關於用於治療脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的藥物 Spinraza（Nusinersen），您需要了解以下資訊

身為父母，我們有時會非常擔心孩子身上的一些細微變化，對吧？想像一下，如果你的孩子不像其他孩子那樣能挺直脖子，翻身不自如，或者坐不穩，你感到擔憂是很正常的。有時，這些症狀可能是脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA）所引起的。今天我們要聊的是Spinraza，一種在全球範圍內用於治療SMA的藥物。

簡單來說，什麼是脊髓性肌肉萎縮症（SMA）？

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種遺傳性疾病，這意味著它可以代代相傳。這種疾病會導致我們身體的肌肉逐漸無力。這種無力會使孩子難以保持頸部挺直、獨立坐起、行走，在一些嚴重病例中，甚至連吞嚥和呼吸等簡單的動作都難以完成。

這種疾病有幾種類型，根據症狀開始出現的年齡進行分類。

• 嬰兒型脊髓性肌肉萎縮症：症狀出現在非常小的嬰兒身上（6 個月之前）。
• 青少年/晚髮型 SMA：如果症狀在兒童時期（6 個月後）出現。
• 成人型脊髓性肌肉萎縮症：如果症狀在成年後出現。

就這種疾病而言， Spinraza是一種非常重要的治療藥物。我們現在詳細討論一下。

Spinraza（Nusinersen）治療是如何進行的？

Spinraza並非以常規注射方式給藥，而是透過鞘內注射給藥。簡單來說，就是將藥物直接注射到脊髓內的脊髓液。這項操作必須由受過專門訓練的醫生進行。因此，這種治療通常在醫院的特殊治療中心進行，整個過程可能需要幾個小時。

治療開始時，會間隔很短的時間給予四劑藥物，稱為「負荷劑量」 。

1. 前三劑每隔14 天注射一次。

2. 第四劑在第三劑後 30 天給予。

完成這四劑治療後，每四個月繼續一劑治療。

有時，在服用此藥之前，可能需要進行血液和尿液檢查。醫生可能會先開幾個療程的藥，以觀察藥物是否有效。但是，只有醫生才能決定您接受治療的頻率、劑量以及需要進行的檢查。

這種藥物的療效如何？

已經進行了兩項大型研究來調查 Spinraza 藥物的有效性：一項針對非常年幼的兒童（嬰兒期發病），另一項針對稍大一些的兒童（晚期發病）。

在這些研究中，部分兒童接受了藥物Spinraza的注射，而另一組兒童則接受了安慰劑處理。這意味著他們實際上並沒有註射藥物，而只是被細針輕輕扎了一下。這樣做是為了測量藥物的真實效果。

結果令人鼓舞。

• 在一項針對嬰幼兒的研究中：接受 Spinraza 治療的嬰兒中，近一半在運動里程碑方面表現出顯著改善，而接受安慰劑治療的嬰兒則沒有表現出任何改善。
• 在針對年齡較大的兒童的研究中： 15 個月後，接受 Spinraza 治療的兒童中有 57% 的肌肉功能得到改善，而接受安慰劑治療的兒童中只有 26% 的肌肉功能得到改善。

這顯示這種治療方法能為脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者的生活帶來多大的改變。但請記住，這些是研究結果，您孩子的治療效果可能有所不同。您的醫生最了解情況。

Spinraza的副作用和嚴重風險

與其他藥物一樣，Spinraza 也可能引起副作用。這些副作用的嚴重程度會因症狀出現時的年齡而略有不同。

應對常見副作用的技巧

• 緩解頭痛：確保充足睡眠，按時吃飯，多喝水。
• 便秘的解決方法：多吃水果、蔬菜和富含纖維的食物，並多喝水。
• 預防感染：勤洗手，避免觸摸臉部。

雖然這些是常見的副作用，但如果持續或症狀嚴重，請務必告知醫生。

務必小心，風險極大！

您應該了解與 Spinraza 相關的兩種非常罕見但非常嚴重的風險。