Máte príznaky ako neustála únava, dýchavičnosť pri krátkej chôdzi alebo tmavohnedý moč ráno? Niekedy to môžu byť príznaky zriedkavého ochorenia krvi nazývaného paroxyzmálna nočná hemoglobinúria, alebo PNH, ako ju my lekári nazývame. Nebojte sa, keď budete počuť tento názov. Aj keď je to trochu komplikované, poďme sa o tejto chorobe a jej novej liečbe s názvom Fabhalta porozprávať jednoduchými a podrobnými slovami.
Čo je to vlastne PNH?
Jednoducho povedané, PNH je veľmi zriedkavé ochorenie krvi spôsobené genetickou chybou. Naše červené krvinky (erytrocyty) majú okolo seba ochranný proteínový obal. Pri PNH sa však tento ochranný obal netvorí.
Predstavte si naše červené krvinky ako vojakov bez brnenia. Bez tejto ochrany sa náš vlastný imunitný systém zmätie a začne útočiť na tieto zdravé červené krvinky a ničiť ich v domnení, že sú nepriateľmi. Tento predčasný rozpad červených krviniek v medicíne nazývame hemolýza . K tejto deštrukcii môže dôjsť vo vnútri ciev (intravaskulárne) aj mimo ciev (extravaskulárne).
Keď sú červené krvinky zničené týmto spôsobom, hlavnými príznakmi môžu byť anémia a krvné zrazeniny. Tieto krvné zrazeniny môžu byť niekedy život ohrozujúce. Osoba s PNH môže pociťovať mnohé z týchto príznakov alebo môže mať len niekoľko.
| Bežné príznaky PNH ochorenia | |
|---|---|
| Neustála únava alebo slabosť | Ťažkosti s dýchaním |
| Bolesť hlavy | Nepravidelný alebo rýchly srdcový tep |
| Bolesť žalúdka | Ľahko pomliaždená pokožka |
| Tmavý (hnedý) moč, najmä v noci alebo ráno | Sčervenanie, bolesť a opuch v určitej oblasti kože (môže to byť príznakom krvnej zrazeniny) |
Liečba PNH zahŕňa krvné transfúzie, kyselinu listovú alebo železné tablety na anémiu, antikoagulanciá a lieky, ktoré chránia červené krvinky pred napadnutím imunitným systémom. Liečba, ktorú dostanete, bude závisieť od toho, koľko príznakov máte a aké sú závažné.
Ako liek Fabhalta účinkuje?
Lieky ako ekulizumab (Soliris) alebo ravulizumab (Ultomiris), ktoré sa zvyčajne podávajú ako injekcie na PNH, fungujú tak, že blokujú časť nášho imunitného systému nazývanú komplementový systém, nazývaný C5. Zatiaľ čo tieto zastavujú intravaskulárnu hemolýzu, niektorí ľudia môžu naďalej trpieť anémiou v dôsledku extravaskulárnej hemolýzy.
Tu sa stáva dôležitým prvý perorálny liek s názvom Fabhalta .
Predstavte si náš imunitný systém ako armádu brániacu našu krajinu. Pri PNH sú časti tejto armády zmätené a napádajú naše vlastné zdravé červené krvinky. Fabhalta blokuje proteín nazývaný faktor B , ktorý spôsobuje tento zmätok. To bráni imunitnému systému v útoku na červené krvinky. To zvyšuje počet zdravých červených krviniek, zmierňuje príznaky a znižuje potrebu krvných transfúzií.
Ako mám tento liek používať?
Fabhalta je kapsula, ktorá sa prehĺta vcelku dvakrát denne, s jedlom alebo bez jedla. Kapsulu nelámte, nedrvte ani nežujte. Ak vynecháte dávku, užite ju hneď, ako si spomeniete, a potom užite zvyšné dávky ako zvyčajne. Ak už užívate iný liek na PNH (ako je ekulizumab alebo ravulizumab), váš lekár vám vysvetlí správny spôsob prechodu na Fabhaltu.
Veľmi dôležité: Je nevyhnutné, aby ste dostali všetky požadované očkovania najmenej dva týždne pred začiatkom tejto liečby. Patria sem pneumokoková vakcína a vakcína proti meningitíde. Ak nemôžete dostať očkovanie a nemôžete začať užívať Fabhaltu, váš lekár vám podá očkovanie a súčasne vám nasadí antibiotiká.
Aj keď sa vaše príznaky zlepšia, neprestaňte užívať Fabhaltu bez lekárskej rady . Ak tak urobíte, vaše červené krvinky sa môžu opäť začať rýchlejšie rozpadať.
Ako boli skúmané účinky tohto lieku?
Na potvrdenie účinnosti a bezpečnosti lieku Fabhalta sa uskutočnili dve hlavné štúdie. Obe zahŕňali pacientov s PNH a anémiou, ktorá z nej vyplývala.
1. Štúdia APPLY-PNH: Tá zahŕňala ľudí, ktorí mali anémiu napriek užívaniu iných liekov na PNH (ekulizumab alebo ravulizumab) počas najmenej 6 mesiacov. Boli rozdelení do dvoch skupín, jedna skupina dostávala Fabhaltu a druhá skupina pokračovala v užívaní starých liekov.
2. Štúdia APPOINT-PNH: Do štúdie boli zaradení pacienti, ktorí predtým nedostávali žiadny iný doplnkový liek na PNH. Všetkým bol podávaný liek Fabhalta.
Výsledky týchto štúdií po 24 týždňoch sú veľmi povzbudivé.
| Získaný úžitok | Výsledok |
|---|---|
| Zvýšená hladina hemoglobínu | Viac ako 82 % pacientov, ktorí užívali Fabhaltu, malo zvýšenie hemoglobínu o 2 g/dl, v porovnaní s žiadnym z pacientov, ktorí užívali iné lieky. |
| Vyhýbanie sa transfúziám krvi | 95 % pacientov, ktorí užívali liek Fabhalta, nepotrebovalo počas sledovaného obdobia externé krvné transfúzie, v porovnaní s iba 50 % pacientov, ktorí užívali ostatné lieky. |
Pamätajte, že napriek výsledkom týchto štúdií sa vaše výsledky môžu u jednotlivých osôb líšiť. Pred rozhodnutím je najlepšie prediskutovať výhody a riziká lieku so svojím lekárom.
Ako zistíte, či liek účinkuje?
Ak je liečba liekom Fabhalta úspešná, začnú sa zvyšovať hladiny červených krviniek a hemoglobínu. Môžu sa u vás vyskytnúť príznaky ako:
- Zvýšená energia a znížená únava
- Znížená tmavá farba moču
- Zvýšená chuť do jedla a znížená bolesť žalúdka
- Zníženie potreby externých krvných transfúzií
- Byť schopný ľahko vykonávať každodenné úlohy
Keďže výsledky liečby sa u jednotlivých osôb líšia, zaznamenávajte si svoje príznaky a diskutujte o nich so svojím lekárom vždy, keď ho navštívite.
Vedľajšie účinky a ako ich zvládnuť?
Tak ako každý liek, aj Fabhalta môže spôsobovať vedľajšie účinky. Najčastejšie sú bolesť hlavy, hnačka, nevoľnosť, bolesť žalúdka a kožná vyrážka. Môžu sa vyskytnúť aj príznaky bežného prechladnutia a iných bakteriálnych alebo vírusových infekcií.
Závažné infekcie, ktoré si vyžadujú pozornosť!
Keďže tento liek potláča časť imunitného systému, existuje riziko závažných infekcií spôsobených určitými typmi baktérií. Najmä *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* a *Haemophilus influenzae typu B*. Tieto infekcie môžu byť život ohrozujúce, ak sa nerozpoznajú a neliečia okamžite.
Najlepším spôsobom, ako predchádzať infekcii, je nechať sa očkovať všetkými odporúčanými spôsobmi , dôkladne si umývať ruky a vyhýbať sa kontaktu s chorými ľuďmi. Ak sa u vás vyskytne ktorýkoľvek z nasledujúcich príznakov, okamžite to informujte svojho lekára alebo choďte na najbližšiu pohotovosť v nemocnici.
| Varovné príznaky závažnej infekcie | |
|---|---|
| Horúčka s hlienom alebo bez neho, bolesť na hrudníku a kašeľ, zrýchlený srdcový tep | Príznaky ako bolesti tela a horúčka |
| Vlhká pokožka | Silná bolesť hlavy s horúčkou, nevoľnosťou a vracaním alebo stuhnutosťou krku/chrbta |
| Zmätok | Zmeny videnia |
Ak máte obavy z akýchkoľvek vedľajších účinkov, okamžite sa poraďte so svojím lekárom. Ak máte podozrenie na otravu liekom, môžete zavolať do Národného informačného centra pre otravy v Národnej nemocnici v Colombe .
Aké krvné testy sú potrebné počas liečby?
Váš lekár vykoná niekoľko krvných testov, aby sledoval váš zdravotný stav a vašu reakciu na liek.
- Hladiny červených krviniek (RBC) a hemoglobínu:Tieto sa v PNH pravidelne kontrolujú. To pomáha sledovať, ako reagujete na liečbu, a určiť, či potrebujete transfúziu krvi.
- Hladiny tukov v krvi: Fabhalta môže zvýšiť hladinu cholesterolu a triglyceridov. Preto vám lekár odporučí vyšetrenie lipidového profilu nalačno pred liečbou a počas nej.
Môžu byť problémy s inými liekmi?
Áno, niektoré lieky môžu interagovať s liekom Fabhalta. Niektoré lieky, ako napríklad rifampicín, môžu znížiť účinnosť lieku Fabhalta. Užívanie lieku Fabhalta s niektorými liekmi, ako napríklad gemfibrozil, sa neodporúča.
Preto je mimoriadne dôležité informovať svojho lekára o všetkých liekoch, ktoré užívate – vrátane liekov na predpis, voľnopredajných liekov, vitamínov, tradičných liekov a dokonca aj doplnkov stravy.
Posolstvo na odnesenie domov
- PNH je zriedkavý stav, pri ktorom vlastný imunitný systém tela ničí červené krvinky, pretože im chýba proteínová vrstva, ktorá ich chráni.
- Fabhalta je nový perorálny liek na PNH, ktorý účinkuje tak, že zastavuje poruchu imunitného systému a chráni červené krvinky.
- Pred začatím užívania tohto lieku je povinné byť očkovaný proti chorobám, ako je meningitída a zápal pľúc.
- Ak sa u vás počas liečby objavia príznaky závažnej infekcie, ako je horúčka, silná bolesť hlavy alebo zmätenosť, okamžite vyhľadajte lekársku pomoc.
- Aj keď sa vaše príznaky zlepšia, nikdy neprestaňte užívať liek bez rady lekára.
💬 Comments (0)
Zatiaľ neboli pridané žiadne komentáre. Prvýkrát sem pridajte svoj komentár.
Pridajte svoj komentár