Har du symtom som konstant trötthet, andnöd när du går en liten bit eller mörkbrun urin på morgonen? Ibland kan dessa vara symtom på en sällsynt blodsjukdom som kallas paroxysmal nattlig hemoglobinuri, eller PNH som vi läkare kallar det. Bli inte rädd när du hör detta namn. Även om det är lite komplicerat, låt oss prata om denna sjukdom och en ny behandling för den som kallas Fabhalta i enkla och detaljerade termer.
Vad exakt är PNH?
Enkelt uttryckt är PNH en mycket sällsynt blodsjukdom som orsakas av en genetisk defekt. Våra röda blodkroppar (RBC) har ett skyddande proteinlager runt sig. Men vid PNH bildas inte detta skyddande lager.
Tänk på våra röda blodkroppar som soldater utan rustning. Utan detta skydd blir kroppens eget immunförsvar förvirrat och börjar attackera och förstöra dessa friska röda blodkroppar, i tron att de är fiender. Denna för tidiga nedbrytning av röda blodkroppar är vad vi medicinskt kallar hemolys . Denna förstörelse kan ske både inuti blodkärlen (intravaskulärt) och utanför blodkärlen (extravaskulärt).
När röda blodkroppar förstörs på detta sätt kan de huvudsakliga symtomen vara anemi och blodproppar. Dessa blodproppar kan ibland vara livshotande. En person med PNH kan uppleva många av dessa symtom, eller så kan de bara ha några få.
| Vanliga symtom på PNH-sjukdom | |
|---|---|
| Konstant trötthet eller svaghet | Andningssvårigheter |
| Huvudvärk | Oregelbunden eller snabb hjärtrytm |
| Magont | Lätt blåmärkt hud |
| Mörkbrun urin, särskilt på natten eller på morgonen | Rodnad, smärta och svullnad i ett specifikt hudområde (kan vara ett tecken på blodpropp) |
Behandling för PNH inkluderar blodtransfusioner, folsyra- eller järntabletter mot anemi, antikoagulantia och läkemedel som skyddar röda blodkroppar från angrepp från immunsystemet. Vilken behandling du får beror på hur många symtom du har och hur allvarliga de är.
Hur fungerar medicinen Fabhalta?
Läkemedel som eculizumab (Soliris) eller ravulizumab (Ultomiris), som vanligtvis ges som injektioner för PNH, verkar genom att blockera en del av vårt immunförsvar som kallas komplementsystemet, kallat C5. Även om dessa stoppar intravaskulär hemolys kan vissa personer fortsätta att ha anemi på grund av extravaskulär hemolys.
Det är här den första orala medicinen som heter Fabhalta blir viktig.
Tänk på vårt immunförsvar som en armé som försvarar vårt land. Vid PNH blir delar av denna armé förvirrade och attackerar våra egna friska röda blodkroppar. Fabhalta blockerar ett protein som kallas faktor B som orsakar denna förvirring. Detta hindrar immunförsvaret från att attackera de röda blodkropparna. Detta ökar antalet friska röda blodkroppar, minskar symtomen och minskar behovet av blodtransfusioner.
Hur ska jag använda detta läkemedel?
Fabhalta är en kapsel som sväljs hel två gånger om dagen, med eller utan mat. Kapseln ska inte delas, krossas eller tuggas. Om du missar en dos, ta den så snart du kommer ihåg och ta sedan de återstående doserna som vanligt. Om du redan tar ett annat PNH-läkemedel (såsom eculizumab eller ravulizumab) kommer din läkare att förklara hur du byter till Fabhalta på rätt sätt.
Mycket viktigt: Det är viktigt att du har fått alla nödvändiga vaccinationer minst två veckor innan du påbörjar denna behandling. Detta inkluderar pneumokockvaccinet och hjärnhinneinflammationsvaccinet. Om du inte kan få dina vaccinationer och inte kan påbörja Fabhalta, kommer din läkare att ge dig vaccinationerna och samtidigt påbörja en antibiotikakur.
Även om dina symtom förbättras, sluta inte ta Fabhalta utan läkares inrådan . Om du gör det kan dina röda blodkroppar börja brytas ner snabbare igen.
Hur har effekterna av detta läkemedel studerats?
Två huvudstudier genomfördes för att bekräfta effekten och säkerheten hos Fabhalta. Båda inkluderade patienter med PNH och den anemi som uppstod därav.
1. APPLY-PNH-studien: Denna studie omfattade personer som hade anemi trots att de tagit andra PNH-läkemedel (eculizumab eller ravulizumab) i minst 6 månader. De delades in i två grupper, en grupp fick Fabhalta och den andra gruppen fortsatte att ta den gamla medicinen.
2. APPOINT-PNH-studien: Denna studie omfattade patienter som inte tidigare fått någon annan komplementär medicin för PNH. De fick alla Fabhalta.
Resultaten av dessa studier, efter 24 veckor, är mycket uppmuntrande.
| Erhållen förmån | Resultat |
|---|---|
| Ökad hemoglobinnivå | Mer än 82 % av patienterna som tog Fabhalta hade en ökning av hemoglobinnivåerna på 2 g/dl, jämfört med ingen av dem som tog de andra läkemedlen. |
| Undvika blodtransfusioner | 95 % av patienterna som tog Fabhalta behövde inte externa blodtransfusioner under studieperioden, jämfört med endast 50 % av dem som tog de andra läkemedlen. |
Kom ihåg att trots resultaten av dessa studier kan dina resultat variera från person till person. Det är bäst att diskutera fördelarna och riskerna med medicinen med din läkare innan du fattar ett beslut.
Hur vet man om medicinen fungerar?
Om behandlingen med Fabhalta lyckas kommer dina röda blodkropps- och hemoglobinnivåer att börja öka. Du kan uppleva saker som:
- Ökad energi och minskad trötthet
- Minskad mörk färg på urinen
- Ökad aptit och minskad magont
- Minska behovet av externa blodtransfusioner
- Att enkelt kunna utföra dagliga sysslor
Eftersom resultaten av behandlingen varierar från person till person, för journal över dina symtom och diskutera dem med din läkare varje gång du träffar honom/henne.
Biverkningar och hur hanterar man dem?
Liksom alla läkemedel kan Fabhalta orsaka biverkningar. De vanligaste är huvudvärk, diarré, illamående, magont och hudutslag. Symtom på förkylning och andra bakteriella eller virusinfektioner kan också förekomma.
Allvarliga infektioner som kräver uppmärksamhet!
Eftersom detta läkemedel hämmar en del av immunförsvaret finns det risk för allvarliga infektioner från vissa typer av bakterier. Särskilt *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* och *Haemophilus influenzae typ B*. Dessa infektioner kan vara livshotande om de inte upptäcks och behandlas snabbt.
Det bästa sättet att förebygga infektion är att få alla rekommenderade vaccinationer , tvätta händerna noggrant och hålla sig borta från personer som är sjuka. Om du upplever något av följande symtom, kontakta din läkare omedelbart eller uppsök närmaste akutmottagning.
| Varningstecken på en allvarlig infektion | |
|---|---|
| Feber med eller utan slem, bröstsmärtor och hosta, hjärtklappning | Symtom som värk i kroppen och feber |
| Klam hud | Svår huvudvärk med feber, illamående och kräkningar, eller nack-/ryggstelhet |
| Förvirring | Synförändringar |
Om du är orolig för några biverkningar, kontakta din läkare omedelbart. Om du misstänker förgiftning från ett läkemedel kan du ringa Giftinformationscentralen på Colombo National Hospital .
Vilka blodprover krävs under behandlingen?
Din läkare kommer att utföra flera blodprover för att övervaka din hälsa och hur du reagerar på medicinen.
- Röda blodkroppar (RBC) och hemoglobinnivåer:Dessa kontrolleras regelbundet vid PNH. Detta hjälper till att se hur du svarar på behandlingen och avgöra om du behöver en blodtransfusion.
- Blodfettnivåer: Fabhalta kan öka dina kolesterol- och triglyceridnivåer. Därför kommer din läkare att rekommendera ett fastande lipidprofiltest före och under behandlingen.
Kan det vara problem med andra läkemedel?
Ja, vissa läkemedel kan interagera med Fabhalta. Vissa läkemedel, såsom Rifampicin, kan minska effekten av Fabhalta. Att ta Fabhalta tillsammans med vissa läkemedel, såsom Gemfibrozil, rekommenderas inte.
Därför är det oerhört viktigt att informera din läkare om alla mediciner du tar – inklusive receptbelagda läkemedel, receptfria läkemedel, vitaminer, traditionella läkemedel och till och med kosttillskott.
Meddelande att ta med sig hem
- PNH är ett sällsynt tillstånd där kroppens eget immunförsvar förstör röda blodkroppar eftersom de saknar det proteinlager som skyddar dem.
- Fabhalta är ett nytt oralt läkemedel mot PNH som fungerar genom att stoppa en funktionsstörning i immunsystemet och skydda röda blodkroppar.
- Innan man börjar med denna medicinering är det obligatoriskt att ha vaccinerats mot sjukdomar som hjärnhinneinflammation och lunginflammation.
- Om du utvecklar tecken på en allvarlig infektion under behandlingen, såsom feber, svår huvudvärk eller förvirring, sök omedelbart läkarvård.
- Även om dina symtom förbättras, sluta aldrig ta medicinen utan att rådfråga din läkare.
💬 Comments (0)
Inga kommentarer har skrivits än. Lägg till din kommentar här för första gången.
Lägg till din kommentar