Ёсць хваробы, якія перадаюцца ад маці і бацькі, ці не так? А ёсць хваробы, якія вельмі цяжка цалкам вылечыць нават з дапамогай лекаў або хірургічнага ўмяшання. Уявіце, што, калі б існаваў спосаб змяніць гены ў нашым целе і вылечыць хваробу ў корані? Генная тэрапія — адна з вялікіх надзей на будучыню. Нягледзячы на тое, што гэта ўсё яшчэ вельмі новая навука, яна лічыцца чымсьці, што можа значна змяніць медыцынскую навуку.
Што такое генная тэрапія проста?
Проста кажучы, генная тэрапія — гэта медыцынскі метад, які выкарыстоўвае наш уласны генетычны матэрыял для прафілактыкі і лячэння захворванняў. Традыцыйна мы выкарыстоўвалі такія рэчы, як лекі, таблеткі, сіропы , ін'екцыі або хірургічнае ўмяшанне. Але з дапамогай гэтага метаду лекары могуць паўплываць на ваш уласны генетычны склад і выправіць асноўную прычыну захворвання.
Уявіце сабе наша цела як вялікі будынак. План, па якім будуецца гэты будынак, — гэта нашы гены . Часам у гэтым плане можа быць невялікая памылка або недахоп. Менавіта гэтая памылка выклікае некаторыя захворванні. Такім чынам, генная тэрапія заключаецца ў выпраўленні гэтага няправільнага плана. Гэта азначае:
- Зніжэнне колькасці бялкоў, якія выклікаюць хваробы: калі пэўныя гены працуюць няправільна, яны выпрацоўваюць бялкі, шкодныя для арганізма. Гэты метад можа знізіць іх выпрацоўку.
- Павелічэнне выпрацоўкі карысных бялкоў: Часам арганізм не выпрацоўвае дастатковай колькасці неабходных бялкоў. У такім выпадку гэты метад можа даць указанні генам правільна выпрацоўваць гэтыя бялкі.
- Вытворчасць новых або мадыфікаваных бялкоў: гэты метад таксама можа стварыць новы тып бялку ў арганізме, які можа змагацца з хваробай.
Як гэта працуе ў нашым арганізме?
Каб зразумець гэта, давайце спачатку крыху даведаемся пра гены. Кожная клетка ў нашым целе мае ядро. Унутры гэтага ядра знаходзяцца рэчы, якія называюцца храмасомамі . Гэтыя храмасомы складаюцца з ДНК . Гэтая ДНК змяшчае інфармацыю, якая вызначае ўсё: ад колеру валасоў і вачэй да росту.
Гэтыя канкрэтныя часткі ДНК мы называем генамі . Гэта як рэцэпт у вялікай кулінарнай кнізе (ДНК). Гэтыя гены даюць інструкцыі аб тым, як вырабляць бялкі, неабходныя для функцыянавання нашага арганізма. Гэты рэцэпт падказвае нам, як прыгатаваць торт.
Часам, калі мы старэем, таксіны ў навакольным асяроддзіКалі гены падвяргаюцца ўздзеянню хімічных рэчываў або перадаюцца ў спадчыну ад бацькоў, у іх адбываюцца невялікія змены (генетычныя варыянты/мутацыі). Гэта як быццам літара ці слова ў рэцэпце няправільныя. Тады і бялок (пірог), які атрымліваецца, таксама няправільны. У гэтым корань многіх хвароб.
Генная тэрапія не проста спрабуе лячыць сімптомы хваробы. Яна спрабуе выправіць генетычную памылку, якая выклікала хваробу.
Пры якіх захворваннях генная тэрапія выкарыстоўваецца ў цяперашні час?
Насамрэч, многія метады геннай тэрапіі ўсё яшчэ знаходзяцца на стадыі клінічных выпрабаванняў. Гэта азначае, што яны праходзяць выпрабаванні на бяспеку і эфектыўнасць, перш чым іх прызначаць людзям. Асноўныя напрамкі даследаванняў гэтага метаду, якія зараз праводзяцца:
- Рак
- Макулярная дэгенерацыя і іншыя захворванні вачэй
- Некаторыя спадчынныя генетычныя захворванні
- ВІЧ /СНІД
Аднак цяпер Упраўленне па кантролі за харчовымі прадуктамі і лекамі ЗША (FDA) зацвердзіла некалькі метадаў геннай тэрапіі, а гэта значыць, што гэта ўжо не проста мара. Напрыклад:
- Люкстурна®: Гэта аднаразовае лячэнне для людзей, якія страцілі зрок з-за пэўных спадчынных захворванняў вачэй .
- Золгенсма®: гэты прэпарат дазволены для лячэння спінальнай мышачнай атрафіі, цяжкага захворвання, якое дзівіць дзяцей ва ўзросце да 2 гадоў.
Ці існуюць розныя віды гэтага лячэння?
Так, існуе тры асноўныя спосабы правядзення геннай тэрапіі. Давайце паглядзім, якія яны.
| Метад лячэння | Што вы проста робіце? |
|---|---|
| Даданне генаў | Здаровая копія таго ж гена ўстаўляецца ў клетку, у якой ёсць няспраўны або пашкоджаны ген. Гэта як прынесці зусім новую, лепшую машыну замест зламанай. |
| Геннае глушэнне | Гэта спыняе функцыянаванне дэфектнага гена, які выклікае хваробу. Гэта як прымусіць замаўчаць таго, хто дае дрэнную параду, замоўкнуць яму. |
| Рэдагаванне генаў | Гэта самы перадавы метад. Тут робіцца так, што «выразаецца» або «выпраўляецца» няправільная частка ДНК і перастаўляецца. Гэта як сцерці няправільнае слова ў кнізе і напісаць на яго месцы правільнае. Для гэтага выкарыстоўваюцца такія тэхналогіі, як CRISPR/cas9. |
Як гены ўводзяцца ў арганізм?
Гэтыя здаровыя гены не трапляюць непасрэдна ў нашы клеткі. Ім патрэбен транспартны сродак. Гэты транспартны сродак называецца «вектарам» . Уявіце, што вы адпраўляеце пасылку. Кур'ер (вектар) дастаўляе гэтую пасылку (ген) менавіта туды, куды ёй трэба (у клетку).
Часцей за ўсё ў якасці такіх «вектараў» выкарыстоўваюцца вірусы . Цяпер вы можаце падумаць: «Ці не стане вам дрэнна, калі вы занясеце вірус у свой арганізм?» Тут навукоўцы выдаляюць усе хваробатворныя часткі віруса, пакідаючы толькі тыя, якія могуць пранікаць у клеткі. Затым яны ўстаўляюць здаровы ген у вірус і ўводзяць яго ў арганізм.
Ёсць два асноўныя спосабы зрабіць гэта:
1. In vivo (унутры арганізма): тут «вектар», які змяшчае гены, уводзіцца непасрэдна ў арганізм у якасці вакцыны.
2. Ex vivo (па-за целам): гэта прадугледжвае ўзяцце некаторых клетак з вашага цела (напрыклад, клетак крыві), устаўку генаў у гэтыя клеткі ў лабараторыі, а затым паўторнае ўвядзенне гэтых мадыфікаваных клетак назад у ваш арганізм.
Якія перавагі і недахопы геннай тэрапіі?
Як і ўсё, гэты метад мае свае плюсы і мінусы.
| Перавагі | Недахопы і рызыкі |
|---|---|
| Новая надзея:Хваробы, якія раней лічыліся невылечнымі, цяпер атрымліваюць новы варыянт лячэння. | Няма поўнай гарантыі: гэта ўсё яшчэ новае лячэнне, таму немагчыма сказаць, што яно будзе на 100% паспяховым. Могуць узнікнуць нечаканыя пабочныя эфекты. |
| Лячэнне першапрычыны хваробы: замест таго, каб падаўляць сімптомы, можна выправіць прычыну хваробы. | Складаны працэс: калі генетычны матэрыял трапляе звонку, імунная сістэма арганізма можа рэагаваць супраць яго. |
| Ранняе лячэнне: калі лячэнне прызначана да таго, як хвароба нанясе шкоду арганізму, гэтай шкоды можна пазбегнуць. | Недахоп ведаў аб доўгатэрміновых наступствах: паколькі гэта новая з'ява, пакуль дакладна невядома, якія наступствы будуць узнікаць праз шмат гадоў. |
Ці варта мне пагаварыць пра гэта са сваім лекарам?
Калі ў вас ці ў кагосьці з вашай сям'і ёсць спадчыннае захворванне, рак або стан, які цяжка паддаецца лячэнню, напрыклад, згаданыя тут, вельмі важна пагаварыць пра гэта са сваім лекарам .
Генная тэрапія пакуль не з'яўляецца распаўсюджаным метадам лячэння ў Шры-Ланцы. Але важна ведаць пра гэтыя змены, якія адбываюцца па ўсім свеце. Магчыма, у будучыні яны стануць распаўсюджанымі метадамі лячэння.
Самае галоўнае — не прымайце самастойна рашэнняў аб лячэнні, грунтуючыся на прачытаным ці пачутым у інтэрнэце. Заўсёды звяртайцеся па кансультацыю да лекара. Ён ці яна можа растлумачыць вам, якія метады лячэння найлепш падыходзяць для вашага стану, найбольш бяспечныя і найлепшыя з даступных.
Распрацоўка гэтай тэхналогіі зойме некаторы час, але яна паказвае, што медыцынская навука пастаянна імкнецца знайсці рашэнне для любой хваробы, незалежна ад таго, наколькі яна сур'ёзная. Гэта вялікая надзея для ўсіх нас.
Паведамленне на вынас
- Генная тэрапія — гэта новы медыцынскі метад лячэння хвароб шляхам змены нашых уласных генаў.
- Гэта накіравана на лячэнне прычыны захворвання, а не сімптомаў.
- Гэты метад мае вялікія перспектывы для лячэння такіх сур'ёзных захворванняў, як рак і спадчынныя захворванні.
- Гэта ўсё яшчэ знаходзіцца ў значнай ступені на стадыі даследаванняў і мае як перавагі, так і рызыкі.
- Калі вас цікавяць такія сучасныя метады лячэння, вельмі важна абмеркаваць іх са сваім лекарам.
💬 Comments (0)
Пакуль няма каментарыяў. Дадайце свой каментарый тут у першы раз.
Дадаць каментар