Bạn có các triệu chứng như mệt mỏi liên tục, khó thở khi đi bộ một chút, hoặc nước tiểu màu nâu sẫm vào buổi sáng? Đôi khi, đây có thể là triệu chứng của một chứng rối loạn máu hiếm gặp gọi là bệnh thiếu máu tan máu kịch phát về đêm, hay PNH theo cách gọi của các bác sĩ. Đừng sợ khi nghe đến cái tên này. Mặc dù hơi phức tạp, chúng ta hãy cùng tìm hiểu về căn bệnh này và một phương pháp điều trị mới có tên Fabhalta một cách đơn giản và chi tiết.
PNH chính xác là gì?
Nói một cách đơn giản, PNH là một rối loạn máu rất hiếm gặp do khiếm khuyết di truyền gây ra. Các tế bào hồng cầu (RBC) của chúng ta có một lớp protein bảo vệ bao quanh. Tuy nhiên, ở người mắc PNH, lớp bảo vệ này không được hình thành.
Hãy tưởng tượng các tế bào hồng cầu của chúng ta như những chiến binh không có áo giáp. Nếu thiếu lớp bảo vệ này, hệ thống miễn dịch của cơ thể sẽ bị nhầm lẫn và bắt đầu tấn công, phá hủy các tế bào hồng cầu khỏe mạnh, vì cho rằng chúng là kẻ thù. Sự phân hủy sớm các tế bào hồng cầu này được gọi là tan máu ( hemolysis ) trong y học. Sự phá hủy này có thể xảy ra cả bên trong mạch máu (trong mạch) và bên ngoài mạch máu (ngoài mạch).
Khi hồng cầu bị phá hủy theo cách này, các triệu chứng chính có thể là thiếu máu và cục máu đông. Các cục máu đông này đôi khi có thể đe dọa đến tính mạng. Người mắc PNH có thể gặp nhiều triệu chứng này, hoặc chỉ một vài triệu chứng.
| Các triệu chứng thường gặp của bệnh PNH | |
|---|---|
| Mệt mỏi hoặc suy nhược liên tục | Khó thở |
| Đau đầu | Nhịp tim không đều hoặc nhanh |
| Đau bụng | Da dễ bị bầm tím |
| Nước tiểu có màu sẫm (nâu), đặc biệt là vào ban đêm hoặc buổi sáng. | Vùng da cụ thể bị đỏ, đau và sưng (có thể là dấu hiệu của cục máu đông) |
Việc điều trị PNH bao gồm truyền máu, bổ sung axit folic hoặc sắt để điều trị thiếu máu, thuốc chống đông máu và các loại thuốc bảo vệ hồng cầu khỏi sự tấn công của hệ miễn dịch. Phương pháp điều trị bạn nhận được sẽ phụ thuộc vào số lượng triệu chứng và mức độ nghiêm trọng của chúng.
Thuốc Fabhalta hoạt động như thế nào?
Các loại thuốc như eculizumab (Soliris) hoặc ravulizumab (Ultomiris), thường được dùng dưới dạng tiêm để điều trị PNH, hoạt động bằng cách ngăn chặn một phần của hệ thống miễn dịch gọi là hệ thống bổ thể, hay C5. Mặc dù những thuốc này ngăn chặn hiện tượng tan máu trong mạch, một số người vẫn có thể bị thiếu máu do tan máu ngoài mạch.
Đây là lúc loại thuốc uống đầu tiên có tên Fabhalta trở nên quan trọng.
Hãy hình dung hệ miễn dịch của chúng ta như một đội quân bảo vệ đất nước. Trong bệnh PNH, một số bộ phận của đội quân này bị nhầm lẫn và tấn công chính các tế bào hồng cầu khỏe mạnh của chúng ta. Fabhalta ngăn chặn một loại protein gọi là yếu tố B gây ra sự nhầm lẫn này. Điều này ngăn hệ miễn dịch tấn công các tế bào hồng cầu. Nhờ đó, số lượng tế bào hồng cầu khỏe mạnh tăng lên, các triệu chứng giảm đi và nhu cầu truyền máu cũng tăng lên.
Tôi nên sử dụng thuốc này như thế nào?
Fabhalta là thuốc dạng viên nang, uống cả viên hai lần một ngày, có thể uống cùng hoặc không cùng thức ăn. Không được bẻ, nghiền nát hoặc nhai viên nang. Nếu quên một liều, hãy uống ngay khi nhớ ra và sau đó uống các liều còn lại như bình thường. Nếu bạn đang dùng một loại thuốc điều trị PNH khác (như eculizumab hoặc ravulizumab), bác sĩ sẽ hướng dẫn bạn cách chuyển sang dùng Fabhalta đúng cách.
Rất quan trọng: Điều cần thiết là bạn phải được tiêm đầy đủ các loại vắc-xin bắt buộc ít nhất hai tuần trước khi bắt đầu điều trị này. Điều này bao gồm vắc-xin phế cầu khuẩn và vắc-xin viêm màng não. Nếu bạn không thể tiêm phòng và không thể bắt đầu điều trị bằng Fabhalta, bác sĩ sẽ tiêm phòng cho bạn và đồng thời cho bạn dùng thuốc kháng sinh.
Ngay cả khi các triệu chứng của bạn được cải thiện, đừng ngừng dùng Fabhalta mà không có lời khuyên của bác sĩ . Nếu bạn ngừng dùng, các tế bào hồng cầu của bạn có thể bắt đầu bị phá vỡ nhanh hơn trở lại.
Tác dụng của loại thuốc này đã được nghiên cứu như thế nào?
Hai nghiên cứu chính đã được tiến hành để xác nhận hiệu quả và độ an toàn của Fabhalta. Cả hai nghiên cứu đều bao gồm các bệnh nhân mắc bệnh PNH và chứng thiếu máu do bệnh này gây ra.
1. Nghiên cứu APPLY-PNH: Nghiên cứu này bao gồm những người bị thiếu máu dù đã dùng các loại thuốc điều trị PNH khác (eculizumab hoặc ravulizumab) trong ít nhất 6 tháng. Họ được chia thành hai nhóm, một nhóm được dùng Fabhalta, và nhóm còn lại tiếp tục dùng thuốc cũ.
2. Nghiên cứu APPOINT-PNH: Nghiên cứu này bao gồm các bệnh nhân chưa từng được điều trị bằng bất kỳ loại thuốc bổ sung nào khác cho bệnh PNH. Tất cả đều được cho dùng Fabhalta.
Kết quả của những nghiên cứu này, sau 24 tuần, rất đáng khích lệ.
| Lợi ích nhận được | Kết quả |
|---|---|
| Mức hemoglobin tăng cao | Hơn 82% bệnh nhân dùng Fabhalta có mức hemoglobin tăng 2 g/dL, trong khi không có bệnh nhân nào dùng các loại thuốc khác có kết quả tương tự. |
| Tránh truyền máu | Trong suốt thời gian nghiên cứu, 95% bệnh nhân dùng Fabhalta không cần truyền máu ngoài, so với chỉ 50% ở nhóm dùng các loại thuốc khác. |
Hãy nhớ rằng, bất chấp kết quả của các nghiên cứu này, kết quả của bạn có thể khác nhau ở mỗi người. Tốt nhất là nên thảo luận về lợi ích và rủi ro của thuốc với bác sĩ trước khi đưa ra quyết định.
Làm sao để biết thuốc có hiệu quả?
Nếu điều trị bằng Fabhalta thành công, lượng hồng cầu và hemoglobin của bạn sẽ bắt đầu tăng lên. Bạn có thể gặp phải các triệu chứng như:
- Tăng cường năng lượng và giảm mệt mỏi
- Nước tiểu có màu sẫm hơn.
- Tăng cảm giác thèm ăn và giảm đau dạ dày
- Giảm nhu cầu truyền máu từ bên ngoài.
- Có thể thực hiện các công việc hàng ngày một cách dễ dàng
Vì kết quả điều trị khác nhau ở mỗi người, hãy ghi lại các triệu chứng của bạn và thảo luận với bác sĩ mỗi khi bạn đến khám.
Tác dụng phụ và cách xử lý chúng?
Cũng như bất kỳ loại thuốc nào khác, Fabhalta có thể gây ra tác dụng phụ. Các tác dụng phụ thường gặp nhất là đau đầu, tiêu chảy, buồn nôn, đau bụng và phát ban da. Các triệu chứng cảm lạnh thông thường và các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn hoặc virus khác cũng có thể xảy ra.
Các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng cần được điều trị!
Vì thuốc này ức chế một phần hệ miễn dịch, nên có nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng từ một số loại vi khuẩn nhất định. Đặc biệt là *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* và *Haemophilus influenzae type B*. Những nhiễm trùng này có thể đe dọa đến tính mạng nếu không được phát hiện và điều trị kịp thời.
Cách tốt nhất để phòng ngừa nhiễm trùng là tiêm đầy đủ các loại vắc-xin được khuyến cáo , rửa tay kỹ và tránh xa những người bị ốm. Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng nào sau đây, hãy báo ngay cho bác sĩ hoặc đến phòng cấp cứu bệnh viện gần nhất.
| Dấu hiệu cảnh báo của một bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng | |
|---|---|
| Sốt có hoặc không có đờm, đau ngực và ho, nhịp tim nhanh | Các triệu chứng như đau nhức cơ thể và sốt. |
| Da ẩm ướt | Đau đầu dữ dội kèm sốt, buồn nôn và nôn mửa, hoặc cứng cổ/lưng. |
| Lú lẫn | Thay đổi thị lực |
Nếu bạn lo ngại về bất kỳ tác dụng phụ nào, hãy nói chuyện với bác sĩ ngay lập tức. Nếu bạn nghi ngờ bị ngộ độc do thuốc, bạn có thể gọi đến Trung tâm Thông tin Ngộ độc Quốc gia tại Bệnh viện Quốc gia Colombo .
Những xét nghiệm máu nào cần thiết trong quá trình điều trị?
Bác sĩ sẽ thực hiện một số xét nghiệm máu để theo dõi sức khỏe và phản ứng của bạn với thuốc.
- Nồng độ hồng cầu (RBC) và hemoglobin:Các chỉ số này được kiểm tra thường xuyên ở bệnh nhân PNH. Việc này giúp theo dõi phản ứng của bạn với điều trị và xác định xem bạn có cần truyền máu hay không.
- Mức độ mỡ máu: Fabhalta có thể làm tăng mức cholesterol và triglyceride của bạn. Do đó, bác sĩ sẽ khuyến nghị bạn làm xét nghiệm mỡ máu lúc đói trước và trong quá trình điều trị.
Liệu có thể xảy ra vấn đề gì khi dùng chung với các loại thuốc khác không?
Đúng vậy, một số loại thuốc có thể tương tác với Fabhalta. Một số loại thuốc, chẳng hạn như Rifampin, có thể làm giảm hiệu quả của Fabhalta. Không nên dùng Fabhalta cùng với một số loại thuốc, chẳng hạn như Gemfibrozil.
Do đó, điều vô cùng quan trọng là phải thông báo cho bác sĩ về tất cả các loại thuốc bạn đang dùng – bao gồm thuốc kê đơn, thuốc không kê đơn, vitamin, thuốc Đông y và thậm chí cả thực phẩm chức năng.
Thông điệp cần ghi nhớ
- PNH là một bệnh hiếm gặp, trong đó hệ thống miễn dịch của cơ thể tự phá hủy các tế bào hồng cầu vì chúng thiếu lớp protein bảo vệ.
- Fabhalta là một loại thuốc uống mới dùng để điều trị bệnh PNH, hoạt động bằng cách ngăn chặn sự rối loạn chức năng của hệ miễn dịch và bảo vệ các tế bào hồng cầu.
- Trước khi bắt đầu sử dụng thuốc này, bắt buộc phải tiêm phòng các bệnh như viêm màng não và viêm phổi.
- Nếu trong quá trình điều trị, bạn xuất hiện các dấu hiệu nhiễm trùng nghiêm trọng, chẳng hạn như sốt, đau đầu dữ dội hoặc lú lẫn, hãy đến gặp bác sĩ ngay lập tức.
- Ngay cả khi các triệu chứng của bạn thuyên giảm, tuyệt đối không được ngừng dùng thuốc mà không có lời khuyên của bác sĩ.
💬 Comments (0)
Chưa có bình luận nào được đăng. Thêm bình luận của bạn ở đây lần đầu tiên.
Thêm nhận xét của bạn