আপোনাৰ কণমানিটোৱে দৌৰিবলৈ, জপিয়াবলৈ, চিৰি বগাবলৈ বা বহি থকা অৱস্থাৰ পৰা উঠিবলৈ অসুবিধা পালে মাতৃ বা পিতৃ হিচাপে আপুনি কিমান দুখ অনুভৱ কৰে? ডুচেন মাস্কুলাৰ ডিষ্ট্ৰফি (DMD) হৈছে এক জিনীয় ৰোগ যিয়ে ক্ৰমান্বয়ে পেশী দুৰ্বল কৰি তোলে আৰু প্ৰধানকৈ ল’ৰাক আক্ৰান্ত কৰে। যদিও এতিয়াও ইয়াৰ কোনো স্থায়ী নিৰাময় হোৱা নাই, তথাপিও এই ৰোগ নিয়ন্ত্রণ কৰি শিশুৰ জীৱন সহজ কৰি তোলাৰ বাবে এতিয়া বিশ্বত নতুন চিকিৎসা পদ্ধতি প্রৱর্তন কৰা হৈছে৷ আজি আমি Elevidys নামৰ জিন থেৰাপীৰ কথা ক’বলৈ ওলাইছো, যিয়ে ইমান নতুন আশা কঢ়িয়াই আনিছে।
BMI Calculator
Know your body mass index (BMI) and weight classification
Elevidys নামৰ এই ঔষধটোৱে আচলতে কেনেকৈ কাম কৰে?
এই কথা বুজিবলৈ প্ৰথমে ডি এম ডি কেনেকৈ বিকশিত হয় চাওঁ আহক। আমাৰ শৰীৰৰ পেশীবোৰক এটা শক্তিশালী অট্টালিকা বুলি ভাবিব। এই অট্টালিকাটো মজবুত কৰি ৰাখিবলৈ আৰু ভাঙি নাযাবলৈ আমাক ‘ডিষ্ট্ৰফিন’ নামৰ এটা বিশেষ প্ৰ’টিনৰ প্ৰয়োজন। অট্টালিকা এটাত ইটাবোৰ একেলগে ধৰি ৰখা চিমেণ্টৰ দৰেই।
ডি এম ডি থকা শিশুৰ ক্ষেত্ৰত জিনীয় মিউটেচনৰ বাবে ডিষ্ট্ৰফিন নামৰ এই ‘চিমেণ্ট’টো সঠিকভাৱে উৎপাদিত নহয়। ইয়াৰ ফলত পেশী নামৰ বিল্ডিং ব্লকবোৰ ক্ৰমান্বয়ে দুৰ্বল হৈ ছিন্নভিন্ন হৈ পৰে। প্ৰথমে ভৰি আৰু নিতম্বৰ পেশীবোৰ দুৰ্বল হ’বলৈ আৰম্ভ কৰে। ইয়াৰ ফলত দৌৰা, জপিয়াই, চিৰি বগাবলৈ অসুবিধা হয়। সময়ৰ লগে লগে এই দুৰ্বলতাই বাহু, হৃদযন্ত্ৰ, হাওঁফাওঁতো প্ৰভাৱ পেলাব পাৰে।
Elevidys হৈছে জিন থেৰাপী। সহজ ভাষাত ক’বলৈ গ’লে ইয়াৰ লগত এটা বিশেষ ভাইৰাছ (ভেক্টৰ)ৰ জৰিয়তে ডিষ্ট্ৰফিনক পেশী কোষলৈ ৰূপান্তৰিত কৰাৰ নিৰ্দেশনা থকা এটা জিনৰ চুটি কপি প্ৰেৰণ কৰাটো জড়িত হৈ থাকে।
ইয়াৰ ফলত শিশুৰ শৰীৰে ডিষ্ট্ৰফিন প্ৰটিনৰ এটা চুটি, কিন্তু অধিক কাৰ্যক্ষম ৰূপ উৎপন্ন কৰাত সহায় কৰে। চিকিৎসকসকলে আশা কৰিছে যে এই ‘নতুন চিমেণ্ট’ই পেশী দুৰ্বল হোৱাৰ হাৰ লেহেমীয়া কৰিব।
এই চিকিৎসা কেনেকৈ দিয়া হয়?
এইটো দৈনিক বড়ি নহয়। Elevidys হৈছে জীৱনত এবাৰ পোৱা চিকিৎসা।
ইয়াক চেলাইনৰ দৰে শিৰাত ইনফিউজন হিচাপে দিয়া হয়। কিন্তু ঘৰতে এই কাম কৰিব নোৱাৰি। ইয়াক চিকিৎসালয়ত দিয়া হয়, চিকিৎসকৰ সম্পূৰ্ণ তত্বাৱধানত ৷ কাৰণ চিকিৎসা প্ৰদানৰ সময়ত শিশুটিক কেইবা ঘণ্টা ধৰি সযতনে নিৰীক্ষণ কৰিব লাগে।
চিকিৎসাৰ পূৰ্বে কৰ্টিক’ষ্টেৰয়ড ধৰণৰ ষ্টেৰইড ঔষধ আৰম্ভ কৰি পাৰ্শ্বক্ৰিয়াৰ সম্ভাৱনা হ্ৰাস কৰা হয়। চিকিৎসকে শিশুটিয়ে নিজৰ সকলো টিকাকৰণ সম্পূৰ্ণ কৰাটোও নিশ্চিত কৰিব।
গৱেষণাৰ ফলাফল কি কি?
এই ঔষধৰ ফলপ্ৰসূতা আৰু সুৰক্ষাৰ ওপৰত কেইবাটাও গৱেষণা কৰা হৈছে। এই গৱেষণাত Elevidys দিয়া শিশু আৰু নিদিয়া শিশুৰ মাজত পাৰ্থক্য অধ্যয়ন কৰা হৈছে (placebo group)। সেই অনুসৰি ইয়াত পোৱা কিছুমান মূল উপকাৰৰ বিষয়ে উল্লেখ কৰা হৈছে।
| লাভ | সহজ ব্যাখ্যা |
|---|---|
| গতিশীলতা বৃদ্ধি (NSAA Score) | শিশুৰ গতিশীলতা জুখিব পৰা পৰীক্ষা নৰ্থ ষ্টাৰ এম্বুলেটৰী এচেছমেণ্ট (NSAA)ত এলেভিডিছ গ্ৰহণ কৰা শিশুৱে ঔষধ নোখোৱা শিশুতকৈ গড়ে প্ৰায় ২ পইণ্ট বেছি লাভ কৰে। অৰ্থাৎ তেওঁলোকৰ দৈনন্দিন কাম-কাজ সম্পাদন কৰাৰ ক্ষমতা কিছু উন্নত হৈছিল। |
| পেশীত ডিষ্ট্ৰফিন বৃদ্ধি পায় | গৱেষণাত যেতিয়া শিশুৰ পেশীৰ এটা সৰু অংশ লৈ পৰীক্ষা কৰা হৈছিল (বায়’প্সি) তেতিয়া এলিভিডিছ গ্ৰহণ কৰা শিশুৰ পেশী কোষত ডিষ্ট্ৰফিন প্ৰটিনৰ পৰিমাণ যথেষ্ট বৃদ্ধি পাইছিল। |
| কাৰ্য্যকলাপৰ গতি বৃদ্ধি | শুই থকা অৱস্থাৰ পৰা উঠি ১০ মিটাৰ দৌৰিবলৈ, ৪টা চিৰি বগাবলৈ লোৱা সময় জুখিলে এলেভিডিছ গ্ৰহণ কৰা ল’ৰা-ছোৱালীয়ে এই কামবোৰ অলপ বেছি খৰকৈ কৰিবলৈ সক্ষম হৈছিল। |
কিন্তু এই কথা মনত ৰাখিব। প্ৰতিটো শিশুৱে একে ফলাফল নাপাব। আপুনি আৰু আপোনাৰ চিকিৎসকে একেলগে ফলাফলৰ বিষয়ে আলোচনা কৰি চিকিৎসা কিমান সফল সেইটো নিৰ্ণয় কৰিব লাগে।
এনে কিছুমান ক্ষেত্ৰত আছেনে য’ত এই চিকিৎসা কৰিব নালাগে?
হয়, একেবাৰেই। ডি এম ডি থকা সকলো শিশুকে এই ঔষধ দিব নোৱাৰি। কিছুমান বিশেষ ক্ষেত্ৰত Elevidys চিকিৎসা কৰিব নালাগে।
- নিৰ্দিষ্ট জিনীয় দোষ: ডিএমডি সৃষ্টি কৰা জিনত কিছুমান নিৰ্দিষ্ট দোষ থকা শিশুক (যেনে , এক্সন ৮ বা এক্সন ৯ ত ডিলিচন ) এই চিকিৎসা প্ৰদান কৰা নহয়। চিকিৎসাৰ পূৰ্বে জিনীয় পৰীক্ষাৰ দ্বাৰা এই কথা ধৰা পেলাব পাৰি।
- এন্টিবডিৰ মাত্ৰা বৃদ্ধি:যিসকল শিশুত ইয়াক কঢ়িয়াই নিয়া ভাইৰাছ (AAVrh74 vector)ৰ বিৰুদ্ধে এন্টিব’ডিৰ মাত্ৰা অধিক থাকে, তেওঁলোকক Elevidys দিব নালাগে। কাৰণ সেই এন্টিব’ডিবোৰে ঔষধটো পেশীবোৰত সঠিকভাৱে পোৱাত বাধা দিব পাৰে আৰু ইয়াৰ ফলত গুৰুতৰ পাৰ্শ্বক্ৰিয়া হ’ব পাৰে। তেজৰ পৰীক্ষাৰ দ্বাৰাও আগতীয়াকৈ এই কথা ধৰা পেলাব পাৰি।
- সক্ৰিয় সংক্ৰমণঃ চিকিৎসা আৰম্ভ কৰাৰ সময়ত যদি শিশুৰ কোনো ধৰণৰ সংক্ৰমণ যেনে জ্বৰ, চৰ্দি, কাহ, পেটৰ বিষ হয়, তেন্তে সম্পূৰ্ণৰূপে আৰোগ্য নোহোৱালৈকে চিকিৎসা আৰম্ভ নহ’ব।
পাৰ্শ্বক্ৰিয়া আৰু ইয়াক কেনেকৈ পৰিচালনা কৰিব?
যিকোনো চিকিৎসাৰ দৰেই Elevidys গ্ৰহণে পাৰ্শ্ব-প্ৰতিক্ৰিয়া কৰিব পাৰে। ইয়াৰ আটাইতকৈ সাধাৰণ পাৰ্শ্বক্ৰিয়া হ'ল বমি আৰু বমি ৷ সাধাৰণতে প্ৰথম কেইসপ্তাহমানৰ ভিতৰতে এইবোৰ দেখা দিয়ে। যদি আপোনাৰ সন্তানৰ এনে কোনো লক্ষণ দেখা দিয়ে তেন্তে চিকিৎসকক জনাওক। বমি হোৱাত সহায়ক হোৱাকৈ ঔষধ দিব। পানীলগা ৰোধ কৰিবলৈ প্ৰচুৰ পৰিমাণে তৰল পদাৰ্থ সেৱন কৰাটোও জৰুৰী।
ইয়াৰ উপৰিও অন্যান্য সম্ভাৱ্য পাৰ্শ্বক্ৰিয়া আৰু ইয়াৰ লক্ষণসমূহৰ বিষয়েও সচেতন হোৱাটো ভাল।
| পাৰ্শ্বক্ৰিয়া | সাৱধান কৰিবলগীয়া বৈশিষ্ট্যসমূহ |
|---|---|
| জ্বৰ | জ্বৰ সংক্ৰমণৰ লক্ষণ হ’ব পাৰে, গতিকে জ্বৰ হ’লে চিকিৎসকক জনাওক। |
| তেজৰ প্লেটলেটৰ সংখ্যা কম (Thrombocytopenia) | তেজ ওলোৱাৰ সময়ত প্লেটলেটে তেজ জমা হোৱাত সহায় কৰে। যদি এইবোৰ কম হয়, তেন্তে
|
| যকৃতৰ ওপৰত প্ৰভাৱ | যদি চকু বা ছালৰ বগা অংশ হালধীয়া হৈ আহিছে তেন্তে ই যকৃতৰ সমস্যাৰ লক্ষণ হ’ব পাৰে। আপোনাৰ চিকিৎসকে নিয়মিতভাৱে তেজৰ পৰীক্ষা (LFT) কৰি ইয়াৰ পৰীক্ষা কৰিব। |
| হৃদযন্ত্ৰৰ ওপৰত প্ৰভাৱ | যদি আপুনি বুকুৰ বিষ বা উশাহ লোৱাত অসুবিধা অনুভৱ কৰে তেন্তে ই হৃদযন্ত্ৰৰ পেশীৰ প্ৰদাহৰ লক্ষণ হ’ব পাৰে। লগে লগে চিকিৎসকক জনাওক। |
আটাইতকৈ গুৰুত্বপূৰ্ণ কথাটো হ’ল আপুনি অস্বাভাৱিক বুলি ভবা কোনো লক্ষণৰ বিষয়ে কোনো সংকোচ নকৰাকৈ চিকিৎসকৰ সৈতে কথা পতা।
চিকিৎসাৰ পূৰ্বে আৰু পিছত কি কি পৰীক্ষা কৰা হ’ব?
হয়, যিহেতু এইটো এটা জটিল চিকিৎসা, সেয়েহে শিশুটিৰ স্বাস্থ্যৰ অৱস্থাৰ বিষয়ে ভালদৰে বুজিবলৈ কেইবাটাও পৰীক্ষা কৰা হয়।
- জিন পৰীক্ষা: শিশুটিৰ নিজেই ডিএমডি আছে নে নাই আৰু কোনো জিনীয় দোষ আছে নেকি যিয়ে এলেভিডিছক অযোগ্য কৰি তুলিব নেকি সেইটো নিশ্চিত কৰক।
- এন্টিবডি পৰীক্ষা: আমি আগতে কোৱা AAVrh74 ভাইৰাছৰ বিৰুদ্ধে এন্টিব’ডিৰ মাত্ৰা পৰীক্ষা কৰক।
- সম্পূৰ্ণ তেজৰ গণনা (CBC): সংক্ৰমণ বা অন্যান্য তেজৰ অস্বাভাৱিকতা পৰীক্ষা কৰক।
- যকৃতৰ কাৰ্য্যক্ষমতা পৰীক্ষা (LFT): চিকিৎসাৰ পূৰ্বে আৰু পিছত যকৃতৰ স্বাস্থ্য নিৰীক্ষণ কৰা।
- হৃদযন্ত্ৰৰ পেশীৰ স্বাস্থ্য (Troponin test): হৃদযন্ত্ৰৰ ওপৰত প্ৰভাৱ পৰিছে নেকি জানি লওক।
- তেজৰ প্লেটলেটৰ মাত্ৰা: চিকিৎসাৰ পিছত তেজৰ প্লেটলেটৰ মাত্ৰা হ্ৰাস পোৱাৰ বাবে নিৰীক্ষণ কৰা।
এই সকলোবোৰ পৰীক্ষা শিশুটিৰ সুৰক্ষাৰ পূৰ্ণতা নিশ্চিত কৰিবলৈ কৰা হয়।
টেক-হোম মেছেজ
- এলিভিডিছ হৈছে ডুচেন মাস্কুলাৰ ডিষ্ট্ৰফি (ডিএমডি)ৰ বাবে জীৱনত এবাৰ পোৱা জিন থেৰাপী । ই ৰোগৰ নিৰাময় নহয় যদিও ই পেশীৰ দুৰ্বলতাৰ হাৰ লেহেমীয়া কৰাৰ আশাৰ সঞ্চাৰ কৰে।
- ই শৰীৰক ডিষ্ট্ৰফিন প্ৰটিনৰ এটা চুটি, কাৰ্য্যক্ষম ৰূপ উৎপাদন কৰাত সহায় কৰি কাম কৰে।
- এই চিকিৎসা ডি এম ডি থকা প্ৰতিটো শিশুৰ বাবে উপযোগী নহয় । ইয়াৰ বাবে যোগ্যতা নিৰ্ণয় কৰিবলৈ নিৰ্দিষ্ট জিনীয় পৰীক্ষা আৰু তেজৰ পৰীক্ষাৰ প্ৰয়োজন।
- এই চিকিৎসা চিকিৎসালয়ত শিৰাত বেজী হিচাপে দিয়া হয়, চিকিৎসকৰ তত্বাৱধানত ৷
- বমি আৰু বমিৰ দৰে পাৰ্শ্বক্ৰিয়া হ’ব পাৰে। তেজৰ প্লেটলেট কম হোৱাৰ দৰে গুৰুতৰ অৱস্থাৰ প্ৰতিও সচেতন হ’ব লাগে। কোনো অস্বস্তি হ’লে তৎক্ষণাত চিকিৎসকক জনাওক।
- এইটো এটা অতি জটিল আৰু নতুন চিকিৎসা, গতিকে নিশ্চিতভাৱে আপোনাৰ শিশুৰ চিকিৎসকৰ সৈতে সকলো সবিশেষ আলোচনা কৰি বুজাই দিব।
No comments yet. Be the first to share your question or experience below.