அடிக்கடி உடல்நலக்குறைவை ஏற்படுத்தும் ஒரு அரிய மரபணு நோய்: விம் சிண்ட்ரோம் மற்றும் அதற்கான சமீபத்திய சிகிச்சைமுறை

உங்களுக்கோ அல்லது உங்களுக்குத் தெரிந்தவர்களுக்கோ அடிக்கடி உடல்நலக்குறைவு ஏற்படுகிறதா? சளி, காய்ச்சல், காதுத் தொற்று அல்லது நுரையீரல் தொற்று என எதுவாக இருந்தாலும், உங்களுக்கு அடிக்கடி உடல்நலக்குறைவு ஏற்படுகிறதா? சில சமயங்களில், நாம் சிந்திக்காத ஒரு ஆழமான காரணம் இவற்றின் பின்னால் இருக்கலாம். இன்று நாம் WHIM சிண்ட்ரோம் எனப்படும், அரிதான மற்றும் தீவிரமான பாதிப்பை ஏற்படுத்தக்கூடிய ஒரு மரபணு சார்ந்த நோயைப் பற்றிப் பேசப் போகிறோம்.

சுருக்கமாகச் சொன்னால், இந்த WHIM சிண்ட்ரோம் என்றால் என்ன?

WHIM சிண்ட்ரோம் என்பது நமது உடலின் நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தைப் பாதிக்கும் ஒரு மரபணுக் கோளாறு ஆகும். இது நோய்களை எதிர்த்துப் போராடும் உடலின் திறனைப் பலவீனப்படுத்துகிறது. இது மிகவும் அரிதானது. WHIM என்ற பெயர், இந்த நோயின் நான்கு முக்கிய அறிகுறிகளின் முதல் எழுத்துக்களிலிருந்து பெறப்பட்டது. அனைவருக்கும் இந்த நான்கு அறிகுறிகளும் இருப்பதில்லை, ஆனால் இவையே மிகவும் பொதுவானவை.

இந்த நான்கு எழுத்துக்கள் என்னென்ன அறிகுறிகளை விவரிக்கின்றன என்று பார்ப்போம்.

Xolremdi (mavorixafor) எவ்வாறு செயல்படுகிறது?

நாம் முன்பே விவாதித்தபடி, இந்த நோயாளிகளின் வெள்ளை இரத்த அணுக்கள் எலும்பு மஜ்ஜையில் சிக்கிக்கொள்கின்றன, அல்லவா? இதற்குக் காரணம், நம் உடலில் உள்ள 'CXCR4' எனப்படும் மரபணுவில் ஏற்படும் ஒரு பிறழ்வு ஆகும். இந்த 'CXCR4' மரபணு, 'CXCR4' ஏற்பி எனப்படும் ஒரு சிறப்புப் புரதத்தை உருவாக்குகிறது. இந்த ஏற்பியை, வெள்ளை இரத்த அணுக்கள் எலும்பு மஜ்ஜையிலிருந்து வெளியேறும் வாயிற்காப்பாளராகக் கருதுங்கள்.

WHIM நோய்க்குறி உள்ளவர்களுக்கு, `CXCR4` மரபணுவில் ஏற்படும் இந்த மரபணு மாற்றத்தின் காரணமாக, அந்தக் காவலன் சரியாகச் செயல்படுவதில்லை. அது வாயிலை மூடியே வைத்திருக்கிறது. அதனால், வெள்ளை இரத்த அணுக்களால் வெளியேற முடிவதில்லை.

சோல்ரெம்டி (மேவோரிக்ஸாஃபார்) என்ற புதிய மருந்து, செயலிழந்த CXCR4 ஏற்பியைத் தடுப்பதன் மூலம் செயல்படுகிறது. இது, வாயிற்காப்பாளருக்கு ஓய்வு கொடுத்து கதவைத் திறந்து விடுவதைப் போன்றது. அப்போது, ​​எலும்பு மஜ்ஜையில் சிக்கியிருந்த வெள்ளை இரத்த அணுக்கள், இரத்த ஓட்டத்தில் சுதந்திரமாக நுழைந்து, நோய்த்தொற்றை எதிர்த்துப் போராடத் தேவையான இடங்களுக்குச் செல்கின்றன. WHIM நோய்க்குறியின் அடிப்படைக் காரணத்திற்குச் சிகிச்சை அளிக்க, 2024-ல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் மருந்து இதுவாகும்.

இந்த மருந்தை நான் எப்படிப் பயன்படுத்த வேண்டும்?

சோல்ரெம்டி என்பது ஒரு நாளைக்கு ஒரு முறை வாய்வழியாக எடுத்துக்கொள்ள வேண்டிய ஒரு கேப்ஸ்யூல் ஆகும். இதை வெறும் வயிற்றில் எடுத்துக்கொள்ள வேண்டும். இதை எடுத்துக்கொள்வதற்கான சிறந்த வழி, இரவு உணவிற்குப் பிறகு இரவு முழுவதும் உண்ணாவிரதம் இருந்து, காலையில் எழுந்தவுடன் இதை எடுத்துக்கொள்வதாகும். மருந்தை உட்கொண்ட பிறகு குறைந்தது 30 நிமிடங்களுக்கு வேறு எதையும் சாப்பிடவோ குடிக்கவோ கூடாது. உங்களுக்குத் தேவையான மருந்தளவு உங்கள் எடையைப் பொறுத்தது, எனவே உங்கள் மருத்துவரே அதைத் தீர்மானிப்பார்.

இந்த மருந்தின் வெற்றி எவ்வாறு சோதிக்கப்பட்டது?

இந்த மருந்தின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனைச் சோதிப்பதற்காக ஒரு மருத்துவ ஆய்வு நடத்தப்பட்டுள்ளது. இதில், உறுதிசெய்யப்பட்ட CXCR4 மரபணுப் பிறழ்வு கொண்ட WHIM நோய்க்குறி உடைய 31 நோயாளிகள் பங்கேற்றனர்.

இந்த ஆய்வில் பங்கேற்றவர்களில் சுமார் பாதி பேர் 12 முதல் 17 வயதுக்குட்பட்ட இளைஞர்கள் ஆவர். அவர்கள் இரண்டு குழுக்களாகப் பிரிக்கப்பட்டு, ஒரு குழுவிற்கு சோல்ரெம்டி என்ற மருந்தும், மற்றொரு குழுவிற்கு போலி மருந்தும் தினமும் வழங்கப்பட்டன.

ஆராய்ச்சியாளர்கள் முக்கியமாக இரத்தத்தில் உள்ள 'நியூட்ரோபில்ஸ்' எனப்படும் ஒரு வகை வெள்ளை இரத்த அணுக்களின் எண்ணிக்கையை ஆராய்ந்தனர். இந்த எண்ணிக்கை ஒரு குறிப்பிட்ட பாதுகாப்பான மட்டத்தில் (500 அணுக்கள்/மைக்ரோலிட்டர்) எவ்வளவு காலம் நீடித்தது என்பதையும் அவர்கள் அளவிட்டனர்.

முடிவுகள் மிகவும் ஊக்கமளிப்பதாக உள்ளன:

• Xolremdi மருந்தை எடுத்துக்கொண்டவர்களுக்கு, அதை எடுத்துக்கொள்ளாதவர்களைக் காட்டிலும் , ஒரு நாளைக்கு சுமார் 12 மணி நேரம் கூடுதலாக நியூட்ரோஃபில் அளவுகள் பாதுகாப்பான நிலையில் இருந்தன.
• மேலும், சிகிச்சை பெற்றவர்களுக்கான ஆண்டு தொற்று விகிதம் , ஆண்டுக்கு இரண்டுக்கும் குறைவாகக் குறைந்தது; அதே வேளையில், சிகிச்சை பெறாதவர்களுக்கான விகிதம், ஆண்டுக்கு நான்குக்கும் அதிகமாக உயர்ந்தது.

வெள்ளை இரத்த அணுக்களை வெளியிடுவதன் மூலம், சோல்ரெம்டி நோய்த்தொற்று அபாயத்தை குறிப்பிடத்தக்க அளவில் குறைக்கிறது என்பதை இந்த முடிவுகள் காட்டின. இருப்பினும், இந்த சோதனை முடிவுகள் இருந்தபோதிலும், உங்கள் உடலின் எதிர்வினை மாறுபடலாம் என்பதை நினைவில் கொள்ளுங்கள்.

Xolremdi-ஐ யார் பயன்படுத்தக் கூடாது?

உங்களுக்குக் கடுமையான சிறுநீரக அல்லது கல்லீரல் நோய் இருந்தாலோ, நீங்கள் கர்ப்பமாக இருந்தாலோ அல்லது தாய்ப்பால் கொடுப்பவராக இருந்தாலோ இந்த மருந்தைப் பயன்படுத்துவது பொருத்தமானதல்ல. மேலும், இந்த மருந்து வேறு சில மருந்துகளுடன் வினைபுரியக்கூடும். எனவே, சோல்ரெம்டி உங்களுக்குப் பொருத்தமானதா என்பதைத் தீர்மானிக்க உங்கள் மருத்துவரிடம் பேசுவது அவசியம்.

மற்ற மருந்துகளுடன் இந்த மருந்துக்கு ஏற்படும் இடைவினைகள் யாவை?

இது மிகவும் முக்கியமான பகுதி. நீங்கள் எடுத்துக்கொள்ளும் மற்ற மருந்துகளுடன் சேர்த்து சோல்ரெம்டியைப் பயன்படுத்தும்போது, ​​அது பிரச்சனைகளை ஏற்படுத்தக்கூடும்.

• சில மருந்துகளுடன் (உதாரணமாக, 'P-gp' அல்லது 'CYP3A4' தடுப்பான்கள்) சோல்ரெம்டியை எடுத்துக்கொள்வது, சோல்ரெம்டியின் விளைவுகளை அதிகரித்து, பக்க விளைவுகளின் அபாயத்தையும் அதிகரிக்கக்கூடும்.
• வேறு சில மருந்துகள் (உதாரணமாக, வலிமையான `CYP3A4` தூண்டிகள்) ஸோல்ரெம்டியின் செயல்திறனைக் குறைக்கக்கூடும்.
• மேலும், நீங்கள் எடுத்துக்கொள்ளும் வேறு சில மருந்துகளின் (`CYP2D6`, `CYP3A4` அல்லது `P-gp` மூலக்கூறுகள்) விளைவுகளை சோல்ரெம்டி அதிகரிக்கக்கூடும்.
• குறிப்பாக, இதயத் துடிப்பில் அபாயகரமான மாற்றங்களை (`QT நீட்டிப்பு`) ஏற்படுத்தக்கூடிய மற்ற மருந்துகளுடன் சோல்ரெம்டியை எடுத்துக்கொள்வதை நீங்கள் தவிர்க்க வேண்டும்.

பக்க விளைவுகள் ஏற்பட்டால் அவற்றை எவ்வாறு சமாளிப்பது?

மற்ற மருந்துகளைப் போலவே, சோல்ரெம்டிக்கும் சில பக்க விளைவுகள் ஏற்படலாம். இவையே மிகவும் பொதுவான பக்க விளைவுகள் ஆகும்.

இவை அனைத்தும் ஏற்படக்கூடிய பக்க விளைவுகள் அல்ல. உங்களுக்குத் தொந்தரவாகவோ அல்லது அசௌகரியமாகவோ இருக்கும் ஏதேனும் அறிகுறிகள் இருந்தால், மருத்துவ ஆலோசனைக்காக உங்கள் மருத்துவரிடம் கண்டிப்பாகப் பேசுங்கள்.

இந்த மருந்தை உட்கொள்ளும்போது நீங்கள் தெரிந்து கொள்ள வேண்டியவை

சோல்ரெம்டி ஒரு "சிறப்பு மருந்து" எனக் கருதப்படுகிறது. அதாவது, இதை நீங்கள் ஒரு சாதாரண மருந்தகத்தில் வாங்க முடியாது. இவை அரிதான, சிக்கலான நோய்களுக்குச் சிகிச்சையளிக்கப் பயன்படுத்தப்படும் விலையுயர்ந்த மருந்துகள் ஆகும்.

இந்த மருந்து உங்களுக்குப் பரிந்துரைக்கப்பட்டால், அதை எவ்வாறு பெறுவது மற்றும் எந்த மருத்துவமனை மருந்தகத்திலிருந்து பெறுவது என்பது குறித்து உங்கள் சிகிச்சை நிபுணர் விளக்குவார். இந்த செயல்முறை சற்று சிக்கலானதாக இருக்கலாம், ஆனால் உங்கள் மருத்துவர் மற்றும் மருத்துவமனை ஊழியர்கள் உங்களுக்குத் தேவையான வழிகாட்டுதலை வழங்குவார்கள்.