ایک والدین کے طور پر، میں سمجھتا ہوں کہ آپ کا دل کتنا بھاری محسوس ہوتا ہے جب کوئی ڈاکٹر آپ کو بتاتا ہے کہ آپ کے چھوٹے بچے کو ریڑھ کی ہڈی کی پٹھوں کی ایٹروفی ہے، یا جسے ہم سب 'سپائنل مسکولر ایٹروفی' (SMA) کے نام سے جانتے ہیں۔ لیکن طبی سائنس کی ترقی کے ساتھ، اب ایسے حالات سے نمٹنے کے لیے نئے، بہت امید افزا علاج سامنے آئے ہیں۔ آج ہم ایسی ہی ایک بہت ہی خاص، جدید دوا کے بارے میں بات کر رہے ہیں۔ وہ دوا ہے جسے Onasemnogene Abeparvovec کہتے ہیں۔

⚡ Interactive Clinical Tool

⚖️

BMI Calculator

Know your body mass index (BMI) and weight classification

Open Interactive Calculator →

سیدھے الفاظ میں، یہ Onasemnogene Abeparvovec کیا ہے؟

یہ تھوڑا سا پیچیدہ نام ہے، لیکن آئیے اسے سادہ رکھیں۔ آپ نے اس دوا کے بارے میں 'زولگینسما' کے برانڈ نام سے سنا ہوگا۔ یہ باقاعدہ گولی یا کیپسول نہیں ہے۔ یہ جین تھراپی ہے۔

تصور کریں، ہمارے جسم کا ہر کام ہمارے جینز کے ذریعے کنٹرول ہوتا ہے۔ بالکل کمپیوٹر پروگرام کی طرح۔ ایس ایم اے میں، ایک جین میں خرابی ہے جو ایک پروٹین بناتی ہے جو پٹھوں کے کام کے لیے ضروری ہے۔ لہذا، یہ Onasemnogene Abeparvovec علاج جو کرتا ہے وہ یہ ہے کہ بچے کے جسم میں اس عیب دار جین کی بجائے صحت مند جین کی ایک نقل داخل کی جائے۔ یہ صحت مند جین ایک بے ضرر ترمیم شدہ وائرس (اڈینو سے وابستہ وائرس) کی مدد سے جسم کے اعصابی خلیوں تک پہنچایا جاتا ہے۔

اہم بات یہ ہے کہ یہ ایسا علاج نہیں ہے جس سے SMA مکمل طور پر ٹھیک ہوجائے۔ تاہم، اس سے بیماری کو بڑھنے سے روکنے میں مدد مل سکتی ہے اور بچے کے پٹھوں کو کام کرنے اور مضبوط ہونے میں مدد مل سکتی ہے۔

یہ علاج کیسے دیا جاتا ہے؟

یہ دوا ایک ہسپتال میں ماہر ڈاکٹروں اور نرسنگ سٹاف کی مکمل نگرانی میں دی جاتی ہے۔ یہ انفیوژن کا علاج ہے۔ نمکین محلول کی طرح، یہ دوا آہستہ آہستہ جسم میں تقریباً ایک گھنٹے کے دوران دی جاتی ہے۔ یہ علاج عام طور پر زندگی میں صرف ایک بار دیا جاتا ہے۔

یہ علاج نومولود اور چھوٹے بچوں کو دیا جا سکتا ہے۔ بچے کا معائنہ کرنے والی ماہر طبی ٹیم فیصلہ کرے گی کہ آیا یہ علاج آپ کے بچے کے لیے موزوں ہے یا نہیں۔ تو اس کی فکر نہ کریں۔

علاج سے پہلے آپ کو اپنے ڈاکٹر کو بتانے کی ضرورت ہے۔

چونکہ یہ ایک بہت ہی جدید علاج ہے، اس لیے علاج شروع کرنے سے پہلے طبی ٹیم کو اپنے بچے کی صحت کی حالت کے بارے میں تمام تفصیلات سے آگاہ کرنا انتہائی ضروری ہے ۔ خاص طور پر ان چیزوں کے بارے میں انہیں ضرور بتائیں۔

اگر بچے کو دل کی بیماری ہے۔
اگر آپ نے پہلے کسی جگر کی بیماری یا جگر کے خامروں میں تبدیلی کی اطلاع دی ہے۔
خون میںاگر آپ کو خون کی حالت ہے جیسے پلیٹلیٹ کی کم تعداد۔
اگر آپ کو پہلے اس دوا یا کسی دوسری دوا یا کھانے سے الرجی ہوئی ہے۔
اگر ماں حاملہ ہے، حاملہ ہونے کی کوشش کر رہی ہے، یا دودھ پلا رہی ہے۔

یہ معلومات درست طریقے سے فراہم کرنا بچے کی حفاظت کے لیے بہت ضروری ہے۔

علاج کے ممکنہ ضمنی اثرات کیا ہیں؟

کسی بھی دوا کی طرح، یہ علاج کچھ ضمنی اثرات کا سبب بن سکتا ہے۔ کچھ عام ہیں، لیکن کچھ چیزیں ایسی ہیں جن کے بارے میں ہمیں بہت محتاط رہنے کی ضرورت ہے۔ آئیے انہیں واضح طور پر توڑ دیں۔

ضمنی اثرات	تفصیل اور کیا کرنا ہے۔
سنگین ضمنی اثرات جو فوری طور پر ڈاکٹر کو بتائے جائیں۔
جگر کی چوٹ کی علامات	یہ سب سے اہم اور سب سے عام سنگین ضمنی اثر ہے۔ آنکھوں یا جلد کا پیلا ہونا (یرقان کی طرح)، گہرا پیلا/بھورا پیشاب، گہرا پاخانہ، پیٹ کے اوپری دائیں جانب درد، متلی، بھوک نہ لگنا، اور انتہائی تھکاوٹ جیسی علامات پر دھیان دیں۔ اگر آپ ان میں سے کسی کو محسوس کرتے ہیں تو اپنے ڈاکٹر کو فوراً بتائیں ۔
الرجک رد عمل	اگر آپ کو جلد پر خارش، خارش، چہرے، ہونٹوں یا زبان پر سوجن، یا سانس لینے میں دشواری جیسی علامات کا سامنا کرنا پڑتا ہے تو یہ ایک ہنگامی صورتحال ہے۔ اپنے ڈاکٹر کو فوراً بتائیں۔
غیر معمولی خون بہنا یا زخم	پلیٹ لیٹس میں کمی کی وجہ سے چھوٹے زخم سے بھی خون آنا بند نہیں ہو سکتا اور جلد کے نیچے خراشیں بھی ظاہر ہو سکتی ہیں۔ اس بارے میں اپنے ڈاکٹر کو بھی مطلع کریں۔
انفیکشن کی علامات	اگر آپ کو بغیر کسی وجہ کے بخار ہو، سردی لگ رہی ہو، گلے میں خراش ہو، یا کھانسی ہو تو اپنے ڈاکٹر کو اس کے بارے میں بتائیں۔
ضمنی اثرات جو عام طور پر سنگین نہیں ہوتے ہیں، لیکن ڈاکٹر کو اطلاع دی جانی چاہیے۔
قے	علاج کے بعد آپ کا بچہ الٹی کر سکتا ہے۔ یہ عام طور پر چند دنوں میں ختم ہو جاتا ہے۔ تاہم، اگر یہ برقرار رہتا ہے یا اگر آپ کے بچے کو دشواری ہو رہی ہے، تو اپنے ڈاکٹر کو بتائیں۔

اگر مجھے ضرورت سے زیادہ خوراک مل جائے تو کیا ہوگا؟

چونکہ یہ دوا ہسپتال میں طبی نگرانی میں دی جاتی ہے، اس لیے اس کی زیادہ مقدار کا امکان بہت کم ہے۔ تاہم، اگر آپ کو شک ہے کہ ایسا ہوا ہے، تو آپ کو فوری طور پر ہسپتال کے ایمرجنسی ٹریٹمنٹ یونٹ (ETU) کو مطلع کرنا چاہیے۔ اگر ضروری ہو تو مشورے کے لیے آپ کولمبو نیشنل ہسپتال کے نیشنل پوائزن انفارمیشن سینٹر کو بھی کال کر سکتے ہیں۔

علاج کے دوران اور بعد میں غور کرنے کی چیزیں

خون کے ٹیسٹ

علاج سے پہلے اور بعد میں، آپ کے بچے کو خون کے باقاعدگی سے ٹیسٹ کروانے کی ضرورت ہوگی تاکہ ان کے جگر کے افعال اور پلیٹلیٹ کی سطح کو ایک مدت تک مانیٹر کیا جا سکے۔ یہ آپ کے بچے کی حفاظت کے لیے ہے، اس لیے یہ بہت ضروری ہے کہ یہ ٹیسٹ آپ کے ڈاکٹر کی ہدایت کے مطابق مقررہ تاریخوں پر کرائے جائیں۔

جسمانی رطوبتوں اور فضلہ کو سنبھالنا

یہ ایک بہت اہم نکتہ ہے جس پر بہت سے لوگ توجہ نہیں دیتے۔ علاج کے بعد، اس دوا کے کچھ حصے (تبدیل شدہ وائرس) بچے کے پاخانے اور پیشاب میں ایک ماہ یا اس سے زیادہ عرصے تک خارج کیے جا سکتے ہیں۔ اس لیے گھر والوں کو بچے کے لنگوٹ کو تبدیل کرنے اور صاف کرتے وقت خاص طور پر محتاط رہنا چاہیے۔

جب بھی آپ ڈائپر تبدیل کریں تو دستانے پہنیں۔
استعمال شدہ ڈائپر کو اچھی طرح سے بند پلاسٹک کے تھیلے میں رکھیں اور اسے ایک علیحدہ ردی کی ٹوکری میں ٹھکانے لگائیں۔
ڈائپر تبدیل کرنے کے بعد اپنے ہاتھوں کو صابن سے اچھی طرح دھو لیں۔
اگر آپ کے بچے کے کپڑے یا بستر پاخانے یا پیشاب سے گندا ہو جائیں تو انہیں گرم پانی سے الگ سے دھو لیں۔

اس کی فکر نہ کریں۔ ہسپتال چھوڑنے اور گھر جانے سے پہلے، طبی ٹیم آپ کو واضح ہدایات دے گی کہ ان چیزوں کو کیسے کرنا ہے۔

ٹیک ہوم پیغام

Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) Spinal Muscular Atrophy (SMA) کے لیے ایک مخصوص جین تھراپی ہے، جو زندگی میں ایک بار نس کے ذریعے دی جاتی ہے۔
اگرچہ اس سے بیماری مکمل طور پر ٹھیک نہیں ہوتی، لیکن یہ بیماری کے بڑھنے پر قابو پانے اور بچے کے معیار زندگی کو بہتر بنانے میں بہت مددگار ہے۔
علاج سے پہلے ڈاکٹر کو بچے کی مکمل صحت کی تاریخ (خاص طور پر جگر، دل اور خون سے متعلق مسائل) کے بارے میں بتانا ضروری ہے۔
علاج کے بعد جگر کے نقصان کی علامات (جلد/آنکھوں کا پیلا ہونا، گہرا پیشاب) کے بارے میں بہت محتاط رہیں۔ اگر آپ کو ایسی کوئی علامات نظر آئیں تو فوراً اپنے ڈاکٹر کو بتائیں۔
علاج کے بعد کئی مہینوں تک بچے کے لنگوٹ اور فضلہ کو سنبھالتے وقت طبی مشورے پر عمل کرنا بہت ضروری ہے۔
اگر آپ کو اس علاج کے بارے میں کوئی تشویش ہے، تو کبھی اندازہ نہ لگائیں، بلکہ اپنے بچے کا علاج کرنے والے ڈاکٹر یا طبی ٹیم سے پوچھیں۔