Het jy al ooit opgemerk dat jou urine soggens effens donker, miskien selfs bloederig is? Sukkel jy om heeltyd moeg en bleek te voel? Dit kan simptome wees van 'n seldsame bloedafwyking waarvan baie mense nog nie gehoor het nie, genaamd PNH, of Paroksismale Nagtelike Hemoglobinurie. Moenie bang wees as jy hierdie naam hoor nie. Kom ons praat eenvoudig en duidelik oor alles.
Wat presies is PNH?
Eenvoudig gestel, PNH is wanneer ons eie immuunstelsel per abuis ons eie gesonde rooibloedselle aanval en vernietig. Stel jou voor, wat hier gebeur, is soos 'n leër wat veronderstel is om 'n land te beskerm, wat die mense van daardie land aanval.
Dit is omdat daar 'n genetiese mutasie in sommige van die selle in ons beenmurg is. Gevolglik is die rooibloedselle wat deur daardie beenmurg geproduseer word effens swakker. Hierdie swak selle kan maklik deur ons immuunstelsel herken en vernietig word.
- Vernietiging van rooibloedselle: In mediese terme word hierdie afbreek van rooibloedselle hemolise genoem.
- Veranderinge in urinekleur: Hemoglobien is 'n proteïen wat in rooibloedselle voorkom wat suurstof dra. Wanneer die selle afbreek, word hierdie hemoglobien in die bloed vrygestel, deur die niere gefiltreer en in die urine uitgeskei. Dit word hemoglobinurie genoem. Dit is hoekom urine donker, bruin of bloedkleurig lyk. Dit is dikwels die duidelikste in oggendurine.
Maar hou in gedagte dat die simptome van PNH nie vir almal dieselfde is nie. Sommige mense mag glad nie enige verandering in urinekleur opmerk nie.
Nog 'n ernstige komplikasie van hierdie siekte is 'n verhoogde risiko van bloedklonte . Sommige van hierdie klonte kan lewensgevaarlik wees. Hierdie siekte kan ook nie net rooibloedselle aantas nie, maar ook witbloedselle wat infeksies beveg en bloedplaatjies wat bloeding stop.
Wat is die behandelings vir PNH-siekte?
Behandeling vir PNH hang af van jou simptome en die erns van jou toestand. Jou dokter sal met jou bespreek watter behandeling die beste vir jou is. Die tabel hieronder lys van die belangrikste behandelings wat tans beskikbaar is.
| Behandelingsmetode | Eenvoudig gestel, wat gebeur? |
|---|---|
| Androgeenterapie | Hierdie is 'n tipe manlike hormoon. Hulle stimuleer die beenmurg en verhoog die produksie van rooibloedselle. Hulle help om bloedarmoede te verminder. |
| Antikoagulante | Hulle voorkom dat bloedklonte in die bloedvate vorm. Hierdie is beskikbaar as inspuitings of pille. |
| Bloedoortappings | Wanneer rooibloedsel- of bloedplaatjievlakke baie laag word, word die tekort vergoed deur eksterne bloedoortappings. |
| Beenmurgoorplanting | Dit is die enigste manier om PNH heeltemal te genees . Maar dit is baie riskant. Daarom word dit slegs vir die ernstigste gevalle gebruik. |
| Komplementinhibeerders | Hulle teiken die deel van die immuunstelsel wat rooibloedselle vernietig en stop daardie proses. Soliris en Ultomiris is hierdie tipe middels. |
| Groeifaktore | Dit help om die produksie van rooibloedselle of witbloedselle te verhoog deur die beenmurg te stimuleer. |
| Ander medikasie | Die dokter skryf ook foliensuur, ysteraanvullings, steroïede en immuunonderdrukkers voor soos nodig. |
So, wat is hierdie Empaveli?
Empaveli is 'n nuwe en hoogs effektiewe komplementinhibeerdermiddel wat gebruik word om PNH te behandel.
Dink aan ons immuunstelsel as 'n ketting van onderling gekoppelde proteïene. Een deel van hierdie ketting word die "Komplementstelsel" genoem. In PNH word hierdie stelsel ooraktief en vernietig rooibloedselle.
Ouer middels (bv. eculizumab) het 'n plek genaamd C5 in hierdie ketting geteiken. Hulle het slegs die vernietiging binne die bloedvate (intravaskulêre hemolise) gestop.
Maar hierdie nuwe middel, genaamd Empaveli, teiken 'n vroeëre plek, genaamd C3. Die voordeel hiervan is dat dit die skade binne die bloedvate beheer, sowel as die skade binne organe soos die lewer en milt (ekstravaskulêre hemolise).
Daarom kan Empaveli veral voordelig wees vir pasiënte wat nie ten volle van vorige medikasie herstel het nie en wat steeds bloedarmoede het.
Hoe om Empaveli te gebruik?
Empaveli is 'n medisyne wat jy tuis kan gebruik.
- Metode: Dit is ' n subkutane inspuiting .
- Frekwensie: Gewoonlik twee keer per week gegee.
- Dosis: Jou dokter mag jou dosis aanpas deur die vlak van 'n ensiem genaamd 'Laktaatdehidrogenase (LDH)' in jou bloed na te gaan. LDH-vlakke meet hoeveel rooibloedselle afgebreek word.
- Hoe om te gebruik: Daar is twee maniere om dit te gebruik. Een is om 'n klein pompie te gebruik wat die medisyne oor 30-60 minute in die liggaam aflewer. Die ander is 'n eenmalige inspuitstelsel wat op die buik toegedien word .
Moenie bekommerd wees nie, jou dokter of 'n opgeleide verpleegster sal jou eers leer hoe om dit te gebruik.
Dinge om te weet oor die doeltreffendheid en veiligheid van hierdie middel
Die sukses van Empaveli is bevestig in twee groot kliniese studies, PEGASUS en PRINCE.
Eenvoudig gestel, in beide studies het pasiënte wat Empaveli geneem het, aansienlik hoër hemoglobienvlakke gehad as diegene wat ander behandelings geneem het. Hulle het ook aansienlik minder bloedoortappings gehad.
Newe-effekte en veiligheid
Die belangrikste newe-effekte wat met Empaveli gesien word, is:
- Pyn, rooiheid of swelling by die inspuitplek: Dit is normaal. Jy kan verligting vind deur 'n yspak aan te wend of warm water aan te wend.
- Verhoogde risiko van infeksies: Omdat hierdie medisyne 'n deel van die immuunstelsel onderdruk, is daar 'n risiko om vatbaar te word vir sekere bakteriële infeksies (veral ingekapselde bakterieë).
Om hierdie risiko te verminder, sal jou dokter jou al die nodige inentings gee voordat jy Empaveli begin neem. Jy moet ook 'n Pasiëntveiligheidskaart by jou hou terwyl jy die medisyne neem en vir 2 maande nadat jy opgehou het om dit te neem. Dit sal mense wat jou behandel help om te weet dat jy hierdie medisyne neem in geval van 'n noodgeval.
Wat is die Empaveli REMS-program?
Dit is 'n bietjie van 'n ingewikkelde woord, maar eenvoudig gestel, dit beteken 'n spesiale beskermingsprogram . As gevolg van die risiko van infeksie met middels soos Empaveli, word sulke programme deur regeringsagentskappe geïmplementeer.
Onder hierdie `REMS (Risiko-evaluering en -versagtingsstrategie)`-program:
1. Die dokter wat jou medikasie voorskryf, moet in hierdie program geregistreer wees.
2. Die apteek wat die medisyne aan jou gee, moet ook hiervoor gesertifiseer wees.
3. Dokter, u moet goed ingelig wees oor die risiko's van die medikasie en die simptome van 'n infeksie (koors, liggaamspyn, erge hoofpyn).
Dit verseker dat u ten volle bewus is van die voordele en risiko's van hierdie medikasie en dit veilig gebruik.
Boodskap vir die Huis Toe
- PNH is 'n seldsame maar hanteerbare siekte waarin jou eie immuunstelsel rooibloedselle vernietig.
- Empaveli is 'n hoogs effektiewe, nuwe behandeling vir PNH wat die vernietiging van bloedselle stop.
- Hierdie medisyne kan infeksie veroorsaak, so maak seker dat jy die inspuitings kry wat jou dokter jou gee. Wees bewus van enige tekens van infeksie.
- Empaveli word verskaf onder 'n spesiale werkingsmeganisme (REMS). Hou altyd die Pasiëntveiligheidskaart wat u ontvang, by u.
- Indien u enige vrae het oor u toestand of behandeling, praat asseblief sonder huiwering met u dokter .
💬 Kommentaar (0)
Nog geen kommentaar geplaas nie. Wees die eerste om jou kommentaar hier by te voeg.
Voeg jou kommentaar by