Pohovorme si o zriedkavom ochorení krvi PNH (paroxyzmálna nočná hemoglobinúria) a liečbe Empaveli.

Všimli ste si niekedy, že váš moč je ráno trochu tmavý, možno až krvavý? Trápi vás neustála únava a bledosť? Môžu to byť príznaky zriedkavého ochorenia krvi, o ktorom mnohí ľudia nepočuli, nazývaného PNH alebo paroxyzmálna nočná hemoglobinúria. Nebojte sa, keď budete počuť tento názov. Poďme si o všetkom hovoriť jednoducho a jasne.

Čo je to vlastne PNH?

Jednoducho povedané, PNH je stav, keď náš vlastný imunitný systém omylom napadne a zničí naše vlastné zdravé červené krvinky. Predstavte si, že sa tu deje niečo podobné, ako keby armáda, ktorá má chrániť krajinu, útočila na obyvateľov tejto krajiny.

Je to preto, že v niektorých bunkách našej kostnej drene existuje genetická mutácia. V dôsledku toho sú červené krvinky produkované touto kostnou dreňou o niečo slabšie. Tieto slabé bunky dokáže náš imunitný systém ľahko rozpoznať a zničiť.

• Zničenie červených krviniek: V medicíne sa toto rozpadnutie červených krviniek nazýva hemolýza .
• Zmeny farby moču: Hemoglobín je bielkovina nachádzajúca sa v červených krvinkách, ktorá prenáša kyslík. Keď sa bunky rozpadajú, tento hemoglobín sa uvoľňuje do krvi, filtruje sa obličkami a vylučuje sa močom. Toto sa nazýva hemoglobinúria . Preto je moč tmavý, hnedý alebo krvavo sfarbený. Toto je často najzreteľnejšie v rannom moči.

Ďalšou závažnou komplikáciou tohto ochorenia je zvýšené riziko krvných zrazenín . Niektoré z týchto zrazenín môžu byť život ohrozujúce. Toto ochorenie môže tiež postihnúť nielen červené krvinky, ale aj biele krvinky, ktoré bojujú proti infekcii, a krvné doštičky, ktoré zastavujú krvácanie.

Aké sú liečebné postupy pre PNH ochorenie?

Liečba PNH závisí od vašich príznakov a závažnosti vášho ochorenia. Váš lekár s vami prediskutuje, ktorá liečba je pre vás najlepšia. V tabuľke nižšie sú uvedené niektoré z hlavných liečebných postupov, ktoré sú v súčasnosti dostupné.

Čo je teda toto Empaveli?

Empaveli je nový a vysoko účinný inhibítor komplementu používaný na liečbu PNH.

Predstavte si náš imunitný systém ako reťazec prepojených proteínov. Jedna časť tohto reťazca sa nazýva „systém komplementu“. Pri PNH sa tento systém stáva hyperaktívnym a ničí červené krvinky.

Staršie lieky (napr. ekulizumab) cielene pôsobili na miesto nazývané C5 v tomto reťazci. Zastavili iba deštrukciu vo vnútri krvných ciev (intravaskulárna hemolýza).

Preto môže byť Empaveli obzvlášť prospešný pre pacientov, ktorí pretrvávajú s anémiou a ktorí sa úplne nezotavili z predchádzajúcich liekov.

Ako používať Empaveli?

Empaveli je liek, ktorý môžete používať doma.

• Metóda: Ide o subkutánnu injekciu .
• Frekvencia: Zvyčajne sa podáva dvakrát týždenne .
• Dávkovanie: Váš lekár môže upraviť dávkovanie kontrolou hladiny enzýmu nazývaného „laktátdehydrogenáza (LDH)“ vo vašej krvi. Hladiny LDH merajú, koľko červených krviniek sa rozkladá.
• Použitie: Existujú dva spôsoby použitia. Jedným z nich je použitie malej pumpy , ktorá dodáva liek do tela počas 30 – 60 minút. Druhým je jednorazový injekčný systém, ktorý sa aplikuje do brucha.

Nebojte sa, váš lekár alebo vyškolená zdravotná sestra vás najprv naučia, ako to používať.

Čo by ste mali vedieť o účinnosti a bezpečnosti tohto lieku

Úspech lieku Empaveli bol potvrdený v dvoch rozsiahlych klinických štúdiách, PEGASUS a PRINCE.

Jednoducho povedané, v oboch štúdiách mali pacienti, ktorí užívali Empaveli, výrazne vyššie hladiny hemoglobínu ako tí, ktorí užívali iné liečby. Tiež mali výrazne menej krvných transfúzií.

Vedľajšie účinky a bezpečnosť

Hlavné vedľajšie účinky pozorované pri užívaní lieku Empaveli sú:

• Bolesť, začervenanie alebo opuch v mieste vpichu: Toto je normálne. Úľavu môžete nájsť priložením ľadového obkladu alebo namočením do teplej vody.
• Zvýšené riziko infekcií: Keďže tento liek potláča časť imunitného systému, existuje riziko vzniku náchylnosti na určité bakteriálne infekcie (najmä na infekcie spôsobené enkapsulovanými baktériami).

Čo je program Empaveli REMS?

Je to trochu zložité slovo, ale jednoducho povedané, znamená to špeciálny ochranný program . Vzhľadom na riziko infekcie liekmi, ako je Empaveli, takéto programy implementujú vládne agentúry.

V rámci tohto programu „REMS (Stratégia hodnotenia a zmierňovania rizík)“:

1. Lekár, ktorý vám predpisuje lieky, musí byť v tomto programe zaregistrovaný.

2. Lekáreň , ktorá vám liek vydáva, musí mať na to tiež certifikát.

3. Pán lekár, musíte byť dobre informovaný o rizikách lieku a príznakoch infekcie (horúčka, bolesti tela, silná bolesť hlavy).

Tým sa zabezpečí, že si plne uvedomujete výhody a riziká tohto lieku a že ho užívate bezpečne.