Поговоримо про ліки Амвуттра від серцевих захворювань під назвою ATTR-CM? (ATTR-CM та Амвуттра)

Можливо, ви не чули про захворювання, які виникають, коли певний тип білка в нашому організмі неправильно накопичується та відкладається у важливих органах, таких як серце та нерви. Це часто рідкісні захворювання. У медицині цей тип відкладення білка називається амілоїдозом . Сьогодні ми поговоримо про рідкісне захворювання під назвою ATTR-CM, яке специфічно вражає серце, тобто при якому ці білки відкладаються в серцевому м'язі, та про сучасний препарат під назвою Amvuttra, який використовується для його лікування.

Що ж таке ATTR-CM?

Простіше кажучи, ATTR-CM – це стан, при якому через генетичний дефект або природним чином з віком білок TTR, що виробляється в нашому організмі, змінює форму, злипається та відкладається в стінках серцевого м’яза. Повна назва цього – транстиретин-амілоїдна кардіоміопатія.

Подумайте, стінки нашого серця повинні бути гнучкими, щоб нормально перекачувати кров. Але коли ці білки накопичуються, стінки серця стають товстими та жорсткими . Ми називаємо це кардіоміопатією. Це робить серце нездатним належним чином перекачувати кров. З часом це може навіть прогресувати до серцевої недостатності.

Деякі люди з ATTR-CM не відчувають жодних симптомів, але інші відчувають симптоми, подібні до симптомів звичайного серцевого нападу.

• Незначна задишка (диспное)
• Набряки, особливо в ногах і щиколотках
• Розгубленість або відчай
• Підвищена частота серцевих скорочень або нерегулярне серцебиття
• Біль у грудях

Через це ви можете швидко втомлюватися під час таких дій, як підйом сходами, виконання домашніх справ або ходьба на короткі відстані.

Крім того, можуть виникати й інші симптоми, не пов'язані з серцем. Наприклад, слабкість, оніміння або біль у руках і ногах, надмірне потовиділення , запаморочення або непритомність, а також проблеми з травленням.

Як працює препарат Амвутра?

Щоб зрозуміти це, нам спочатку потрібно трохи дізнатися про білок під назвою TTR. TTR (транстиретин) – це білок, який виробляється переважно в нашій печінці. Його основна функція – транспортування гормонів щитовидної залози та вітаміну А по всьому організму.

У людей з ATTR-CM генетичний дефект призводить до вироблення білка TTR неправильної форми. Ця неправильна форма білка накопичується та відкладається в серці.

Препарат Амвуттра діє як генний сайленсер . Тобто, цей препарат потрапляє безпосередньо в печінку та блокує цей дефектний білок TTR.Це знижує активність гена, що створюється. Це як зменшити гучність радіо.

Амвуттра – це підшкірна ін’єкція. Цю вакцину зазвичай вводить медичний працівник кожні три місяці .

Як перевірявся успіх цього препарату?

Як і будь-якого нового препарату, ефективність AMVUTTRA була підтверджена великим дослідженням. У цьому дослідженні 655 пацієнтів з ATTR-CM отримували вакцину Amvuttra, а інша група отримувала вакцину плацебо, що не містила препарату, кожні 12 місяців протягом трьох років.

Дослідники розглянули кілька факторів, щоб оцінити ефективність цього препарату.

• Шестихвилинний тест ходьби: цей тест вимірює, яку відстань ви можете пройти у звичайному темпі за 6 хвилин. Ця відстань зменшується зі погіршенням стану вашого серця.
• Класифікація Нью-Йоркської асоціації серця (NYHA): вона вимірює тяжкість симптомів серцевої недостатності. Існує чотири класи (I, II, III, IV). Чим вищий номер класу, тим важче захворювання.

• Опитувальник якості життя (KCCQ-OS): він вимірює вплив захворювання на якість життя пацієнта.

Що виявило дослідження?

Після закінчення трирічного періоду лікування дослідники проаналізували результати.

Основним висновком було те, що пацієнти, які отримували вакцину Амвуттра, мали на 28% нижчий ризик смерті, раптової госпіталізації чи звернення до відділення невідкладної допомоги через серцеву недостатність порівняно з тими, хто отримував плацебо (фіктивну вакцину).

Ще один важливий момент полягає в тому, що через 42 місяці ризик смерті від будь-якої причини знизився на 35% у групі, яка отримувала Амвуттру.

Крім того, у пацієнтів, які отримували Амвуттру, спостерігалося контрольоване зниження здатності до ходьби та якості життя.

Але пам’ятайте, що результати цих досліджень можуть бути різними для всіх. Вам і вашому лікарю потрібно буде разом вирішити, чи підходить вам препарат Амвуттра, і чи переваги переважують побічні ефекти.

Давайте дізнаємося про результати та побічні ефекти.

Скільки часу потрібно, щоб побачити результати?

Амвуттра – це препарат, який діє з часом. Тому результати видно не одразу. Може знадобитися кілька місяців або більше, щоб побачити будь-яке покращення симптомів.

Як впоратися з побічними ефектами?

Одним з основних побічних ефектів препарату Амвуттра є зниження рівня вітаміну А в крові. Це пояснюється тим, що білок TTR транспортує вітамін А по всьому організму. Коли препарат зменшує вироблення TTR, транспорт вітаміну А також зменшується.

• Ваш лікар регулярно призначатиме аналізи крові , щоб перевірити рівень вітаміну А. Дуже важливо вчасно проходити ці аналізи.
• Додайте до свого раціону продукти, багаті на вітамін А (наприклад , моркву, солодку картоплю, шпинат, яйця, молоко, червоний болгарський перець ).
• Якщо ви помітили будь-які зміни у вашому зорі (особливо зниження нічного зору), негайно повідомте свого лікаря.
• Залежно від вашого рівня вітаміну А, ваш лікар може рекомендувати приймати добавки вітаміну А.

Це не єдині побічні ефекти препарату Амвуттра. Якщо у вас є якісь інші симптоми, які вас турбують, обов’язково зверніться до лікаря .