担心孩子因软骨发育不全而影响生长发育？让我们来了解一下药物 Voxzogo（vosoritide）。

您或许会担心，甚至害怕孩子的生长发育，尤其是身高。对于患有软骨发育不全症的父母来说，有这种感觉很正常。但您并不孤单。随着医学的进步，现在有了新的治疗方法可以帮助治疗这种疾病。今天，我们要介绍一种名为Voxzogo的药物，它为患有软骨发育不全症的儿童带来了新的希望。

软骨发育不全究竟是什么？

简而言之，软骨发育不全是一种导致侏儒症的遗传性疾病。它会影响儿童骨骼的生长，尤其是长骨（手臂和腿部的骨骼）。这是一种非常罕见的疾病，大约每15000到40000名新生儿中就有一例。

大多数情况下，这并非遗传自父母，而是由于孩子自身基因突变所致。所以不必为此感到内疚。这种疾病可能会在孩子成长过程中引发其他健康问题，例如肥胖、耳部感染以及脊柱和大脑神经问题。

患有软骨发育不全的儿童会出现几种常见症状。

Voxzogo是如何运作的？

要理解这一点，我们首先需要了解一些关于生长板的知识。你可以把位于长骨末端的生长板想象成修路时不断铺设新沥青的区域。它们由一种叫做软骨的坚韧而富有弹性的组织构成。随着孩子的成长，这种软骨会逐渐转化为骨骼，骨骼也会随之增长。当孩子完全长大后，这些生长板就会闭合，身高增长也就停止了。

患有软骨发育不全的儿童，其基因（DNA）突变会破坏人体的一种信息传递系统。人体内有两种信息传递系统会影响骨骼生长：

1.促进骨骼生长的系统。

2.抑制（停止）骨骼生长的系统。

软骨发育不全症中，基因改变导致减缓骨骼生长的信号系统过度活跃。

这种治疗的目标是在孩子的骨骺板开放期间使用药物，帮助他们达到最大生长速度。当骨骺板闭合，意味着孩子停止生长时，就应该停止用药。具体用药时间由医生决定。

这种药该怎么用？

Voxzogo是一种疫苗，需要每天在同一时间左右通过皮下注射的方式给您的孩子接种。它的设计便于您在家自行接种。

• 注射部位：本品需注射于儿童皮下。您可以选择儿童的大腿、腹部（距肚脐约两英寸处）、臀部或上臂后侧。
• 最重要的一点：不要一直在同一部位注射。今天在一个部位注射，明天就换个部位。我们称之为“注射部位轮换”。这可以减轻注射后的不适感，例如发红和疼痛。不要在肿胀、淤青、发红或皮肤变硬的部位注射。
• 必须注意：注射前一小时，请给孩子喂食一顿丰盛的饭菜，并给他喝一大杯（约 240-280 毫升）水、牛奶或果汁。这种药物有时会导致低血压，使人感到疲倦或头晕。提前给孩子喂食和补充水分可以大大降低这种风险。

给孩子用药的剂量取决于孩子的体重。如果孩子的体重发生变化，您应该告知医生。医生会指导您如何正确地给孩子注射。在接受培训之前，切勿自行尝试注射。此外，请仔细阅读药品说明书。

可能有哪些副作用？

与其他药物一样，Voxzogo 也可能引起一些副作用。了解这些副作用非常重要。

• 注射部位反应：这是最常见的副作用。注射部位可能出现发红、肿胀、瘙痒、瘀青或疼痛。可用冷敷缓解。服用任何止痛或止痒药物前，请务必咨询医生。
• 低血压：如前所述，为避免这种情况，最好在注射前给孩子喂食和饮水。如果您的孩子感到头晕或疲倦，请让他们慢慢起身，必要时可使用辅助工具。如果他们感到头晕，请让他们坐下或躺下。如果这种情况持续或加重，请就医。
• 胃部不适和呕吐：有些孩子可能会出现胃部不适（肠胃炎）或呕吐。此时，请让他们多喝水，并少量喂食清淡的食物（例如饼干、吐司、香蕉、清汤）。如果症状持续，请咨询医生。
• 关节疼痛：有些孩子可能会出现关节疼痛。也请就此咨询医生。
• 血液检查结果变化：这种药物可能会升高碱性磷酸酶的水平。碱性磷酸酶是衡量肝脏或骨骼功能的指标。因此，务必按照医嘱定期进行血液检查。

还有几件重要的事情需要了解

这种药需要多久才能起效？

研究表明，儿童生长速度的提升通常需要几个月的时间才能显现。然而，每个孩子的情况可能有所不同。因此，请耐心等待，并遵医嘱继续治疗。医生会持续监测孩子的进展。

哪些人不适合服用这种药物？

如果您的孩子患有任何肾脏疾病，请务必告知医生。医生可能会决定不给患有某些严重肾脏疾病的儿童开这种药。

这是特效药吗？

是的。Voxzogo是一种专科药物。这意味着这种药无法在普通药房买到。这些药物价格昂贵，用于治疗罕见病或疑难杂症。获取这些药物需要遵循特殊的流程。医生开具处方后，专科药房会联系您，并说明如何将药物送到您家。