Čo potrebujete vedieť o lieku Spinraza (Nusinersen), ktorý sa používa na liečbu spinálnej svalovej atrofie (SMA)

Ako rodičia sa niekedy veľmi obávame malých zmien u našich detí, však? Predstavte si, že vaše dieťatko nedrží krk rovno ako ostatné deti, nepretáča sa správne alebo nesedí, je normálne, že máte trochu obavy. Niekedy môže byť príčinou týchto vecí spinálna svalová atrofia , skrátene SMA . Dnes hovoríme o Spinraze, lieku používanom na celom svete na liečbu tohto ochorenia SMA.

Jednoducho povedané, čo je spinálna svalová atrofia (SMA)?

Spinálna svalová atrofia (SMA) je genetické ochorenie . To znamená, že sa môže prenášať z generácie na generáciu. Pri tomto ochorení dochádza k postupnému oslabovaniu svalov v našom tele. Táto slabosť môže dieťaťu sťažiť udržiavanie vzpriameného krku, samostatné sedenie, chôdzu a v niektorých závažných prípadoch aj jednoduché činnosti, ako je prehĺtanie a dýchanie.

Existuje niekoľko typov tohto ochorenia, rozdelených podľa veku, v ktorom sa príznaky začínajú objavovať.

• SMA s nástupom v dojčenskom veku: Keď sa príznaky objavia u veľmi malého dieťaťa (pred 6 mesiacmi).
• Juvenilná/neskoršia SMA: Ak sa príznaky objavia v detstve (po 6 mesiacoch).
• SMA s nástupom v dospelosti: Ak sa príznaky objavia po dosiahnutí dospelosti.

Pokiaľ ide o toto ochorenie, Spinraza je veľmi dôležitá liečba. Poďme si o tom teraz pohovoriť podrobnejšie.

Ako sa podáva liečba Spinrazou (Nusinersenom)?

Spinraza sa nepodáva ako bežná injekcia. Podáva sa ako intratekálna injekcia . Jednoducho povedané, vstrekuje sa priamo do miechového moku, ktorý sa nachádza vo vnútri chrbtice. Toto by mali robiť iba špeciálne vyškolení lekári. Preto sa táto liečba zvyčajne vykonáva v špecializovanom liečebnom centre v nemocnici. Tento proces môže trvať niekoľko hodín.

Na začiatku liečby sa v krátkych intervaloch podávajú štyri dávky nazývané „nárazové dávky“ .

1. Prvé tri dávky sa podávajú každých 14 dní.

2. Štvrtá dávka sa podáva 30 dní po tretej dávke.

Po týchto štyroch dávkach liečba pokračuje jednou dávkou každé štyri mesiace .

Niekedy vám môžu byť pred podaním tohto lieku vykonané krvné a močové testy .Váš lekár vám môže predpísať niekoľko dávok. Cieľom je zistiť, či liek účinkuje. Avšak iba váš lekár môže rozhodnúť, ako často vám bude liek podávaný, aká je dávka a aké testy musíte podstúpiť.

Aké sú výsledky tohto lieku?

Na preskúmanie účinnosti lieku Spinraza sa uskutočnili dve rozsiahle štúdie: jedna u veľmi malých detí (s nástupom v dojčenskom veku) a druhá u starších detí (s neskorším nástupom).

V týchto štúdiách niektorým deťom bol podaný liek Spinraza. Druhá skupina podstúpila simulovaný zákrok . To znamená, že im liek v skutočnosti nebol injekčne podaný, ale boli jednoducho pichnuté malou ihlou. Toto sa robí na meranie skutočného účinku lieku.

Výsledky sú naozaj povzbudivé.

• V štúdii s malými bábätkami: Takmer polovica bábätiek, ktoré dostávali Spinrazu, preukázala významné zlepšenie v pohybových míľnikoch, zatiaľ čo žiadne z bábätiek, ktoré dostávali placebo, nepreukázalo žiadne zlepšenie.
• V štúdii so staršími deťmi: Po 15 mesiacoch sa u 57 % detí, ktoré dostávali Spinrazu, zlepšila svalová funkcia v porovnaní s iba 26 % detí, ktoré dostávali placebo.

Toto ukazuje, aký veľký rozdiel môže táto liečba priniesť do životov pacientov so SMA. Pamätajte však, že ide o výsledky výskumu a výsledky vášho dieťaťa sa môžu líšiť. Váš lekár je najlepší človek, ktorý to dokáže pochopiť.

Vedľajšie účinky a závažné riziká lieku Spinraza

Tak ako každý liek, aj Spinraza môže spôsobovať vedľajšie účinky. Tie sa mierne líšia v závislosti od veku, v ktorom sa príznaky objavia.

Tipy na zvládnutie bežných vedľajších účinkov

• Pri bolestiach hlavy: Dobre spite, jedzte včas a pite veľa vody.
• Pri zápche: Jedzte viac ovocia, zeleniny a potravín bohatých na vlákninu a pite veľa vody.
• Predchádzajte infekciám: Často si umývajte ruky a obmedzte dotýkanie sa tváre.

Aj keď ide o bežné vedľajšie účinky, ak pretrvávajú alebo sa zdajú byť závažné, určite to povedzte svojmu lekárovi.

Buďte veľmi opatrní, existuje veľké riziko!

Mali by ste si byť vedomí dvoch veľmi zriedkavých, ale veľmi závažných rizík spojených so Spinrazou.