ما تحتاج لمعرفته حول سبينرازا (نوسينرسين)، وهو دواء يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA).

أحيانًا، كآباء، نشعر بقلق بالغ حيال التغيرات الطفيفة التي تطرأ على أطفالنا، أليس كذلك؟ تخيلوا لو أن طفلكم لا يُبقي رقبته مستقيمة كباقي الأطفال، أو لا يتقلب بشكل صحيح، أو لا يجلس منتصبًا، فمن الطبيعي أن تشعروا ببعض القلق. أحيانًا يكون سبب هذه الأمور هو ضمور العضلات الشوكي ، أو SMA اختصارًا. سنتحدث اليوم عن سبينرازا، وهو دواء يُستخدم عالميًا لعلاج هذا المرض.

ببساطة، ما هو ضمور العضلات الشوكي (SMA)؟

ضمور العضلات الشوكي (SMA) مرض وراثي ، أي أنه ينتقل من جيل إلى جيل. يحدث هذا المرض نتيجة ضعف تدريجي في عضلات الجسم، مما قد يُصعّب على الطفل الحفاظ على استقامة رقبته، والجلوس بمفرده، والمشي، وفي بعض الحالات الشديدة، حتى القيام بأمور بسيطة كالبلع والتنفس.

هناك عدة أنواع من هذا المرض، مقسمة حسب العمر الذي تبدأ فيه الأعراض بالظهور.

• ضمور العضلات الشوكي ذو البداية الطفولية: عندما تظهر الأعراض عند طفل صغير جداً (قبل 6 أشهر).
• ضمور العضلات الشوكي في مرحلة الطفولة/الظهور المتأخر: إذا ظهرت الأعراض في مرحلة الطفولة (بعد 6 أشهر).
• ضمور العضلات الشوكي الذي يبدأ في مرحلة البلوغ: إذا ظهرت الأعراض بعد سن البلوغ.

فيما يتعلق بهذا المرض، يُعد دواء سبينرازا علاجًا بالغ الأهمية. دعونا نتحدث عنه بالتفصيل الآن.

كيف يتم إعطاء علاج سبينرازا (نوسينرسين)؟

لا يُعطى دواء سبينرازا كحقنة عادية، بل يُعطى كحقنة داخل القراب . ببساطة، يُحقن مباشرةً في السائل النخاعي الموجود داخل العمود الفقري. يجب أن يقوم بهذا الإجراء أطباء متخصصون مدربون تدريباً خاصاً، ولذلك يُجرى هذا العلاج عادةً في مركز متخصص داخل المستشفى. قد تستغرق هذه العملية عدة ساعات.

عند بدء العلاج، يتم إعطاء أربع جرعات، تسمى "جرعات التحميل"، على فترات متقاربة.

1. يتم إعطاء الجرعات الثلاث الأولى كل 14 يومًا.

2. يتم إعطاء الجرعة الرابعة بعد 30 يومًا من الجرعة الثالثة.

بعد تلك الجرعات الأربع، يستمر العلاج بجرعة واحدة كل أربعة أشهر .

في بعض الأحيان، قد يتم إجراء فحوصات الدم والبول قبل إعطائك هذا الدواء.قد يصف لك الطبيب بضع جرعات. وذلك لمعرفة ما إذا كان الدواء فعالاً. ومع ذلك، فإن طبيبك وحده هو من يقرر عدد مرات تلقيك العلاج، والجرعة، والفحوصات التي تحتاج إلى إجرائها.

ما هي نتائج هذا الدواء؟

أُجريت دراستان كبيرتان للتحقق من فعالية دواء سبينرازا: إحداهما على الأطفال الصغار جدًا (بداية المرض في مرحلة الرضاعة)، والأخرى على الأطفال الأكبر سنًا (بداية المرض في وقت لاحق).

في هذه الدراسات ، أُعطي بعض الأطفال دواء سبينرازا، بينما خضعت المجموعة الأخرى لإجراء وهمي . أي أنهم لم يُحقنوا بالدواء فعلياً، بل تم وخزهم بإبرة صغيرة فقط. يُجرى ذلك لقياس التأثير الحقيقي للدواء.

النتائج مشجعة للغاية.

• في دراسة أجريت على الأطفال الرضع: أظهر ما يقرب من نصف الأطفال الذين تلقوا سبينرازا تحسناً ملحوظاً في مراحل الحركة، بينما لم يُظهر أي من الأطفال الذين تلقوا العلاج الوهمي أي تحسن.
• في دراسة الأطفال الأكبر سنا: بعد 15 شهرًا، تحسنت وظائف العضلات لدى 57% من الأطفال الذين تلقوا سبينرازا، مقارنة بـ 26% فقط من أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي.

يُظهر هذا مدى تأثير هذا العلاج في حياة مرضى ضمور العضلات الشوكي. لكن تذكر أن هذه نتائج بحثية، وقد تختلف نتائج طفلك. طبيبك هو الشخص الأنسب لفهم ذلك.

الآثار الجانبية والمخاطر الجسيمة لدواء سبينرازا

كأي دواء، قد يسبب دواء سبينرازا آثاراً جانبية. وتختلف هذه الآثار قليلاً باختلاف العمر الذي تبدأ فيه الأعراض.

نصائح للتعامل مع الآثار الجانبية الشائعة

• لعلاج الصداع: نم جيداً، وتناول الطعام في أوقاته، واشرب الكثير من الماء.
• لعلاج الإمساك: تناول المزيد من الفواكه والخضراوات والأطعمة الغنية بالألياف، واشرب الكثير من الماء.
• الوقاية من العدوى: اغسل يديك باستمرار وقلل من لمس وجهك.

على الرغم من أن هذه الآثار الجانبية شائعة، إلا أنه إذا استمرت أو بدت شديدة، فتأكد من إخبار طبيبك.

توخوا الحذر الشديد، فالمخاطر جسيمة!

يجب أن تكون على دراية بخطرين نادرين للغاية، ولكنهما خطيران للغاية، مرتبطين بدواء سبينرازا.