एगो महतारी भा बाप के रूप में रउरा केतना दुख होला जब रउरा छोट बच्चा के दौड़े, कूदे, सीढ़ी चढ़े, भा बइठल स्थिति से उठे में दिक्कत होला? ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रोफी (DMD) एगो आनुवंशिक बेमारी ह जवन धीरे-धीरे मांसपेशी के कमजोर क देले अवुरी मुख्य रूप से लईकन के प्रभावित करेले। हालांकि अभी तक एकर कवनो स्थायी इलाज नईखे भईल, लेकिन अब ए बेमारी के काबू में राखे अवुरी बच्चा के जीवन के आसान बनावे खाती दुनिया में नाया इलाज शुरू भईल बा। आज हमनी के बात करे जा रहल बानी जा एलेविडीस नाम के जीन थेरेपी के, जवना से अतना नया उम्मीद लेके आईल बा।
एलेविडिस नाम के इ दवाई असल में कईसे काम करेले?
एकरा के समझे खातिर सबसे पहिले देखल जाव कि डीएमडी के विकास कईसे होखेला। हमनी के शरीर के मांसपेशी के एगो मजबूत भवन के रूप में सोची। एह भवन के मजबूत राखे आ ना ढहत राखे खातिर हमनी के एगो खास प्रोटीन के जरूरत बा जवना के नाम बा ‘डिस्ट्रोफिन’. ई त ऊ सीमेंट जइसन बा जवन कवनो बिल्डिंग में ईंट के एक साथ राखेला.
डीएमडी के बच्चा में आनुवंशिक उत्परिवर्तन के चलते डिस्ट्रोफिन नाम के इ 'सीमेंट' ठीक से पैदा ना होखेला। एकरा चलते मांसपेशी नाम के बिल्डिंग ब्लॉक धीरे-धीरे कमजोर हो जाला अवुरी अलग-अलग गिर जाला। सबसे पहिले गोड़ अवुरी कूल्ह के मांसपेशी कमजोर होखे लागेला। एहसे दौड़ल, कूदे, आ सीढ़ी चढ़ल मुश्किल हो जाला. समय के संगे इ कमजोरी बांह, दिल अवुरी फेफड़ा प भी असर डाल सकता।
एलेविडिस एगो जीन थेरेपी ह। सीधा-सीधा कहल जाए त एकरा में एगो जीन के छोट कॉपी पहुंचावल जाला, जवना में डिस्ट्रोफिन के मांसपेशी के कोशिका में बनावे के निर्देश एगो खास वायरस (वेक्टर) के माध्यम से होखेला।
एहसे बच्चा के शरीर में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के एगो छोट, लेकिन जादा कामकाजी रूप पैदा होखेला। डाक्टरन के उमेद बा कि एह ‘नया सीमेंट’ से मांसपेशियन के कमजोर होखे के दर धीमा हो जाई.
ई इलाज कइसे कइल जाला?
ई रोज के गोली ना ह। एलेविडिस जीवन में एक बेर होखे वाला इलाज ह।
एकरा के खारा निहन नस में जलसेक के रूप में दिहल जाला। लेकिन घर में इ काम नईखे हो सकत। एकरा के अस्पताल में दिहल जाला, डॉक्टर के पूरा देखरेख में . काहे कि इलाज के दौरान बच्चा के कई घंटा तक सावधानी से निगरानी करे के जरूरत होखेला।
इलाज से पहिले कोर्टिकोस्टेरॉइड प्रकार के स्टेरॉयड दवाई शुरू कईल जाला, जवना से दुष्प्रभाव के खतरा कम हो जाला। डाक्टर इहो सुनिश्चित करीहें कि बच्चा आपन सगरी टीकाकरण पूरा कर लिहले बा.
शोध के का नतीजा निकलल बा?
एह दवाई के प्रभावशीलता आ सुरक्षा पर कई गो अध्ययन भइल बा। एह अध्ययन सभ में एलेविडिस दिहल गइल बच्चा आ ना दिहल गइल बच्चा सभ (प्लेसबो ग्रुप) में अंतर के अध्ययन कइल गइल बा। एह हिसाब से कुछ मुख्य फायदा बतावल जा रहल बा जवन मिलल।
| फायदा | साधारण सफाई दिहल गइल बा |
|---|---|
| गतिशीलता में बढ़ोतरी (एनएसएए स्कोर) 1.1. | बच्चा के गतिशीलता के मापे वाला नॉर्थ स्टार एम्बुलेंस आकलन (एनएसएए) में एलेविडिस लेवे वाला बच्चा के औसतन दवाई ना खईले बच्चा के मुक़ाबले करीब 2 अंक जादा अंक मिलल। मतलब कि रोजमर्रा के काम करे के क्षमता में तनिका सुधार भईल। |
| मांसपेशियों में डिस्ट्रोफिन बढ़ गईल | शोध में जब बच्चा के मांसपेशी के एगो छोट हिस्सा लेके जांच (बायोप्सी) कईल गईल त एलेविडिस लेवे वाला बच्चा के मांसपेशी के कोशिका में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के मात्रा में काफी बढ़ोतरी भईल। |
| गतिविधियन के गति बढ़ल | जब लेट के स्थिति से उठ के 10 मीटर दौड़े, अवुरी 4 सीढ़ी चढ़े में लागे वाला समय के नापल गईल त एलेविडीस मिलल बच्चा ए काम के तनिका तेजी से करे में सक्षम रहले। |
बाकिर ई बात याद राखीं. हर लइका के एके जइसन रिजल्ट ना मिली। रउरा आ रउरा डाक्टर के मिल के रिजल्ट पर चर्चा करे के चाहीं जेहसे कि ई पता लगावल जा सके कि इलाज केतना सफल बा.
का कवनो अइसन मामला बा जब ई इलाज ना करे के चाहीं?
हँ, बिल्कुल बा. डीएमडी के सभ बच्चा के इ दवाई ना दिहल जा सकता। कुछ खास मामला बा जवना में एलेविडीस के इलाज ना करे के चाही।
- बिसेस आनुवांशिक दोष: डीएमडी पैदा करे वाला जीन में कुछ बिसेस दोष वाला बच्चा सभ के ई इलाज ना कइल जाला (उदाहरण खातिर , एक्सोन 8 भा एक्सोन 9 में डिलीशन )। एकर पता इलाज से पहिले आनुवंशिक जांच से लगावल जा सकता।
- एंटीबॉडी के स्तर बढ़ल बा:एलेविडीस ओह लइकन के ना देवे के चाहीं जिनहन में एकरा के ले जाए वाला वायरस (AAVrh74 वेक्टर) के खिलाफ एंटीबॉडी के मात्रा ढेर होखे। एकर कारण बा कि उ एंटीबॉडी दवाई के मांसपेशियन तक ठीक से पहुंचे से रोक सकता अवुरी एकरा से गंभीर दुष्प्रभाव हो सकता। एकर पता खून के जांच से भी पहिले से पता लगावल जा सकता।
- सक्रिय संक्रमण : अगर इलाज शुरू करे के समय बच्चा के कवनो संक्रमण जईसे बोखार, सर्दी, खांसी, चाहे पेट में दर्द होखे त इलाज तब तक शुरू ना होई जब तक कि उ पूरा तरीका से ठीक ना हो जाई।
दुष्प्रभाव आ ओकरा के कइसे प्रबंधित कइल जाव?
जईसे कि कवनो इलाज के संगे एलेविडिस के दुष्प्रभाव हो सकता। सबसे आम दुष्प्रभाव मतली आ उल्टी होला . आमतौर पर ई सभ पहिला कुछ हप्ता में होखे लें। अगर आपके बच्चा में अयीसन कवनो लक्षण बा त अपना डॉक्टर के बताई। उल्टी में मदद करे खातिर दवाई दिहे। डिहाइड्रेशन से बचाव खातिर भरपूर तरल पदार्थ भी पीयल जरूरी बा।
एकरा अलावे अवुरी संभावित दुष्प्रभाव अवुरी ओकरा लक्षण के बारे में जानल निमन होई।
| दुष्प्रभाव के बा | फीचर जवना पर ध्यान देबे के बा |
|---|---|
| जर बोखार | बोखार संक्रमण के निशानी हो सकता, एहसे जदी आपके बोखार हो गईल त अपना डॉक्टर के बताई। |
| खून में प्लेटलेट के गिनती कम (थ्रोम्बोसाइटोपेनिया) | खून बहला पर प्लेटलेट खून के थक्का बने में मदद करेला। अगर ई सब कम बा त
|
| लिवर पर असर पड़ेला | अगर आंख भा त्वचा के सफेदी पीला हो रहल बा त इ लिवर के समस्या के संकेत हो सकता। आपके डॉक्टर नियमित रूप से खून के जांच (एलएफटी) क के एकर जांच करीहे। |
| दिल पर असर पड़ेला | अगर आपके छाती में दर्द होखे चाहे सांस लेवे में दिक्कत होखे त इ दिल के मांसपेशी में सूजन के संकेत हो सकता। तुरंत अपना डॉक्टर के बताईं। |
सबसे जरूरी बा कि अपना डॉक्टर से बिना कवनो संकोच के कवनो लक्षण के बारे में बात करीं, जवन कि आपके असामान्य लागे।
इलाज से पहिले अवुरी बाद में कवन-कवन जांच होई?
हँ, काहे कि ई एगो जटिल इलाज ह एहसे कई गो जांच करावल जाला जेहसे कि लइका के स्वास्थ्य के हालत के बेहतर तरीका से समझल जा सके.
- जीन परीक्षण : पुष्टि करीं कि बच्चा में खुद डीएमडी बा कि ना अवुरी कवनो आनुवंशिक दोष बा कि ना, जवना से एलेविडिस के अयोग्य बनावल जा सकता।
- एंटीबॉडी टेस्ट : हमनी के पहिले जवना AAVrh74 वायरस के बारे में बात कईले रहनी, ओकरा खिलाफ एंटीबॉडी के स्तर के जांच करीं।
- पूरा खून के गिनती (CBC): संक्रमण भा खून में अउरी असामान्यता के जांच करीं।
- लिवर फंक्शन टेस्ट (LFT): इलाज से पहिले अवुरी बाद में लिवर के स्वास्थ्य के निगरानी कईल जाए।
- दिल के मांसपेशी के स्वास्थ्य (ट्रोपोनिन टेस्ट): पता लगाईं कि दिल प कवनो असर पड़ल बा कि ना।
- खून में प्लेटलेट के स्तर : इलाज के बाद खून में प्लेटलेट के स्तर में कमी के निगरानी करीं।
इ सभ जांच बच्चा के सुरक्षा के पूरा तरीका से सुनिश्चित करे खाती कईल जाला।
घर ले जाए के संदेश
- एलेविडिस ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रोफी (डीएमडी) खातिर जीवन में एक बेर होखे वाला जीन थेरापी हवे। इ ए बेमारी के इलाज नईखे, लेकिन एकरा से मांसपेशियन के कमजोरी के दर धीमा होखे के उम्मेद बा।
- इ शरीर के डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के एगो छोट, कार्यात्मक रूप पैदा करे में मदद क के काम करेला।
- ई इलाज डीएमडी वाला हर बच्चा खातिर उपयुक्त नइखे । एकरा खातिर पात्रता तय करे खातिर विशिष्ट आनुवंशिक जांच आ खून के जांच के जरूरत होला.
- ई इलाज अस्पताल में नस में इंजेक्शन के रूप में दिहल जाला, मेडिकल निगरानी में .
- उल्टी अवुरी मतली जईसन दुष्प्रभाव हो सकता। एकरा अलावे आपके खून के प्लेटलेट कम होखे जईसन गंभीर स्थिति के बारे में भी जागरूक होखे के चाही। कवनो परेशानी के स्थिति में तुरंत अपना डॉक्टर के बताईं।
- इ बहुत जटिल अवुरी नाया इलाज ह, एहसे अपना बच्चा के डॉक्टर से सभ विवरण के बारे में जरूर चर्चा करीं अवुरी ओकरा के समझाईं।
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