Những điều bạn cần biết về Spinraza (Nusinersen), một loại thuốc dùng để điều trị bệnh teo cơ cột sống (SMA)

Đôi khi, với tư cách là cha mẹ, chúng ta rất lo lắng về những thay đổi nhỏ ở con mình, phải không? Hãy tưởng tượng nếu con bạn không giữ thẳng cổ như những đứa trẻ khác, không lật người đúng cách, hoặc không ngồi dậy được, việc bạn cảm thấy lo lắng một chút là điều bình thường. Đôi khi, nguyên nhân của những điều này có thể là teo cơ cột sống , hay gọi tắt là SMA . Hôm nay, chúng ta sẽ nói về Spinraza, một loại thuốc được sử dụng trên toàn thế giới để điều trị bệnh SMA.

Nói một cách đơn giản, teo cơ cột sống (SMA) là gì?

Bệnh teo cơ cột sống (SMA) là một bệnh di truyền . Điều này có nghĩa là nó có thể được truyền từ thế hệ này sang thế hệ khác. Cụ thể, các cơ trong cơ thể chúng ta dần dần yếu đi. Sự yếu đi này có thể khiến trẻ khó giữ thẳng cổ, tự ngồi dậy, đi lại, và trong một số trường hợp nghiêm trọng, thậm chí cả những việc đơn giản như nuốt và thở.

Bệnh này có nhiều loại, được phân loại dựa trên độ tuổi bắt đầu xuất hiện triệu chứng.

• SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh: Khi các triệu chứng xuất hiện ở trẻ rất nhỏ (trước 6 tháng tuổi).
• SMA khởi phát muộn/ở trẻ vị thành niên: Nếu các triệu chứng xuất hiện ở thời thơ ấu (sau 6 tháng tuổi).
• SMA khởi phát ở tuổi trưởng thành: Nếu các triệu chứng xuất hiện sau tuổi trưởng thành.

Đối với căn bệnh này, Spinraza là một phương pháp điều trị rất quan trọng. Chúng ta hãy cùng tìm hiểu chi tiết hơn về nó.

Thuốc Spinraza (Nusinersen) được dùng như thế nào?

Spinraza không được tiêm theo đường tiêm thông thường. Nó được tiêm nội tủy . Nói một cách đơn giản, thuốc được tiêm trực tiếp vào dịch tủy sống, nằm bên trong cột sống của bạn. Việc này chỉ nên được thực hiện bởi các bác sĩ được đào tạo chuyên sâu. Do đó, phương pháp điều trị này thường được thực hiện tại các trung tâm điều trị chuyên khoa trong bệnh viện. Quá trình này có thể mất vài giờ.

Khi bắt đầu điều trị, bệnh nhân sẽ được tiêm bốn liều, được gọi là "liều khởi đầu", với khoảng thời gian ngắn giữa các liều.

1. Ba liều đầu tiên được tiêm cách nhau 14 ngày.

2. Liều thứ tư được tiêm 30 ngày sau liều thứ ba.

Sau bốn liều đầu tiên, việc điều trị tiếp tục với một liều mỗi bốn tháng .

Đôi khi, bạn có thể được xét nghiệm máu và nước tiểu trước khi được dùng thuốc này.Bác sĩ có thể kê đơn một vài liều để xem thuốc có tác dụng hay không. Tuy nhiên, chỉ bác sĩ mới có thể quyết định tần suất điều trị, liều lượng và các xét nghiệm cần thiết.

Thuốc này mang lại kết quả như thế nào?

Hai nghiên cứu quy mô lớn đã được tiến hành để điều tra hiệu quả của thuốc Spinraza: một nghiên cứu trên trẻ rất nhỏ (khởi phát ở giai đoạn sơ sinh) và một nghiên cứu khác trên trẻ lớn hơn một chút (khởi phát muộn hơn).

Trong các nghiên cứu này, một số trẻ em được cho dùng thuốc Spinraza. Nhóm còn lại được thực hiện thủ thuật giả . Điều này có nghĩa là chúng không thực sự được tiêm thuốc, mà chỉ bị chích nhẹ bằng một cây kim nhỏ. Việc này được thực hiện để đo lường tác dụng thực sự của thuốc.

Kết quả thực sự rất đáng khích lệ.

• Trong một nghiên cứu trên trẻ sơ sinh: Gần một nửa số trẻ được dùng Spinraza cho thấy sự cải thiện đáng kể về các mốc phát triển vận động, trong khi không có trẻ nào được dùng giả dược cho thấy bất kỳ sự cải thiện nào.
• Trong nghiên cứu ở trẻ lớn hơn: Sau 15 tháng, 57% trẻ em được điều trị bằng Spinraza có chức năng cơ được cải thiện, so với chỉ 26% ở nhóm dùng giả dược.

Điều này cho thấy phương pháp điều trị này có thể tạo ra sự khác biệt lớn như thế nào trong cuộc sống của bệnh nhân SMA. Nhưng hãy nhớ rằng, đây chỉ là kết quả nghiên cứu, và kết quả của con bạn có thể khác. Bác sĩ của bạn là người hiểu rõ nhất điều này.

Tác dụng phụ và rủi ro nghiêm trọng của Spinraza

Cũng như bất kỳ loại thuốc nào khác, Spinraza có thể gây ra tác dụng phụ. Các tác dụng phụ này có thể khác nhau tùy thuộc vào độ tuổi khi các triệu chứng bắt đầu xuất hiện.

Mẹo để xử lý các tác dụng phụ thường gặp

• Đối với chứng đau đầu: Ngủ đủ giấc, ăn đúng giờ và uống nhiều nước.
• Đối với chứng táo bón: Hãy ăn nhiều trái cây, rau củ và thực phẩm giàu chất xơ, đồng thời uống nhiều nước.
• Phòng ngừa nhiễm trùng: Rửa tay thường xuyên và tránh chạm vào mặt.

Mặc dù đây là những tác dụng phụ thường gặp, nhưng nếu chúng kéo dài hoặc có vẻ nghiêm trọng, hãy báo cho bác sĩ của bạn.

Hãy hết sức cẩn thận, rủi ro rất nghiêm trọng!

Bạn cần lưu ý hai rủi ro rất hiếm gặp nhưng rất nghiêm trọng liên quan đến Spinraza.