我们来谈谈罕见的血液疾病 PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）和 Empaveli 治疗。

您是否注意到自己晨尿颜色较深，甚至带血？您是否经常感到疲倦乏力、面色苍白？这些可能是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的症状，这种罕见的血液疾病很多人都没听说过。听到这个名字不要害怕。让我们用简单易懂的方式来解释一下。

PNH究竟是什么？

简单来说，阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）是指我们自身的免疫系统错误地攻击并破坏了我们自身的健康红细胞。想象一下，这就像一支本应保卫国家的军队，却反过来攻击这个国家的人民。

这是因为我们骨髓中的某些细胞存在基因突变。结果，这些骨髓产生的红细胞免疫力稍弱。这些免疫力较弱的细胞很容易被我们的免疫系统识别并摧毁。

• 红细胞破坏：在医学术语中，这种红细胞的分解称为溶血。
• 尿液颜色变化：血红蛋白是红细胞中一种负责携带氧气的蛋白质。当红细胞破裂时，血红蛋白会释放到血液中，经肾脏过滤后随尿液排出体外。这种情况称为血红蛋白尿。这就是为什么尿液会呈现深色、棕色或血色的原因。这种情况在晨尿中通常最为明显。

这种疾病的另一个严重并发症是血栓风险增加。有些血栓可能危及生命。此外，这种疾病不仅会影响红细胞，还会影响抵抗感染的白细胞和止血的血小板。

PNH疾病有哪些治疗方法？

PNH 的治疗取决于您的症状和病情严重程度。医生会与您讨论最适合您的治疗方案。下表列出了一些目前可用的主要治疗方法。

那么，这个Empaveli是什么？

Empaveli 是一种新型高效的补体抑制剂药物，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。

把我们的免疫系统想象成一条由相互连接的蛋白质组成的链条。这条链条的一部分叫做“补体系统”。在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）中，这个系统过度活跃，破坏红细胞。

较早的药物（例如依库珠单抗）靶向该链中称为 C5 的位点。它们只能阻止血管内的破坏（血管内溶血）。

因此，对于尚未从之前的药物治疗中完全恢复且仍然患有贫血的患者，Empaveli 可能特别有益。

如何使用 Empaveli？

Empaveli是一种可以在家使用的药物。

• 方法：采用皮下注射。
• 频率：通常每周两次。
• 剂量：医生可能会通过检查您血液中一种名为“乳酸脱氢酶 (LDH)”的酶的水平来调整您的剂量。LDH 水平可以衡量红细胞的分解程度。
• 使用方法：有两种使用方法。一种是使用小型泵，在30-60分钟内将药物输送到体内。另一种是使用一次性注射器系统，将其贴在腹部。

别担心，您的医生或受过训练的护士会先教您如何使用它。

关于这种药物的有效性和安全性，你需要了解以下几点

Empaveli 的成功已在两项大型临床研究 PEGASUS 和 PRINCE 中得到证实。

简而言之，两项研究均表明，服用恩帕维（Empaveli）的患者的血红蛋白水平显著高于接受其他治疗的患者，且输血次数也显著减少。

副作用和安全性

服用Empaveli的主要副作用包括：

• 注射部位出现疼痛、发红或肿胀：这是正常现象。冰敷或温水浸泡可以缓解症状。
• 感染风险增加：由于这种药物会抑制部分免疫系统，因此存在易感某些细菌感染（尤其是荚膜细菌）的风险。

Empaveli REMS 项目是什么？

这个词有点复杂，但简单来说，它指的是一种特殊的防护计划。由于像恩帕维利这样的药物存在感染风险，这类计划由政府机构实施。

根据这项“风险评估和缓解策略 (REMS)”计划：

1.为您开处方药的医生必须在此计划中注册。

2. 给你配药的药房也必须获得相关认证。

3. 医生，您需要充分了解药物的风险和感染的症状（发烧、身体疼痛、剧烈头痛）。

这样可以确保您充分了解这种药物的益处和风险，并安全地使用它。