Nytt hopp för de med hemofili A: Lär dig mer om Altuviiio!

Har du eller någon i din familj hemofili A? I så fall känner du förmodligen alltför väl till svårigheten att stoppa blödningar även från ett litet sår, och behovet av täta injektioner. Detta är verkligen en livsförändrande utmaning. Men nu finns det ett nytt läkemedel som kan användas för att behandla detta tillstånd, och det kan användas bara en gång i veckan. Idag pratar vi om läkemedlet Altuviiio.

Vad är hemofili A? Hur kan Altuviiio hjälpa?

Enkelt uttryckt är hemofili A en genetisk sjukdom som ärvs från förälder till barn. En person med detta tillstånd har mycket låga nivåer av faktor VIII, ett viktigt protein som hjälper blodet att koagulera.

Tänk på vårt blod som murbruket som håller ihop en vägg. När ett sår uppstår måste murbruket binda ihop för att stänga det. Faktor VIII är som cementet som håller ihop murbruket. Eftersom en person med hemofili A saknar detta "cement" (Faktor VIII) tar det lång tid att stoppa blödningen från ett sår.

Tillståndet kan vara milt, måttligt eller svårt, beroende på nivån av faktor VIII. Eftersom sjukdomen är ärftlig (X-knuten) är den vanligast hos män, och de allvarligaste fallen ses hos dem. Kvinnor kan också drabbas, men symtomen är vanligtvis mildare.

En person med svår hemofili kan blöda i leder, muskler eller inre organ utan någon uppenbar anledning, inte bara från ett mindre skärsår. Vi kallar dessa "spontana blödningar". Om dessa inte behandlas på rätt sätt kan de orsaka långvariga skador och till och med vara livshotande.

Den vanliga behandlingen är att injicera rekombinant faktor VIII-protein, som tillverkas i ett laboratorium. Detta används på två sätt:

1. Behandling vid behov: Injektionen ges endast när blödning uppstår för att stoppa den.

2. Förebyggande behandling: För att förhindra blödning hos patienter med svåra tillstånd ges kontinuerliga injektioner enligt ett fastställt schema (till exempel två eller tre gånger i veckan).

Det är här Altuviiio kommer in i bilden. Medan de flesta befintliga faktor VIII-läkemedel kräver två eller tre doser per vecka, är Altuviiio en dos som ges en gång i veckan. Detta beror på att dess speciella proteinstruktur ("Fc-VWF-XTEN") gör att faktor VIII kan förbli stabil och aktiv i kroppen under lång tid.

Hur använder man detta läkemedel?

Altuviiio är ett flytande läkemedel som ges i en ven. Det vill säga en intravenös infusion. Detta ges vanligtvis av sjukvårdspersonal på ett sjukhus eller en klinik.

Medicinlådan innehåller en injektionsflaska med pulver, en spruta med vätska och annan nödvändig utrustning. Först måste du blanda pulvret och vätskan för att bereda läkemedlet. För att göra detta behöver du använda en speciell adapter för att långsamt injicera vätskan från sprutan i injektionsflaskan. Sedan måste du långsamt snurra injektionsflaskan för att helt lösa upp pulvret. Därefter måste du dra tillbaka vätskan i sprutan.

Viktigast: Kontrollera noga innan du använder läkemedlet. Den beredda vätskan ska vara klar, färglös eller ljusgul . Använd den inte om den har några fläckar eller partiklar. Den beredda läkemedlet ska användas inom 3 timmar.

Du kan behöva mer än en injektionsflaska för din ordinerade dos. Om så är fallet måste du blanda medicinen från flera injektionsflaskor i en stor spruta som din läkare kommer att ge dig.

När dosen är klar fästs ett speciellt rör på sprutan, som är anslutet till en nål som förs in i en ven. Sprutan kläms sedan långsamt för att injicera läkemedlet i kroppen. Detta kan ta allt från 1 till 10 minuter.

Vilka är de specifika riskerna med detta läkemedel?

Ibland producerar vår kropp något som liknar "kämpar" mot detta externt administrerade faktor VIII-protein. I medicinska termer kallas dessa hämmare eller antikroppar. Om dessa hämmare bildas förstör de faktor VIII, vilket gör läkemedlet mycket mindre effektivt.

Det är ännu inte klart hur vanligt detta är bland personer som använder Altuviiio. Men oroa dig inte, din läkare kommer regelbundet att kontrollera ditt blod för att se om dessa hämmare har utvecklats.

• Om hämmarna är på låga nivåer kan läkaren öka dosen av läkemedlet.
• Om dina inhibitornivåer blir för höga kanske du inte längre kan använda Altuviiio. Om detta händer kommer din läkare att förklara andra behandlingar som är specifikt utformade för personer med inhibitorer.

Vad fann studierna?

Studier som gjorts för att se effektiviteten hos Altuviiio har gett mycket goda resultat. Låt oss titta på det i en enkel tabell.

Dessa resultat visar att Altuviiio är ett mycket effektivt läkemedel för att förebygga blödning och kontrollera blödning om den uppstår.

Några fler saker att veta

• Hur snabbt verkar medicinen?

Altuviiio ökar dina faktor VIII-nivåer omedelbart efter injektionen. Detta minskar risken för blödning snabbt. Sluta dock inte ta läkemedlet utan att rådfråga din läkare . För att hålla dina faktor VIII-nivåer höga måste du ta läkemedlet enligt schemat varje vecka.

• Interagerar det med andra läkemedel?

Så vitt vi vet har det inte rapporterats att Altuviiio interagerar med andra läkemedel. Det är dock viktigt att berätta för din läkare om alla läkemedel du tar, även vitaminer.

• Är detta en speciell medicin?

Ja. Altuviiio är ett specialistläkemedel. Det betyder att det kanske inte finns tillgängligt på ett vanligt apotek, och kan behöva erhållas från ett specialapotek på sjukhuset eller via ett statligt system. Din läkare kommer att vägleda dig om detta.