Anidaso foforo a ɛwɔ nnuruyɛ mu: Momma yensua Gene Therapy ho ade wɔ ɔkwan a ɛnyɛ den so

Nyarewa bi wɔ hɔ a efi wo maame ne wo papa hɔ, ɛnte saa? Anaasɛ nyarewa bi wɔ hɔ a ɛyɛ den yiye sɛ wɔde nnuru anaa oprehyɛn mpo bɛsa koraa. Wo de susuw ho hwɛ, sɛ ɔkwan bi wɔ hɔ a yɛbɛfa so asesa awosu mu nkwaadɔm a ɛwɔ yɛn ankasa nipadua mu na yɛasa yare bi a ɛwɔ ne ntini mu nso ɛ? Gene therapy yɛ daakye ho anidaso akɛse no mu biako. Ɛwom sɛ eyi da so ara yɛ ade foforo koraa de, nanso wobu no sɛ ɛyɛ biribi a ebetumi ama nsakrae kɛse aba aduruyɛ ho nyansahu mu.

Dɛn ne awosu mu ayaresa a ɛyɛ tiawa?

Sɛ yɛbɛka no tiawa a, awosu mu ayaresa yɛ aduruyɛ kwan a yɛde yɛn ankasa awosu mu nneɛma di dwuma de siw nyarewa ano na yɛsa. Sɛnea wɔtaa yɛ no, na yɛde nneɛma te sɛ nnuru, nnuru a wɔde sa yare, srade , nnuru a wɔde twitwiw nipadua mu, anaa oprehyɛn bedi dwuma. Nanso nnuruyɛfo nam saa kwan yi so betumi aka w’ankasa awosu mu nneɛma na wɔasiesie nea ɛde yare bi ba no.

Susuw yɛn nipadua ho sɛ ɔdan kɛse. Nhyehyɛe a wɔde sii saa ɔdan no ne yɛn awosu mu nkwaadɔm . Ɛtɔ mmere bi a mfomso ketewaa bi anaa sintɔ betumi aba saa nhyehyɛe yi mu. Saa mfomso no na ɛde nyarewa bi ba. Enti awosu mu ayaresa fa saa nhyehyɛe a ɛnteɛ no a wɔbɛteɛteɛ ho. Ɛno kyerɛ sɛ:

• Protein a ɛde nyarewa ba a wɔbɛtew so: Sɛ awosu mu nkwaadɔm bi ntumi nyɛ adwuma yiye a, ɛma protein ahorow a epira nipadua no. Saa kwan yi betumi atew wɔn a wɔyɛ so.
• Protein pa a wɔyɛ no kɛse: Ɛtɔ mmere bi a nipadua no ntumi nyɛ protein a ehia no sɛnea ɛsɛ. Sɛ ɛba saa a, saa kwan yi betumi akyerɛ awosu mu nkwaadɔm ma wɔayɛ saa protein ahorow no yiye.
• Protein foforo anaa nea wɔayɛ mu nsakrae: Saa kwan yi nso betumi ama protein foforo bi aba nipadua no mu a ebetumi ako atia yare bi.

Ɔkwan bɛn so na eyi yɛ adwuma wɔ yɛn nipadua mu?

Nea ɛbɛyɛ na yɛate eyi ase no, ma yenni kan nsua awosu mu nneɛma ho ade kakra. Nkwammoaa biara a ɛwɔ yɛn nipadua mu no wɔ nuklea. Saa nuklea no mu no, nneɛma a wɔfrɛ no chromosomes wɔ hɔ . DNA na ɛyɛ saa chromosome ahorow yi . Saa DNA yi kura nsɛm a ɛkyerɛ biribiara fi wo ti nhwi kɔla, w’ani kɔla, ne wo tenten so.

DNA afã pɔtee yi ne nea yɛfrɛ no awosu mu nkwaadɔm . Ɛte sɛ aduannoa ho nyansahyɛ bi a ɛwɔ aduannoa nhoma kɛse bi mu (DNA). Saa awosu mu nkwaadɔm yi de akwankyerɛ ma wɔ sɛnea yɛbɛyɛ protein ahorow a ɛho hia na ama yɛn nipadua no ayɛ adwuma no ho. Saa aduannoa no kyerɛ yɛn sɛnea wɔyɛ keeki no.

Ɛtɔ mmere bi a bere a yɛrenyin no, awuduru a ɛwɔ nneɛma a atwa yɛn ho ahyia muSɛ wɔde nnuru di dwuma, anaasɛ wonya fi awofo hɔ a, nsakrae nketenkete (awosu mu nkwaadɔm mu nsakrae/nsakrae) ba awosu mu nkwaadɔm yi mu. Ɛte sɛ nea krataa anaa asɛmfua bi a ɛwɔ saa aduannoa no mu no yɛ mfomso. Afei protein (keki) a wɔyɛ no nso yɛ nea ɛnteɛ. Ɛno ne nyarewa pii ntini.

Nyarewa bɛn na wɔde awosu mu ayaresa di dwuma mprempren?

Nokwarem no, awosu mu ayaresa a wɔde sa yare pii da so ara wɔ ayaresabea sɔhwɛ ahorow mu. Eyi kyerɛ sɛ wɔresɔ ahwɛ sɛ ebia ahobammɔ wom na etu mpɔn ansa na wɔde ama nkurɔfo. Nhwehwɛmu titiriw a wɔreyɛ mprempren wɔ saa kwan yi ho ne:

• Kokoram
• Macular degeneration ne aniwa mu nyarewa afoforo
• Awosu mu tebea horow bi a wonya fi awo mu
• HIV /AIDS

Nanso mprempren akwan horow pii wɔ hɔ a wɔfa so sa awosu mu nkwaadɔm a U.S. Aduan ne Nnuru Dwumadibea (FDA) apene so, a ɛkyerɛ sɛ eyi nyɛ dae ara kwa bio. Nhwɛsoɔ:

• Luxturna®: Eyi yɛ aduru a wɔde sa nnipa a wontumi nhu ade yiye esiane aniwa mu nyarewa bi a wonya fi awo mu nti pɛnkoro .
• Zolgensma®: Wɔapene eyi so sɛ wɔmfa nsa Spinal Muscular Atrophy, yare a emu yɛ den a ɛka mmofra a wonnii mfe 2.

So ayaresa yi ahorow wɔ hɔ?

Yiw, akwan titiriw abiɛsa na wɔfa so yɛ awosu mu ayaresa. Ma yɛnhwɛ nea wɔyɛ.

Ɔkwan bɛn so na wɔde awosu mu nkwaadɔm ba nipadua no mu?

Saa awosu mu nkwaadɔm a ɛte apɔw yi nkɔ yɛn nkwammoaa mu tẽẽ. Wohia kar. Wɔfrɛ saa kar no ‘vector’ . Fa no sɛ wode krataa bi remena. Obi a ɔde nneɛma kɔma (ɔyare mmoawa) de saa krataa no (abɔde mu nkwaadɔm) kɔ baabi a ɛsɛ sɛ ɛkɔ (nkwaboaa no) pɛpɛɛpɛ.

Mpɛn pii no, wɔde mmoawa di dwuma sɛ saa ‘vectors’ yi. Afei ebia woredwene sɛ, "Sɛ wode mmoawa bi hyɛ wo nipadua mu a, ɛremma woyare?" Nea nyansahufo yɛ wɔ ha ne sɛ woyi mmoawa bi afã horow a ɛde nyarewa ba no nyinaa fi hɔ, na aka afã horow a ebetumi akɔ nkwammoaa mu nkutoo. Afei, wɔde awosu mu abɔde a ɛwɔ apɔwmuden no hyɛ mmoawa no mu na wɔde ba nipadua no mu.

Akwan titiriw abien na ɛwɔ hɔ a wobɛfa so ayɛ eyi:

1. In vivo (nipadua no mu): Ɛha yi, wɔde ‘vector’ a awosu mu nkwaadɔm no wom no gu nipadua no mu tẽẽ sɛ aduru a wɔde bɔ nipadua no ho ban.

2. Ex vivo (nipadua no akyi): Eyi hwehwɛ sɛ wubegye nkwammoaa bi afi wo nipadua mu (e.g. mogya nkwammoaa), wode awosu mu nkwaadɔm ahyɛ saa nkwammoaa no mu wɔ lab no mu, na afei woasan de saa nkwammoaa a wɔayɛ mu nsakrae no asan akɔ wo nipadua mu.

Dɛn ne mfaso ne ɔhaw ahorow a ɛwɔ awosu mu ayaresa so?

Te sɛ biribiara no, ɔkwan yi wɔ mfaso ne ɔhaw ahorow.

So ɛsɛ sɛ me ne me duruyɛfo kasa fa eyi ho?

Sɛ wo anaa w’abusua mu bi wɔ awosu mu yare, kokoram, anaa tebea bi a ɛyɛ den sɛ wɔbɛsa, te sɛ nea yɛaka ho asɛm wɔ ha no a, ɛho hia paa sɛ wo ne wo duruyɛfo kasa fa ho.

Awosu mu nkwaadɔm a wɔde sa yare da so ara nyɛ ayaresa a wɔtaa de di dwuma wɔ Sri Lanka. Nanso ɛho hia sɛ yehu nkɔso ahorow yi a ɛrekɔ so wɔ wiase nyinaa. Ebia daakye, eyinom betumi abɛyɛ ayaresa a wɔtaa de di dwuma.

Mfiridwuma yi begye bere kakra ansa na wɔayɛ, nanso ɛkyerɛ sɛ aduruyɛ ho nyansahu rebɔ mmɔden bere nyinaa sɛ wobenya yare bi ano aduru, ɛmfa ho sɛnea ɛyɛ aniberesɛm no. Ɛno yɛ anidaso kɛse ma yɛn nyinaa.