Le të flasim për sëmundjen e rrallë të gjakut PNH (Hemoglobinuria Paroksizmale e Natës) dhe trajtimin me Empaveli.

A keni vënë re ndonjëherë se urina juaj është pak e errët, ndoshta edhe me gjak, në mëngjes? A keni probleme me lodhjen gjatë gjithë kohës, ndjesinë e zbehjes? Këto mund të jenë simptoma të një çrregullimi të rrallë të gjakut që shumë njerëz nuk e kanë dëgjuar, të quajtur PNH, ose Hemoglobinuria Paroksizmale e Natës. Mos u frikësoni kur ta dëgjoni këtë emër. Le të flasim për gjithçka thjesht dhe qartë.

Çfarë është saktësisht PNH?

Thënë thjesht, PNH është kur sistemi ynë imunitar gabimisht sulmon dhe shkatërron qelizat tona të kuqe të gjakut të shëndetshme. Imagjinoni, ajo që po ndodh këtu është si një ushtri që supozohet të mbrojë një vend, duke sulmuar njerëzit e atij vendi.

Kjo ndodh sepse ekziston një mutacion gjenetik në disa nga qelizat në palcën tonë të kockave. Si rezultat, qelizat e kuqe të gjakut të prodhuara nga ajo palcë e kockave janë pak më të dobëta. Këto qeliza të dobëta mund të njihen dhe shkatërrohen lehtësisht nga sistemi ynë imunitar.

• Shkatërrimi i qelizave të kuqe të gjakut: Në terma mjekësorë, kjo ndarje e qelizave të kuqe të gjakut quhet hemolizë .
• Ndryshimet e ngjyrës së urinës: Hemoglobina është një proteinë që gjendet në qelizat e kuqe të gjakut dhe mbart oksigjen. Kur qelizat zbërthehen, kjo hemoglobinë lirohet në gjak, filtrohet nga veshkat dhe ekskretohet në urinë. Kjo quhet hemoglobinuri . Kjo është arsyeja pse urina duket e errët, kafe ose me ngjyrë gjaku. Kjo është shpesh më e dukshme në urinën e mëngjesit.

Një ndërlikim tjetër serioz i kësaj sëmundjeje është rritja e rrezikut të mpiksjes së gjakut . Disa nga këto mpiksje mund të jenë kërcënuese për jetën. Gjithashtu, kjo sëmundje mund të prekë jo vetëm qelizat e kuqe të gjakut, por edhe qelizat e bardha të gjakut që luftojnë infeksionin dhe trombocitet që ndalojnë gjakderdhjen.

Cilat janë trajtimet për sëmundjen PNH?

Trajtimi për PNH varet nga simptomat tuaja dhe ashpërsia e gjendjes suaj. Mjeku juaj do të diskutojë me ju se cili trajtim është më i miri për ju. Tabela më poshtë rendit disa nga trajtimet kryesore që janë aktualisht në dispozicion.

Pra, çfarë është ky Empaveli?

Empaveli është një ilaç i ri dhe shumë efektiv që frenon komplementin dhe përdoret për të trajtuar PNH-në.

Mendojeni sistemin tonë imunitar si një zinxhir proteinash të ndërlidhura. Një pjesë e këtij zinxhiri quhet `Sistemi i Komplementit`. Në PNH, ky sistem bëhet tepër aktiv dhe shkatërron qelizat e kuqe të gjakut.

Barnat më të vjetra (p.sh. ekulizumab) shënjestruan një vend të quajtur C5 në këtë zinxhir. Ato ndaluan vetëm shkatërrimin brenda enëve të gjakut (hemoliza intravaskulare).

Prandaj, Empaveli mund të jetë veçanërisht i dobishëm për pacientët që nuk janë shëruar plotësisht nga ilaçet e mëparshme dhe që vazhdojnë të kenë anemi.

Si ta përdorni Empaveli-n?

Empaveli është një ilaç që mund ta përdorni në shtëpi.

• Metoda: Ky është një injeksion nënlëkuror .
• Frekuenca: Zakonisht jepet dy herë në javë .
• Dozimi: Mjeku juaj mund ta rregullojë dozën duke kontrolluar nivelin e një enzime të quajtur `Laktat Dehidrogjenazë (LDH)` në gjakun tuaj. Nivelet e LDH matin se sa qeliza të kuqe të gjakut po zbërthehen.
• Si ta përdorni: Ka dy mënyra për ta përdorur këtë. Njëra është përdorimi i një pompe të vogël që e fut ilaçin në trup gjatë 30-60 minutave. Tjetra është një sistem injeksioni një herësh që aplikohet në bark.

Mos u shqetësoni, mjeku juaj ose një infermiere e trajnuar do t'ju mësojë së pari se si ta përdorni këtë.

Gjëra që duhet të dini rreth efektivitetit dhe sigurisë së këtij ilaçi

Suksesi i Empaveli-t është konfirmuar në dy studime të mëdha klinike, PEGASUS dhe PRINCE.

Thënë thjesht, në të dyja studimet, pacientët që morën Empaveli kishin nivele hemoglobine dukshëm më të larta se ata që morën trajtime të tjera. Ata gjithashtu kishin pasur transfuzione gjaku dukshëm më të pakta.

Efektet anësore dhe siguria

Efektet anësore kryesore të vërejtura me Empaveli janë:

• Dhimbje, skuqje ose ënjtje në vendin e injektimit: Kjo është normale. Mund të gjeni lehtësim duke aplikuar një pako akulli ose duke e zhytur atë në ujë të ngrohtë.
• Rrezik i shtuar i infeksioneve: Meqenëse ky ilaç shtyp një pjesë të sistemit imunitar, ekziston rreziku i ndjeshmërisë ndaj infeksioneve të caktuara bakteriale (veçanërisht baktereve të kapsuluara).

Çfarë është programi Empaveli REMS?

Kjo është një fjalë paksa e ndërlikuar, por thënë thjesht, do të thotë një program mbrojtjeje speciale . Për shkak të rrezikut të infektimit me droga si Empaveli, programe të tilla zbatohen nga agjencitë qeveritare.

Sipas këtij programi `REMS (Strategjia e Vlerësimit dhe Zbutjes së Rrezikut)`:

1. Mjeku që ju përshkruan ilaçet duhet të jetë i regjistruar në këtë program.

2. Farmacia që ju jep ilaçin duhet të jetë gjithashtu e certifikuar për këtë.

3. Doktor, duhet të jeni të informuar mirë rreth rreziqeve të ilaçit dhe simptomave të një infeksioni (ethe, dhimbje trupi, dhimbje koke të forta).

Kjo siguron që ju jeni plotësisht të vetëdijshëm për përfitimet dhe rreziqet e këtij ilaçi dhe po e përdorni atë në mënyrë të sigurt.