Neyrofibromatoz Tip 1 (NF1) üçün yeni ümid: Gomekli (mirdametinib) dərmanı haqqında məlumat əldə edin

Ailənizdə, bəlkə də uşağınızda 1-ci tip Neyrofibromatoz (NF1) adlı bir xəstəlik varmı? Bu xəstəliklə birlikdə gələn ağrılı, çıxarılması çətin, pleksiform neyrofibromalar (PN) sizi narahat edə bilər. Amma bu gün biz artıq böyüklər və uşaqlarda bu xəstəliyin müalicəsi üçün istifadəsinə icazə verilən yeni və perspektivli bir dərman haqqında danışırıq. Bu, Gomekli (mirdametinib) adlanır.

Gomekli nədir? Necə işləyir?

Bir düşünün, bədənimizdə hüceyrələrin böyüməsi üçün fərqli siqnal yolları var. NF1-də bu siqnal yollarından biri həddindən artıq aktivləşir və bu da sinirlərin ətrafında şişlərin əmələ gəlməsinə səbəb olur. Bu şişlər bəzən sinirlər, qan damarları və daxili orqanlar kimi vacib sahələrin ətrafında böyüyür və bu da onların cərrahi yolla çıxarılmasını çox çətinləşdirir, bəzən isə qeyri-mümkün edir.

Gomekli bunu edir. Bədənimizdə MEK1 və MEK2 adlanan iki fermenti bloklayır. Bu fermentlər şişlərin böyüməsi lazım olduğuna dair siqnalları göndərənlərdir. Beləliklə, Gomekli bu siqnal yolunu dayandırdıqda, şişlər daha az böyüyür və bəzən şişlər kiçilməyə və kiçilməyə başlayır . Sadə dillə desək, bu, əməliyyat oluna bilməyən insanlar üçün yaxşı alternativ bir müalicədir.

Bu dərmanı necə istifadə edirsiniz?

Həkiminiz boyunuza və çəkinizə əsasən sizin və ya uşağınız üçün Gomeklinin düzgün dozasını təyin edəcək.

Bu müalicə adətən 28 günlük bir dövrdə aparılır.

• Bu dərmanı gündə iki dəfə, hər 12 saatdan bir qəbul etməlisiniz.
• Dərmanı bu şəkildə ardıcıl 21 gün qəbul etməlisiniz.
• Bundan sonra dərmanı 7 gün qəbul etməlisiniz.
• 28 gün tamamlandıqda, yeni bir dövr yenidən başlayır.

Gomekli kapsul şəklində mövcuddur. Lakin, kapsulları udmaqda çətinlik çəkənlər üçün suda həll edilib qəbul edilə bilən üzüm dadlı tablet də mövcuddur. Hazırlanması üçün təlimat:

1. Həkim tərəfindən təyin olunmuş həblərin sayını dərman ölçmə stəkanına qoyun.

2. Ona 5 və ya 10 millilitr su əlavə edin.

3. Tabletlər tamamilə həll olana qədər stəkanı təxminən iki-dörd dəqiqə fırladın. Həll olduqdan sonra maye ağaracaq və bir az süd kimi görünəcək.

4. Onu fincandan dərhal için. Yaxud oral şprislə sormaq olar.

5. İçməyi bitirdikdən sonra eyni stəkana daha 5-10 ml su əlavə edin, qarışdırın və onu da için. Bu, qalan dərmanın bədənə daxil olmasına kömək edəcək.

6. Hazırlandıqdan sonra 30 dəqiqə ərzində içməsəniz, qalan mayeni atın.

Tədqiqatlar Gomekli dərmanının uğuru haqqında nə deyir?

Bu dərmanın effektivliyi və təhlükəsizliyi ReNeu tədqiqatı adlanan klinik tədqiqatda təsdiqlənmişdir. Bu tədqiqatda əməliyyat olunmayan PN şişləri olan 2 yaş və yuxarı 111 uşaq və yetkin iştirak etmişdir.

Nəticələr həqiqətən də ürəkaçandır.

Ən əsası odur ki, bu nəticələr müalicəyə başladıqdan cəmi 4 ay sonra görünməyə başlayıb. İlk nəticələri görmək adətən təxminən 7-8 ay çəkir.

Amma unutmayın ki, bu tədqiqatların nəticələri hər kəs üçün eyni deyil . Nəticələr vəziyyətinizdən asılı olaraq dəyişə bilər.

Dərmanın işlədiyini necə bilirsiniz?

Bunu bilməyin əsas yolu həkiminizin təyin edəcəyi MRT müayinələridir . Bunlar şişlərin ölçüsünün kiçilib-kiçilmədiyini yoxlaya bilər.

Üstəlik, fərqi özünüz də hiss etməyə başlayacaqsınız.

• Ağrının azaldılması: Şişin yaratdığı ağrı əhəmiyyətli dərəcədə azalır.
• Daha yaxşı hərəkət edə bilmək: Əgər şişlər səbəbindən hərəkət etməkdə çətinlik çəkirsinizsə, bunlar azalacaq və gündəlik işləri yerinə yetirmək daha asan olacaq.
• Həyat keyfiyyətinin yaxşılaşdırılması:Ümumilikdə, özümü əvvəlkindən daha yaxşı hiss etməyə başlayıram.

Tədqiqatda, təxminən 3 aylıq müalicədən sonra belə ağrının azalması kimi yaxşı nəticələr müşahidə edilmişdir.

Ən çox görülən yan təsirlər hansılardır?

Hər hansı bir dərman kimi, Gomekli də bəzi yan təsirlərə səbəb ola bilər. Lakin bunların əksəriyyəti idarə oluna bilər.

Ən əsası: Əgər hər hansı bir yan təsir hiss etsəniz, hətta kiçik olsa belə, həkiminizə məlumat verməyinizə əmin olun . O, dozanı azalda, bir müddət dərman qəbul etməyi dayandıra və ya yan təsirləri nəzarətdə saxlamaq üçün sizə fərqli bir dərman verə bilər.

Bu dərman haqqında bilməli olduğunuz digər xüsusi məlumatlar

Gomekli ilə müalicəyə başlamazdan əvvəl və müalicə zamanı nəzərə alınmalı bir neçə məqam var.

1. Görmə: Bu dərman bəzən gözlərə təsir edə bilər. Buna görə də, müalicəyə başlamazdan əvvəl,Tam göz müayinəsindən keçməlisiniz. Müalicə zamanı həkiminizin göstərişi ilə gözlərinizi də yoxlatdırmalısınız. Görmənin bulanıqlığı kimi hər hansı bir simptom hiss etsəniz, dərhal məlumat verin.

2. Ürək funksiyası: Dərmanı qəbul etməyə başlamazdan əvvəl ürək funksiyasını ölçən exokardioqramma aparılır. Bu, müalicənin ilk ili ərzində hər 3 aydan bir təkrarlanır.

3. Hamiləlik: Bu dərman dölə zərərli ola bilər .

• Əgər siz reproduktiv potensiala malik qadınsınızsa, müalicəyə başlamazdan əvvəl sizə hamiləlik testi veriləcək. Müalicə zamanı və dərmanı dayandırdıqdan sonra 6 həftə ərzində yüksək effektiv doğum nəzarət üsulundan istifadə etməlisiniz.
• Əgər kişisinizsə, müalicə zamanı və dərmanı dayandırdıqdan sonra 3 ay ərzində effektiv doğum nəzarət üsullarından istifadə etməlisiniz. Bu barədə həkiminizlə açıq danışın.