Bəzi xəstəliklər ananızdan və atanızdan gəlir, elə deyilmi? Yaxud dərman və ya əməliyyatla belə tamamilə müalicəsi çox çətin olan bəzi xəstəliklər var. Təsəvvür edin, öz bədənimizdəki genləri dəyişdirib kökündə bir xəstəliyi müalicə etməyin bir yolu olsaydı necə olardı? Gen terapiyası gələcəyin ən böyük ümidlərindən biridir. Bu, hələ çox yeni olsa da, tibb elmində böyük fərq yarada biləcək bir şey hesab olunur.
Gen terapiyası sadəcə nədir?
Sadə dillə desək, gen terapiyası xəstəliklərin qarşısını almaq və müalicə etmək üçün öz genetik materialımızdan istifadə edən tibbi bir texnikadır. Ənənəvi olaraq, dərmanlar, həblər, şərbətlər , iynələr və ya cərrahiyyə kimi şeylərdən istifadə edərdik. Lakin bu texnika ilə həkimlər sizin öz genetik quruluşunuza təsir edə və xəstəliyin əsas səbəbini düzəldə bilərlər.
Bədənimizi böyük bir bina kimi düşünün. Həmin binanın inşası üçün istifadə edilən plan genlərimizdir . Bəzən bu planda kiçik bir səhv və ya qüsur ola bilər. Həmin səhv bəzi xəstəliklərə səbəb olur. Beləliklə, gen terapiyası həmin səhv planı düzəltməklə bağlıdır. Bu o deməkdir ki:
- Xəstəliyə səbəb olan zülalların azaldılması: Müəyyən genlər nasaz olduqda, bədən üçün zərərli olan zülallar istehsal edirlər. Bu üsul onların istehsalını azalda bilər.
- Yaxşı zülalların istehsalını artırmaq: Bəzən bədən ehtiyac duyduğu qədər zülal istehsal etmir. Bu halda, bu metod genlərə həmin zülalları düzgün şəkildə istehsal etməyi tapşırır.
- Yeni və ya modifikasiya olunmuş zülalların istehsalı: Bu üsul həmçinin bədəndə xəstəliklə mübarizə apara bilən yeni bir növ zülal yarada bilər.
Bu, bədənimizdə necə işləyir?
Bunu anlamaq üçün əvvəlcə genlər haqqında bir az məlumat əldə edək. Bədənimizdəki hər hüceyrənin bir nüvəsi var. Həmin nüvənin içərisində xromosom adlanan şeylər var. Bu xromosomlar DNT- dən ibarətdir. Bu DNT saç rənginizdən, göz rənginizdən və boyunuzdan tutmuş hər şeyi müəyyən edən məlumatları ehtiva edir.
DNT-nin bu spesifik hissələrini gen adlandırırıq. Bu, böyük bir yemək kitabındakı (DNT) resept kimidir. Bu genlər bədənimizin işləməsi üçün vacib olan zülalların necə hazırlanacağına dair təlimatlar verir. Həmin resept bizə tortun necə hazırlanacağını göstərir.
Bəzən yaşlandıqca ətraf mühitdəki toksinlərKimyəvi maddələrə məruz qaldıqda və ya valideynlərdən miras qaldıqda, bu genlərdə kiçik dəyişikliklər (gen variantları/mutasiyalar) baş verir. Bu, reseptdəki bir hərfin və ya sözün səhv olması kimidir. Deməli, hazırlanan zülalın (tortun) da səhv olmasıdır. Bu, bir çox xəstəliklərin köküdür.
Gen terapiyası yalnız bir xəstəliyin simptomlarını müalicə etməyə çalışmır. O, ilk növbədə xəstəliyə səbəb olan genetik səhvi düzəltməyə çalışır.
Gen terapiyası hazırda hansı xəstəliklərdə istifadə olunur?
Əslində, bir çox gen terapiyası müalicəsi hələ də klinik sınaq mərhələsindədir. Bu o deməkdir ki, insanlara verilməzdən əvvəl təhlükəsiz və effektiv olub-olmadığını yoxlamaq üçün sınaqdan keçirilir. Bu metod üçün hazırda aparılan əsas tədqiqat sahələri bunlardır:
- Xərçəng
- Makula degenerasiyası və digər göz xəstəlikləri
- Bəzi irsi genetik şərtlər
- HİV /AİDS
Lakin, hazırda ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) tərəfindən təsdiqlənmiş bir neçə gen terapiyası metodu mövcuddur, yəni bu, artıq sadəcə bir xəyal deyil. Məsələn:
- Luxturna®: Bu, müəyyən irsi göz xəstəlikləri səbəbindən görmə qabiliyyətini itirən insanlar üçün birdəfəlik müalicədir.
- Zolgensma®: Bu, 2 yaşdan kiçik uşaqları təsir edən ağır bir xəstəlik olan Onurğa Əzələ Atrofiyasını müalicə etmək üçün təsdiqlənmişdir.
Bu müalicənin fərqli növləri varmı?
Bəli, gen terapiyasının həyata keçirilməsinin üç əsas yolu var. Gəlin görək onlar nədir.
| Müalicə üsulu | Sadəcə nə edirsən? |
|---|---|
| Gen Əlavəsi | Eyni genin sağlam bir nüsxəsi nasaz və ya zədələnmiş geni olan bir hüceyrəyə yerləşdirilir. Bu, nasaz bir genin yerinə yeni, daha yaxşı bir cihaz gətirmək kimidir. |
| Genlərin susdurulması | Bu, xəstəliyə səbəb olan qüsurlu bir genin fəaliyyətini dayandırır. Bu, pis məsləhət verən birini susdurmaqla onu susdurmaq kimidir. |
| Gen Redaktə | Bu, ən qabaqcıl metoddur. Burada edilən iş DNT-nin səhv hissəsini "kəsmək" və ya "düzəltmək" və yenidən təşkil etməkdir. Bu, kitabdakı səhv sözü silib yerinə düzgün sözü yazmaq kimidir. Bunun üçün CRISPR/cas9 kimi texnologiyalardan istifadə olunur. |
Genlər bədənə necə daxil olur?
Bu sağlam genlər birbaşa hüceyrələrimizə getmir. Onların bir nəqliyyat vasitəsinə ehtiyacı var. Həmin nəqliyyat vasitəsinə "vektor" deyilir. Təsəvvür edin ki, bir bağlama göndərirsiniz. Kuryer (vektor) həmin bağlamanı (gen) tam olaraq lazım olduğu yerə (hüceyrəyə) aparır.
Əksər hallarda viruslar bu "vektorlar" kimi istifadə olunur. İndi siz "Bədəninizə virus yerləşdirsəniz, xəstələnməyəcəksinizmi?" deyə düşünə bilərsiniz. Alimlər burada virusun bütün xəstəlik yaradan hissələrini çıxarır və yalnız hüceyrələrə daxil ola bilən hissələri saxlayırlar. Daha sonra sağlam geni virusa daxil edir və bədənə yeridirlər.
Bunun iki əsas yolu var:
1. In vivo (bədən daxilində): Burada genləri ehtiva edən "vektor" peyvənd kimi birbaşa bədənə yeridilir.
2. Ex vivo (bədən xaricində): Bu, bədəninizdən bəzi hüceyrələrin (məsələn, qan hüceyrələrinin) götürülməsini, laboratoriyada həmin hüceyrələrə genlərin daxil edilməsini və sonra həmin modifikasiya olunmuş hüceyrələrin yenidən bədəninizə daxil edilməsini əhatə edir.
Gen terapiyasının üstünlükləri və çatışmazlıqları nələrdir?
Hər şey kimi, bu metodun da müsbət və mənfi cəhətləri var.
| Faydaları | Dezavantajlar və Risklər |
|---|---|
| Yeni bir ümid:Əvvəllər sağalmaz hesab edilən xəstəliklər indi yeni müalicə üsulları ilə müalicə olunur. | Tam zəmanət yoxdur: Bu hələ yenidir, ona görə də müalicənin 100% uğurlu olacağını demək mümkün deyil. Gözlənilməz yan təsirlər ola bilər. |
| Xəstəliyin kök səbəbini müalicə etmək: Simptomları yatırmaq əvəzinə, xəstəliyin səbəbini düzəldə bilərsiniz. | Mürəkkəb bir proses: Genetik material xaricdən daxil olduqda, bədənin immun sistemi ona qarşı reaksiya verə bilər. |
| Erkən müalicə: Əgər müalicə xəstəlik bədənə zərər verməzdən əvvəl verilərsə, bu zərərin qarşısı alına bilər. | Uzunmüddətli təsirlər haqqında məlumatın olmaması: Bu yeni olduğundan, illər sonra hansı təsirlərin baş verəcəyi hələ dəqiq bilinmir. |
Bu barədə həkimimlə danışmalıyam?
Əgər sizdə və ya ailənizdə kiminsə burada qeyd olunanlar kimi irsi xəstəliyi, xərçəngi və ya müalicəsi çətin olan bir vəziyyəti varsa, bu barədə həkiminizlə danışmaq çox vacibdir.
Gen terapiyası hələ də Şri-Lankada geniş yayılmış bir müalicə növü deyil. Lakin dünyada baş verən bu inkişaflardan xəbərdar olmaq vacibdir. Bəlkə də gələcəkdə bunlar geniş yayılmış müalicə üsullarına çevrilə bilər.
Ən əsası, internetdə oxuduqlarınıza və ya eşitdiklərinizə əsasən öz müalicə qərarlarınızı verməyin. Həmişə həkiminizin məsləhətini alın. O, sizə vəziyyətiniz üçün ən yaxşı, ən təhlükəsiz və ən yaxşı müalicə üsullarının hansılar olduğunu izah edə bilər.
Bu texnologiyanın inkişafı bir az vaxt aparacaq, lakin bu, tibb elminin nə qədər ciddi olmasından asılı olmayaraq, bir xəstəliyə qarşı daim bir həll yolu tapmağa çalışdığını göstərir. Bu, hamımız üçün böyük bir ümiddir.
Evə Aparmaq Mesajı
- Gen terapiyası, öz genlərimizi dəyişdirərək xəstəlikləri müalicə edən yeni bir tibbi üsuldur.
- Bu, simptomları deyil, xəstəliyin kök səbəbini müalicə etmək məqsədi daşıyır.
- Bu üsul xərçəng və irsi xəstəliklər kimi ciddi xəstəliklərin müalicəsində böyük perspektivlərə malikdir.
- Bu, hələ də əsasən tədqiqat mərhələsindədir və həm faydaları, həm də riskləri var.
- Əgər bu cür müasir müalicə üsulları ilə maraqlanırsınızsa, onları həkiminizlə müzakirə etmək çox vacibdir.
💬 Comments (0)
Hələ heç bir şərh yazılmayıb. İlk dəfə şərhinizi buraya əlavə edin.
Şərhinizi əlavə edin