Препарат Амвуттра для лікування рідкісного захворювання, що виснажує нерви (hATTR полінейропатія)

Ви просто відчуваєте оніміння або поколювання в руках і ногах? Чи у вас м’язова слабкість і труднощі з ходьбою? Іноді ці симптоми можуть бути спричинені рідкісним захворюванням, про яке ми ще не чули. Сьогодні ми поговоримо про одне таке захворювання та нове лікування його.

Що таке hATTR? Як працює Amvuttra?

Простіше кажучи, hATTR (спадковий транстиретин-опосередкований амілоїдоз) – це спадкове захворювання. Воно належить до групи захворювань, які називаються амілоїдозами. При цих захворюваннях певні білки в нашому організмі змінюють свою форму, накопичуються аномальним чином та відкладаються в різних органах.

При хворобі hATTR білок під назвою транстиретин (TTR) відкладається таким чином. TTR насправді є корисним білком, який виробляється в нашій печінці та допомагає транспортувати гормони щитовидної залози та вітамін А по всьому організму. Однак у людини з хворобою hATTR спостерігається невелика зміна в гені TTR, тобто мутація. В результаті білок TTR, який виробляється, має неправильну форму. Цей деформований білок накопичується та відкладається в таких місцях, як нерви, серце та травна система, у вигляді відкладень, які називаються амілоїдом .

Коли ці відкладення накопичуються навколо нервів, вони пошкоджуються. Ми називаємо це полінейропатією . Саме тоді виникають згадані раніше симптоми, такі як запалення, оніміння, біль і труднощі з ходьбою .

Препарат Амвуттра діє шляхом зменшення кількості цього аномального білка TTR, що виробляється печінкою. Це зменшує накопичення амілоїдних відкладень в організмі, допомагаючи контролювати симптоми та запобігати або уповільнювати погіршення захворювання.

Ваш лікар також порекомендує зміни у вашому раціоні та режимі фізичних вправ, а також лікування ваших симптомів. Донедавна єдиними варіантами лікування цього захворювання були контроль симптомів та, за необхідності, трансплантація печінки або серця. Але сучасні препарати, такі як Амвуттра, тепер дозволяють контролювати захворювання, зменшуючи рівень білка TTR, який є основною причиною захворювання.

Як ви використовуєте цей препарат?

Амвуттра – це ін’єкція, яка вводиться під шкіру . Її робить медичний працівник, такий як лікар або кваліфікована медсестра. Зазвичай її вводять чотири рази на рік (кожні три місяці) . Ви можете домовитися про отримання вакцини в кабінеті лікаря, клініці або навіть вдома.

Як досліджувався цей препарат?

Як і будь-який новий лікарський засіб, Амвуттра пройшла клінічні випробування для визначення його ефективності та безпеки. У цьому дослідженні групу пацієнтів, які отримували Амвуттру, порівнювали з групою пацієнтів, які отримували плацебо – фіктивний препарат, що не містив активного інгредієнта. Саме так ми можемо визначити, чи дійсно діє препарат.

У дослідженні брали участь пацієнти з хворобою hATTR та полінейропатією, що виникла внаслідок цього. Їхню нервову слабкість, м'язову силу та здатність виконувати повсякденну діяльність вимірювали за допомогою спеціальних систем оцінювання.

Згідно з результатами дослідження, у пацієнтів, які отримували Амвуттру, покращилася неврологічна функція та якість життя. Хоча їхні неврологічні показники знизилися, а симптоми покращилися, у тих, хто отримував плацебо, спостерігалося посилення симптомів.

Коли я почну відчувати дію ліків?

Це не швидке вирішення проблеми. У міру того, як ліки поступово починають діяти у вашому організмі, ви можете помітити зменшення або деяке покращення симптомів протягом кількох місяців . Довгострокова мета цього лікування — контролювати прогресування захворювання. Тому дуже важливо стежити за своїми симптомами.

Повідомте свого лікаря, щоб він звернув увагу на такі речі:

• Здатність ходити без сторонньої допомоги
• Оніміння та поколювання в кінцівках
• Рефлекси тіла
• Контроль артеріального тиску стоячи

Навіть якщо ви не помічаєте негайних змін, не пропустіть своєчасну вакцинацію. Ваш лікар також може провести різні аналізи крові, УЗД або медичні огляди, щоб контролювати ваш прогрес.

Побічні ефекти та як з ними боротися?

Найпоширеніші побічні ефекти, що спостерігаються при застосуванні препарату Амвуттра:

• Біль у руках або ногах
• Біль у суглобах
• Утруднене дихання

Крім того, Амвуттра може знизити рівень вітаміну А. Тому ваш лікар проведе аналіз крові, щоб перевірити рівень вітаміну А до та під час лікування. Якщо ви помітили будь-які зміни у вашому зорі, особливо проблеми з нічним зором , негайно повідомте свого лікаря.

Це не єдині можливі побічні ефекти. Якщо у вас виникнуть будь-які нові симптоми, які викликають у вас дискомфорт, негайно повідомте про це свого лікаря.

Чи можуть бути проблеми з іншими ліками?

Невідомо, чи викликає Амвутра якусь значну взаємодію з іншими продуктами харчування, напоями чи ліками. Однак, найкраще повідомити свого лікаря про всі ліки, вітаміни, рослинні продукти та добавки, які ви приймаєте.