Pag-usapan natin ang bihirang sakit sa dugo na PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) at ang paggamot sa Empaveli.

Napansin mo na ba na medyo maitim ang iyong ihi, o baka madugo pa nga, sa umaga? Nahihirapan ka ba sa pakiramdam ng pagod palagi, o pakiramdam ng pamumutla? Ito ay maaaring mga sintomas ng isang bihirang sakit sa dugo na hindi pa naririnig ng maraming tao na tinatawag na PNH, o Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Huwag matakot kapag narinig mo ang pangalang ito. Pag-usapan natin ang lahat nang simple at malinaw.

Ano nga ba ang PNH?

Sa madaling salita, ang PNH ay kapag ang sarili nating immune system ay nagkakamaling umatake at sumisira sa sarili nating malulusog na pulang selula ng dugo. Isipin mo, ang nangyayari rito ay parang isang hukbo na dapat sana'y nagpoprotekta sa isang bansa, na umaatake sa mga tao ng bansang iyon.

Ito ay dahil mayroong genetic mutation sa ilan sa mga selula sa ating bone marrow. Bilang resulta, ang mga pulang selula ng dugo na nalilikha ng bone marrow na iyon ay bahagyang mas mahina. Ang mga mahihinang selulang ito ay madaling makilala at masira ng ating immune system.

• Pagkasira ng mga pulang selula ng dugo: Sa mga terminong medikal, ang pagkasira ng mga pulang selula ng dugo ay tinatawag na hemolysis .
• Pagbabago ng kulay ng ihi: Ang hemoglobin ay isang protina na matatagpuan sa mga pulang selula ng dugo na nagdadala ng oxygen. Kapag nasira ang mga selula, ang hemoglobin na ito ay inilalabas sa dugo, sinasala ng mga bato, at inilalabas sa ihi. Ito ay tinatawag na hemoglobinuria . Ito ang dahilan kung bakit ang ihi ay lumilitaw na maitim, kayumanggi, o kulay dugo. Ito ay kadalasang pinakamalinaw sa ihi sa umaga.

Ang isa pang seryosong komplikasyon ng sakit na ito ay ang pagtaas ng panganib ng mga pamumuo ng dugo . Ang ilan sa mga pamumuong ito ay maaaring magbanta sa buhay. Gayundin, ang sakit na ito ay maaaring makaapekto hindi lamang sa mga pulang selula ng dugo, kundi pati na rin sa mga puting selula ng dugo na lumalaban sa impeksyon at mga platelet na pumipigil sa pagdurugo.

Ano ang mga paggamot para sa sakit na PNH?

Ang paggamot para sa PNH ay nakadepende sa iyong mga sintomas at sa kalubhaan ng iyong kondisyon. Tatalakayin sa iyo ng iyong doktor kung aling paggamot ang pinakamainam para sa iyo. Inililista ng talahanayan sa ibaba ang ilan sa mga pangunahing paggamot na kasalukuyang magagamit.

Ano ba 'to, Empaveli?

Ang Empaveli ay isang bago at lubos na mabisang gamot na panpigil sa complement na ginagamit upang gamutin ang PNH.

Isipin ang ating immune system bilang isang kadena ng magkakaugnay na mga protina. Ang isang bahagi ng kadenang ito ay tinatawag na 'Complement system'. Sa PNH, ang sistemang ito ay nagiging sobrang aktibo at sumisira sa mga pulang selula ng dugo.

Ang mga mas lumang gamot (hal. eculizumab) ay tumatarget sa isang lugar na tinatawag na C5 sa kadenang ito. Pinipigilan lamang nila ang pagkasira sa loob ng mga daluyan ng dugo (intravascular hemolysis).

Samakatuwid, ang Empaveli ay maaaring maging kapaki-pakinabang lalo na para sa mga pasyenteng hindi pa ganap na gumagaling mula sa mga nakaraang gamot at patuloy na may anemia.

Paano gamitin ang Empaveli?

Ang Empaveli ay isang gamot na maaari mong gamitin sa bahay.

• Paraan: Ito ay isang subcutaneous injection .
• Dalas: Karaniwang ibinibigay dalawang beses sa isang linggo .
• Dosis: Maaaring isaayos ng iyong doktor ang iyong dosis sa pamamagitan ng pagsuri sa antas ng isang enzyme na tinatawag na 'Lactate Dehydrogenase (LDH)' sa iyong dugo. Sinusukat ng mga antas ng LDH kung gaano karaming mga pulang selula ng dugo ang nabubulok.
• Paano gamitin: May dalawang paraan para gamitin ito. Ang isa ay ang paggamit ng maliit na bomba na naghahatid ng gamot sa katawan sa loob ng 30-60 minuto. Ang isa pa ay ang isang beses na sistema ng pag-iiniksyon na inilalapat sa tiyan.

Huwag mag-alala, tuturuan ka muna ng iyong doktor o isang sinanay na nars kung paano gamitin ito.

Mga bagay na dapat malaman tungkol sa bisa at kaligtasan ng gamot na ito

Ang tagumpay ng Empaveli ay nakumpirma na sa dalawang pangunahing klinikal na pag-aaral, ang PEGASUS at PRINCE.

Sa madaling salita, sa parehong pag-aaral, ang mga pasyenteng uminom ng Empaveli ay may mas mataas na antas ng hemoglobin kaysa sa mga uminom ng ibang paggamot. Mas kaunti rin ang kanilang nasalinan ng dugo.

Mga side effect at kaligtasan

Ang mga pangunahing epekto na nakikita sa Empaveli ay:

• Pananakit, pamumula, o pamamaga sa lugar ng ineksiyon: Normal lamang ito. Maaari kang makaramdam ng ginhawa sa pamamagitan ng paglalagay ng yelo o pagbababad nito sa maligamgam na tubig.
• Mas mataas na panganib ng mga impeksyon: Dahil pinipigilan ng gamot na ito ang bahagi ng immune system, may panganib na maging madaling kapitan ng ilang impeksyon sa bacteria (lalo na ang mga bacteria na naka-encapsulate).

Ano ang programang Empaveli REMS?

Medyo komplikado ang salita nito, ngunit sa madaling salita, ang ibig sabihin nito ay isang espesyal na programa ng proteksyon . Dahil sa panganib ng impeksyon ng mga gamot tulad ng Empaveli, ang mga naturang programa ay ipinapatupad ng mga ahensya ng gobyerno.

Sa ilalim ng programang ito na 'REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy)':

1. Ang doktor na magrereseta ng iyong gamot ay dapat na rehistrado sa programang ito.

2. Dapat ding sertipikado para dito ang botika na nagbibigay sa iyo ng gamot.

3. Doktor, kailangan mong maging maalam tungkol sa mga panganib ng gamot at mga sintomas ng impeksyon (lagnat, pananakit ng katawan, matinding sakit ng ulo).

Tinitiyak nito na lubos mong nalalaman ang mga benepisyo at panganib ng gamot na ito at ligtas mo itong ginagamit.