Nuwe hoop vir Duchenne Spierdistrofie (DMD): Kom ons leer oor die middel Duvyzat?

Ek verstaan ​​hoe swaar en eng dit moet wees wanneer jou dokter vir jou sê dat jou kind Duchenne-spierdistrofie (DMD) het. Dit is 'n genetiese siekte wat hoofsaaklik seuns affekteer en hul spiere geleidelik verswak. Simptome verskyn gewoonlik in die vroeë kinderjare. Daar is nog geen volledige genesing vir DMD nie. Maar moenie bekommerd wees nie. Mediese wetenskap vorder dag vir dag. Met daardie vooruitgang is 'n nuwe hoop hierdie nuwe middel genaamd Duvyzat. Kom ons praat eenvoudig daaroor.

Wat is Duvyzat? Hoe werk dit?

Eenvoudig gestel, ons spiere benodig konstante onderhoud om sterk te bly. Dink aan die spiere in ons liggaam asof hulle soos 'n baksteenmuur is. Om hierdie muur sterk en aanmekaar geheg te hou, benodig dit 'n goeie laag sement. Net so, om ons spierselle sterk te hou, is 'n spesiale proteïen genaamd distrofien , wat soos sement is, noodsaaklik.

Duchenne-spierdistrofie (DMD) is 'n genetiese toestand wat voorkom wanneer die liggaam óf nie genoeg van die distrofienproteïen produseer nie, óf nie genoeg daarvan produseer nie. Wanneer hierdie 'gom' verlore gaan, word die spierwand swak, breek af en kan nie herstel word nie. Daarom verswak spiere mettertyd.

Benewens hierdie probleem, het kinders met DMD ooraktiewe ensieme genaamd histoon-deacetilases (HDAC's) . Dit veroorsaak chroniese inflammasie in die spiere. Dit verminder spierherstel verder, en spiere word vervang deur vet en littekenweefsel.

Tot dusver het dokters steroïede, fisioterapie en hulpmiddels soos rolstoele gebruik om DMD te behandel. Maar Duvyzat is die eerste nie-steroïdale middel. Dit werk deur die ooraktiewe HDAC-ensiem te beheer. Dit verminder inflammasie in die spiere en laat hulle afbreek. Dit beteken dat die spoed waarteen spiere verswak, vertraag word.

Hoe moet ek hierdie medisyne gebruik?

Duvyzat is 'n vloeibare medisyne wat jy mondelings inneem. Dit moet twee keer per dag, soggens en saans, saam met kos geneem word.

• Dit is baie belangrik om die medisyne elke dag op dieselfde tyd te neem.
• Voordat jy die medisynebottel gebruik, moet jy dit goed skud vir ten minste 30 sekondes .
• Meet die medisyne af met die spesiale spuit wat daarmee saamkom.
• Die belangrikste: Moenie hierdie medisyne met water of enige ander vloeistof meng nie.

Jou dokter mag hierdie medisyne alleen gee, of hy mag dit saam met steroïede gee. Dit sal bepaal word op grond van die kind se toestand.

Hoe is die eienskappe van hierdie medisyne bestudeer?

In 'n groot studie om die doeltreffendheid en veiligheid van hierdie middel te ondersoek, is seuns met DMD in twee groepe verdeel.

1. Eerste groep: Hulle het die middel Duvyzat gekry.

2. Groep 2: Hulle het iets gekry wat soos medisyne gelyk het, maar geen aktiewe bestanddeel daarin gehad het nie. In medisyne noem ons dit 'n 'placebo' .

Dit word gedoen om die ware effek van die middel te meet, hoe anders dit is as om net daar te wees. Al die deelnemers aan hierdie studie was seuns. Hul gemiddelde ouderdom was 9 jaar oud.

Nadat hierdie behandelings vir 72 weke gegee is, is die veranderinge in die kinders se vermoëns gemeet. Verskeie ander toetse is hiervoor gebruik.

• North Star Ambulatoriese Assessering (NSAA) telling: 'n Metode om die vermoë van iemand met DMD te meet om daaglikse aktiwiteite uit te voer.
• Ses-minuut staptoets: Sien hoe ver jy in 6 minute kan stap.
• MRI-toetse: Meet veranderinge in vetafsettings in die spiere van die dyarea.

Wat was die resultate van die studie?

Die resultate is werklik bemoedigend. DMD is 'n toestand waar simptome mettertyd vererger. Wat duidelik was in hierdie studie, was dat die tempo van agteruitgang by die kinders wat Duvyzat geneem het, baie stadiger was as by die kinders wat nie die middel (die placebo) geneem het nie .

• Krag en mobiliteit: Die tyd wat dit geneem het om vier stelle trappe te klim, het met slegs 1.25 sekondes toegeneem na 72 weke by die kinders wat Duvyzat geneem het. Maar dit het ongeveer 3 sekondes langer geneem by die kinders wat nie die middel geneem het nie. Dit beteken dat Duvyzat die afname in hul vermoë om trappe te klim met ongeveer 40% vertraag het.
• NSAA-tellings: Aan die einde van die studie was die afname in NSAA-tellings beduidend minder by kinders wat Duvyzat geneem het as by diegene wat nie die middel geneem het nie. Dit dui ook daarop dat die tempo van spierkragafname verminder is.

Hierdie resultate kan vir u kind verskil, daarom moet u die voordele en risiko's van hierdie medikasie met u dokter bespreek voordat u 'n besluit neem.

Newe-effekte en hoe om dit te bestuur?

Soos enige medikasie, kan Duvyzat newe-effekte hê. Dit is belangrik om hiervan bewus te wees.

Dit is nie die enigste simptome nie. As jy enige ander ongewone simptome ervaar, praat met jou dokter daaroor.

Kan daar probleme met ander medikasie wees?

Ja, Duvyzat kan met sommige ander medikasie interaksie hê. Daarom is dit belangrik om jou dokter te vertel van al die medikasie wat jou kind neem, insluitend voorskrifmedikasie, oor-die-toonbank (OTC) medisyne, vitamiene en kruieprodukte.

Stel veral u dokter in kennis as u die volgende medikasie gebruik:

• Sommige cholesterolverlagende medisyne (bv. atorvastatine, simvastatine)
• Diabetesmedikasie soos metformien
• Medikasie wat hartritme beïnvloed (bv. amiodaroon)
• Sommige antibiotika (bv. asitromisien, siprofloksasien)
• Sommige medikasie vir geestesongesteldheid
• Sommige medisyne vir allergieë

Hierdie lys is nie volledig nie, daarom is dit die beste om jou dokter te vertel van alles wat jou kind neem.