Ìrètí tuntun fún Duchenne Muscular Dystrophy (DMD): Ẹ jẹ́ ká kọ́ nípa oògùn Duvyzat?

Mo lóye bí ó ti le tó àti bí ó ti léwu tó nígbà tí dókítà rẹ bá sọ fún ọ pé ọmọ rẹ ní àrùn Duchenne muscular dystrophy (DMD). Àrùn yìí jẹ́ àrùn ìbílẹ̀ tí ó máa ń kan àwọn ọmọkùnrin ní pàtàkì tí ó sì máa ń sọ iṣan wọn di aláìlera díẹ̀díẹ̀. Àwọn àmì àrùn sábà máa ń fara hàn ní ìbẹ̀rẹ̀ ọmọdé. Kò sí ìwòsàn pípé fún DMD síbẹ̀. Ṣùgbọ́n má ṣe àníyàn. Ìmọ̀ ìṣègùn ń tẹ̀síwájú lójoojúmọ́. Pẹ̀lú ìlọsíwájú yẹn, ìrètí tuntun ni oògùn tuntun yìí tí a ń pè ní Duvyzat. Ẹ jẹ́ kí a sọ̀rọ̀ nípa rẹ̀ ní ṣókí.

Kí ni Duvyzat? Báwo ló ṣe ń ṣiṣẹ́?

Ní ṣókí, iṣan wa nílò ìtọ́jú déédéé láti lè dúró ṣinṣin. Ronú nípa àwọn iṣan ara wa gẹ́gẹ́ bí ògiri bíríkì. Láti jẹ́ kí ògiri yìí lágbára àti kí ó so pọ̀, ó nílò àpò amọ̀ tó dára. Bákan náà, láti jẹ́ kí àwọn sẹ́ẹ̀lì iṣan wa lágbára, amuaradagba pàtàkì kan tí a ń pè ní dystrophin , tí ó dà bí amọ̀, ṣe pàtàkì.

Duchenne muscular dystrophy (DMD) jẹ́ àìsàn ìbílẹ̀ tí ó máa ń ṣẹlẹ̀ nígbà tí ara kò bá mú èròjà dystrophin tó, tí kò bá mú jáde tó, tàbí tí kò mú jáde tó. Nígbà tí “gẹ́ẹ̀tì” yìí bá sọnù, ògiri iṣan ara di aláìlera, ó máa ń bàjẹ́, a kò sì lè tún un ṣe mọ́. Ìdí nìyẹn tí àwọn iṣan ara fi máa ń di aláìlera bí àkókò ti ń lọ.

Ní àfikún sí ìṣòro yìí, àwọn ọmọdé tí wọ́n ní DMD ní àwọn enzymes tí ń ṣiṣẹ́ ju bó ṣe yẹ lọ tí a ń pè ní histone deacetylases (HDACs) . Èyí máa ń fa ìgbóná ara onígbà pípẹ́ nínú àwọn iṣan. Èyí tún máa ń dín ìtúnṣe iṣan kù, a sì máa ń fi ọ̀rá àti àpá ara rọ́pò iṣan.

Títí di ìsinsìnyí, àwọn dókítà ti lo àwọn stẹ́rọ́ìdì, ìtọ́jú ara, àti àwọn ohun èlò ìrànlọ́wọ́ bíi kẹ̀kẹ́ abẹ́ láti tọ́jú DMD. Ṣùgbọ́n Duvyzat ni oògùn àkọ́kọ́ tí kì í ṣe stẹ́rọ́ìdì. Ó ń ṣiṣẹ́ nípa ṣíṣàkóso ẹ́ńsáìmù HDAC tí ó ń ṣiṣẹ́ jù. Èyí dín ìgbóná ara kù nínú àwọn iṣan ara ó sì ń jẹ́ kí wọ́n bàjẹ́. Èyí túmọ̀ sí wípé iyára tí àwọn iṣan ara ń ṣe ń dínkù.

Báwo ni mo ṣe lè lo oògùn yìí?

Oògùn olómi ni Duvyzat tí a máa ń lò ní ẹnu. Ó yẹ kí a máa lò ó lẹ́ẹ̀mejì lójúmọ́, ní òwúrọ̀ àti ní alẹ́, pẹ̀lú oúnjẹ .

• Ó ṣe pàtàkì gan-an láti mu oògùn náà ní àkókò kan náà ní gbogbo ọjọ́ .
• Kí o tó lo ìgò oògùn náà, ó yẹ kí o mì ín dáadáa fún ó kéré tán ìṣẹ́jú àáyá 30 .
• Wọ́n oògùn náà, nípa lílo abẹ́rẹ́ pàtàkì tí ó wà pẹ̀lú rẹ̀.
• Ohun tó ṣe pàtàkì jùlọ: Má ṣe da oògùn yìí pọ̀ mọ́ omi tàbí omi mìíràn.

Dókítà rẹ lè fún ọ ní oògùn yìí nìkan, tàbí kí ó fún ọ pẹ̀lú àwọn oògùn steroid. A ó pinnu rẹ̀ dá lórí àìsàn ọmọ náà.

Báwo ni a ṣe ṣe ìwádìí nípa àwọn ànímọ́ oògùn yìí?

Nínú ìwádìí pàtàkì kan láti ṣe àyẹ̀wò bí oògùn yìí ṣe munadoko tó àti ààbò rẹ̀, a pín àwọn ọmọkùnrin tí wọ́n ní àrùn DMD sí ẹgbẹ́ méjì.

1. Ẹgbẹ́ àkọ́kọ́: Wọ́n fún wọn ní oògùn Duvyzat.

2. Ẹgbẹ́ 2: Wọ́n fún wọn ní nǹkan tó dà bí oògùn, àmọ́ kò ní èròjà tó ń ṣiṣẹ́ nínú rẹ̀. Nínú iṣẹ́ ìṣègùn, a máa ń pè é ní 'placebo' .

A ṣe èyí láti mọ ipa gidi ti oògùn náà, bí ó ṣe yàtọ̀ sí wíwà níbẹ̀ lásán. Gbogbo àwọn tó kópa nínú ìwádìí yìí jẹ́ ọmọkùnrin. Ọjọ́ orí wọn jẹ́ ọmọ ọdún mẹ́sàn-án.

Lẹ́yìn tí wọ́n ti fún àwọn ọmọ ní àwọn ìtọ́jú wọ̀nyí fún ọ̀sẹ̀ méjìléláàádọ́rin, wọ́n ṣe àyẹ̀wò àwọn ìyípadà nínú agbára wọn. A lo ọ̀pọ̀lọpọ̀ àwọn ìdánwò mìíràn fún èyí.

• Àmì Ìdánwò Àyíká North Star (NSAA): Ọ̀nà láti fi wọ́n agbára ẹnìkan tí ó ní DMD láti ṣe àwọn iṣẹ́ ojoojúmọ́.
• Idanwo ìrìn ìṣẹ́jú mẹ́fà: Ó ń rí bí o ṣe lè rìn jìnnà tó láàárín ìṣẹ́jú mẹ́fà.
• Àwọn àyẹ̀wò MRI: Wọ́n ń wọn àwọn ìyípadà nínú àwọn ohun tí ó ń kó ọ̀rá jọ nínú iṣan ara ní agbègbè itan.

Kí ni àwọn àbájáde ìwádìí náà?

Àwọn àbájáde náà jẹ́ ohun tó ń fúnni níṣìírí gan-an. DMD jẹ́ ipò kan tí àwọn àmì àrùn náà ń burú sí i bí àkókò ti ń lọ. Ohun tó hàn gbangba nínú ìwádìí yìí ni pé ìwọ̀n ìbàjẹ́ nínú àwọn ọmọdé tí wọ́n mu Duvyzat lọ́ra púpọ̀ ju ti àwọn ọmọdé tí kò mu oògùn náà (pílábósì) .

• Agbára àti ìṣíkiri: Àkókò tí ó gbà láti gun àtẹ̀gùn mẹ́rin pọ̀ sí i ní ìṣẹ́jú àáyá 1.25 lẹ́yìn ọ̀sẹ̀ 72 nínú àwọn ọmọdé tí wọ́n mu Duvyzat. Ṣùgbọ́n ó gba nǹkan bí ìṣẹ́jú àáyá mẹ́ta sí i fún àwọn ọmọdé tí kò mu oògùn náà. Èyí túmọ̀ sí wípé Duvyzat dín ìdínkù nínú agbára wọn láti gun àtẹ̀gùn kù ní nǹkan bí 40%.
• Àmì NSAA: Ní ìparí ìwádìí náà, ìdínkù nínú àmì NSAA kéré gan-an ní àwọn ọmọdé tí wọ́n mu Duvyzat ju àwọn tí kò mu oògùn náà lọ. Èyí tún fihàn pé ìwọ̀n ìdínkù agbára iṣan ti dínkù.

Àwọn àbájáde wọ̀nyí lè yàtọ̀ síra fún ọmọ rẹ, nítorí náà, ó yẹ kí o bá dókítà rẹ sọ̀rọ̀ nípa àwọn àǹfààní àti ewu tí ó wà nínú oògùn yìí kí o tó ṣe ìpinnu.

Àwọn ipa ẹ̀gbẹ́ àti bí a ṣe lè ṣàkóso wọn?

Gẹ́gẹ́ bí oògùn èyíkéyìí, Duvyzat lè ní àwọn àbájáde búburú. Ó ṣe pàtàkì láti mọ̀ nípa èyí.

Àwọn àmì wọ̀nyí nìkan kọ́ ni. Tí o bá ní àwọn àmì mìíràn tí kò wọ́pọ̀, bá dókítà rẹ sọ̀rọ̀ nípa wọn.

Ǹjẹ́ àwọn ìṣòro lè wà pẹ̀lú àwọn oògùn mìíràn?

Bẹ́ẹ̀ni, Duvyzat lè bá àwọn oògùn mìíràn lò. Nítorí náà, ó ṣe pàtàkì láti sọ fún dókítà rẹ nípa gbogbo oògùn tí ọmọ rẹ ń lò, títí kan àwọn oògùn tí dókítà kọ sílẹ̀, àwọn oògùn tí a kò kà sí (OTC), àwọn fítámìnì, àti àwọn oògùn ewéko.

Ní pàtàkì, sọ fún dókítà rẹ tí o bá ń lo àwọn oògùn wọ̀nyí:

• Àwọn oògùn kan tí ń dín cholesterol kù (fún àpẹẹrẹ atorvastatin, simvastatin)
• Àwọn oògùn àtọ̀gbẹ bíi metformin
• Àwọn oògùn tó ní ipa lórí ìṣiṣẹ́ ọkàn (fún àpẹẹrẹ amiodarone)
• Àwọn oògùn apakòkòrò àrùn kan (fún àpẹẹrẹ azithromycin, ciprofloxacin)
• Àwọn oògùn díẹ̀ fún àìsàn ọpọlọ
• Diẹ ninu awọn oogun fun awọn aleji

Àkójọ yìí kò pé, nítorí náà ó dára láti sọ fún dókítà rẹ nípa gbogbo ohun tí ọmọ rẹ ń mu.