabuje ich svaly. Príznaky sa zvyčajne objavujú v ranom detstve. Zatiaľ neexistuje úplný liek na DMD. Ale nebojte sa. Lekárska veda napreduje deň čo deň. S týmto pokrokom prichádza nová nádej, nový liek s názvom Duvyzat. Povedzme si o tom jednoducho.

Čo je Duvyzat? Ako to funguje?

Jednoducho povedané, naše svaly potrebujú neustálu údržbu, aby zostali silné. Predstavte si svaly v našom tele ako tehlovú stenu. Aby táto stena zostala pevná a spojená pohromade, potrebuje dobrú vrstvu malty. Podobne, na udržanie sily našich svalových buniek je nevyhnutný špeciálny proteín nazývaný dystrofín , ktorý je ako malta.

Duchenneova svalová dystrofia (DMD) je genetické ochorenie, ktoré vzniká, keď telo buď neprodukuje dostatok proteínu dystrofínu, neprodukuje ho v dostatočnom množstve, alebo ho neprodukuje v dostatočnom množstve. Keď sa toto „lepidlo“ stratí, svalová stena zoslabne, rozpadne sa a nedá sa opraviť. Preto svaly časom oslabujú.

Okrem tohto problému majú deti s DMD hyperaktívne enzýmy nazývané históndeacetylázy (HDAC) . To spôsobuje chronický zápal vo svaloch. To ďalej znižuje regeneráciu svalov a svaly sú nahradené tukovým a jazvovým tkanivom.

Doteraz lekári na liečbu DMD používali steroidy, fyzioterapiu a pomôcky, ako sú invalidné vozíky. Duvyzat je však prvý nesteroidný liek. Funguje tak, že kontroluje hyperaktívny enzým HDAC. To znižuje zápal vo svaloch a umožňuje ich rozpad. To znamená, že sa spomaľuje rýchlosť, akou svaly oslabujú.

Ako mám tento liek používať?

Duvyzat je tekutý liek, ktorý sa užíva perorálne. Mal by sa užívať dvakrát denne, ráno a večer, s jedlom .

• Je veľmi dôležité užívať liek každý deň v rovnakom čase .
• Pred použitím fľaštičky s liekom ju dobre pretrepávajte aspoň 30 sekúnd .
• Odmerajte liek pomocou špeciálnej striekačky , ktorá je súčasťou balenia.
• A čo je najdôležitejšie: Nemiešajte tento liek s vodou ani s inou tekutinou.

Váš lekár vám môže predpísať tento liek samostatne alebo ho môže predpísať spolu so steroidmi. Rozhodnutie sa bude robiť na základe stavu dieťaťa.

Ako boli skúmané vlastnosti tohto lieku?

V rozsiahlej štúdii skúmajúcej účinnosť a bezpečnosť tohto lieku boli chlapci s DMD rozdelení do dvoch skupín.

1. Prvá skupina: Dostali liek Duvyzat.

2. Skupina 2: Dostali niečo, čo vyzeralo ako liek, ale neobsahovalo žiadnu účinnú látku. V medicíne to nazývame „placebo“ .

Robí sa to s cieľom zmerať skutočný účinok drogy, aký je odlišný od samotného pôsobenia. Všetci účastníci tejto štúdie boli chlapci. Ich priemerný vek bol 9 rokov.

Po 72 týždňoch podávania týchto liečebných postupov boli merané zmeny v schopnostiach detí. Na tento účel sa použilo niekoľko ďalších testov.

• Skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA): Metóda merania schopnosti osoby s DMD vykonávať denné činnosti.
• Šesťminútový test chôdze: Zisťuje, akú vzdialenosť dokážete prejsť za 6 minút.
• MRI testy: Meria zmeny v tukových usadeninách vo svaloch stehennej oblasti.

Aké boli výsledky štúdie?

Výsledky sú naozaj povzbudivé. DMD je stav, pri ktorom sa príznaky časom zhoršujú. V tejto štúdii bolo jasné, že miera zhoršenia stavu u detí, ktoré užívali Duvyzat, bola oveľa pomalšia ako u detí, ktoré liek neužívali (placebo) .

• Sila a mobilita: Čas potrebný na vyjdenie štyroch schodov sa u detí, ktoré užívali Duvyzat, po 72 týždňoch zvýšil iba o 1,25 sekundy. Deťom, ktoré liek neužívali, to však trvalo približne o 3 sekundy dlhšie. To znamená, že Duvyzat spomalil pokles ich schopnosti vyjsť po schodoch približne o 40 %.
• Skóre NSAA: Na konci štúdie bol pokles skóre NSAA u detí, ktoré užívali Duvyzat, výrazne menší ako u tých, ktoré liek neužívali. To tiež naznačuje, že miera poklesu svalovej sily sa spomalila.

Tieto výsledky sa môžu u vášho dieťaťa líšiť, preto by ste sa mali pred rozhodnutím poradiť so svojím lekárom o výhodách a rizikách tohto lieku.

Vedľajšie účinky a ako ich zvládnuť?

Tak ako každý liek, aj Duvyzat môže mať vedľajšie účinky. Je dôležité si ich byť vedomý.

Toto nie sú jediné príznaky. Ak sa u vás vyskytnú akékoľvek iné nezvyčajné príznaky, poraďte sa o nich so svojím lekárom.

Môžu byť problémy s inými liekmi?

Áno, Duvyzat môže interagovať s niektorými inými liekmi. Preto je dôležité informovať svojho lekára o všetkých liekoch, ktoré vaše dieťa užíva, vrátane liekov na predpis, voľnopredajných liekov, vitamínov a rastlinných produktov.

Najmä informujte svojho lekára, ak užívate nasledujúce lieky:

• Niektoré lieky znižujúce cholesterol (napr. atorvastatín, simvastatín)
• Lieky na cukrovku, ako je metformín
• Lieky, ktoré ovplyvňujú srdcový rytmus (napr. amiodarón)
• Niektoré antibiotiká (napr. azitromycín, ciprofloxacín)
• Niektoré lieky na duševné choroby
• Niektoré lieky na alergie

Tento zoznam nie je úplný, preto je najlepšie informovať svojho lekára o všetkom, čo vaše dieťa užíva.