Rwy'n deall pa mor drwm a brawychus y mae'n rhaid iddo fod pan fydd eich meddyg yn dweud wrthych fod gan eich plentyn dystroffi cyhyrol Duchenne (DMD). Mae hwn yn glefyd genetig sy'n effeithio'n bennaf ar fechgyn ac yn gwanhau eu cyhyrau'n raddol. Mae symptomau fel arfer yn ymddangos yn gynnar yn ystod plentyndod. Nid oes iachâd llwyr ar gyfer DMD eto. Ond peidiwch â phoeni. Mae gwyddoniaeth feddygol yn datblygu o ddydd i ddydd. Gyda'r datblygiad hwnnw, gobaith newydd yw'r cyffur newydd hwn o'r enw Duvyzat. Gadewch i ni siarad amdano'n syml.
Beth yw Duvyzat? Sut mae'n gweithio?
Yn syml, mae angen cynnal a chadw cyson ar ein cyhyrau i aros yn gryf. Meddyliwch am y cyhyrau yn ein corff fel wal frics. I gadw'r wal hon yn gryf ac wedi'i bondio gyda'i gilydd, mae angen haen dda o forter arni. Yn yr un modd, i gadw ein celloedd cyhyrau'n gryf, mae protein arbennig o'r enw dystroffin , sy'n debyg i forter, yn hanfodol.
Mae dystroffi cyhyrol Duchenne (DMD) yn gyflwr genetig sy'n digwydd pan nad yw'r corff naill ai'n cynhyrchu digon o'r protein dystroffin, nad yw'n cynhyrchu digon ohono, neu nad yw'n cynhyrchu digon ohono. Pan gollir y 'glud' hwn, mae wal y cyhyr yn mynd yn wan, yn chwalu ac ni ellir ei thrwsio. Dyna pam mae cyhyrau'n gwanhau dros amser.
Yn ogystal â'r broblem hon, mae gan blant â DMD ensymau gorweithgar o'r enw histon deacetylases (HDACs) . Mae hyn yn achosi llid cronig yn y cyhyrau. Mae hyn yn lleihau atgyweirio cyhyrau ymhellach, ac mae braster a meinwe craith yn disodli cyhyrau.
Hyd yn hyn, mae meddygon wedi defnyddio steroidau, ffisiotherapi, a dyfeisiau cynorthwyol fel cadeiriau olwyn i drin DMD. Ond Duvyzat yw'r cyffur ansteroidaidd cyntaf. Mae'n gweithio trwy reoli'r ensym HDAC gorweithgar. Mae hyn yn lleihau llid yn y cyhyrau ac yn caniatáu iddynt chwalu. Mae hyn yn golygu bod y cyflymder y mae cyhyrau'n gwanhau yn cael ei arafu.
Sut ddylwn i ddefnyddio'r feddyginiaeth hon?
Meddyginiaeth hylif yw Duvyzat rydych chi'n ei chymryd drwy'r geg. Dylid ei chymryd ddwywaith y dydd, yn y bore ac yn y nos, gyda bwyd .
- Mae'n bwysig iawn cymryd y feddyginiaeth ar yr un pryd bob dydd .
- Cyn defnyddio'r botel feddyginiaeth, dylech ei ysgwyd yn dda am o leiaf 30 eiliad .
- Mesurwch y feddyginiaeth, gan ddefnyddio'r chwistrell arbennig sy'n dod gydag ef.
- Yn bwysicaf oll: Peidiwch â chymysgu'r feddyginiaeth hon â dŵr nac unrhyw hylif arall.
Gall eich meddyg roi'r feddyginiaeth hon ar ei phen ei hun, neu gall ei rhoi ynghyd â steroidau. Bydd hyn yn cael ei benderfynu yn seiliedig ar gyflwr y plentyn.
Sut mae priodweddau'r feddyginiaeth hon wedi cael eu hastudio?
Mewn astudiaeth fawr i archwilio effeithiolrwydd a diogelwch y cyffur hwn, rhannwyd bechgyn â DMD yn ddau grŵp.
1. Grŵp cyntaf: Rhoddwyd y cyffur Duvyzat iddyn nhw.
2. Grŵp 2: Rhoddwyd rhywbeth iddyn nhw oedd yn edrych fel meddyginiaeth, ond nad oedd ganddo unrhyw gynhwysyn gweithredol ynddo. Mewn meddygaeth, rydym yn galw hyn yn 'placebo' .
Gwneir hyn i fesur gwir effaith y cyffur, pa mor wahanol ydyw i fod yno yn unig. Bechgyn oedd yr holl gyfranogwyr yn yr astudiaeth hon. Eu hoedran cyfartalog oedd 9 oed.
| Prif feini prawf cymhwysedd ar gyfer cynnwys yn yr astudiaeth | |
|---|---|
| Prawf | Gofyniad |
| Dringfa pedair gris | Mae'r plentyn yn cael ei amseru i ddringo pedwar cam mor gyflym â phosibl. Dylai hyn gymryd llai nag 8 eiliad. |
| Amser codi | Mesurir yr amser mae'n ei gymryd i sefyll i fyny o orwedd heb unrhyw gymorth. Dylai hyn gymryd rhwng 3 a 10 eiliad. |
Ar ôl rhoi'r triniaethau hyn am 72 wythnos, mesurwyd y newidiadau yng ngalluoedd y plant. Defnyddiwyd sawl prawf arall ar gyfer hyn.
- Sgôr Asesiad Symudol Seren y Gogledd (NSAA): Dull o fesur gallu rhywun â DMD i gyflawni gweithgareddau dyddiol.
- Prawf cerdded chwe munud: Yn gweld pa mor bell y gallwch chi gerdded mewn 6 munud.
- Profion MRI: Yn mesur newidiadau mewn dyddodion braster yng nghyhyrau ardal y glun.
Beth oedd canlyniadau'r astudiaeth?
Mae'r canlyniadau'n galonogol iawn. Mae DMD yn gyflwr lle mae symptomau'n gwaethygu dros amser. Yr hyn oedd yn amlwg yn yr astudiaeth hon oedd bod cyfradd y dirywiad yn y plant a gymerodd Duvyzat yn llawer arafach nag yn y plant na chymerodd y cyffur (y plasebo) .
Mae hyn yn golygu, er na all y feddyginiaeth hon wella'r clefyd yn llwyr, y gall arafu cyfradd gwendid cyhyrau a helpu'r plentyn i gynnal ei allu i weithredu am hirach.
- Cryfder a symudedd: Cynyddodd yr amser a gymerodd i ddringo pedair set o risiau o 1.25 eiliad yn unig ar ôl 72 wythnos yn y plant a gymerodd Duvyzat. Ond cymerodd tua 3 eiliad yn hirach yn y plant na chymerodd y cyffur. Mae hynny'n golygu bod Duvyzat wedi arafu'r dirywiad yn eu gallu i ddringo grisiau tua 40%.
- Sgorau NSAA: Ar ddiwedd yr astudiaeth, roedd y gostyngiad yn sgorau NSAA yn sylweddol llai mewn plant a gymerodd Duvyzat nag yn y rhai na chymerodd y cyffur. Mae hyn hefyd yn dangos bod cyfradd y dirywiad mewn cryfder cyhyrau wedi'i leihau.
Gall y canlyniadau hyn amrywio i'ch plentyn, felly dylech drafod manteision a risgiau'r feddyginiaeth hon gyda'ch meddyg cyn gwneud penderfyniad.
Sgil-effeithiau a sut i'w rheoli?
Fel unrhyw feddyginiaeth, gall Duvyzat gael sgîl-effeithiau. Mae'n bwysig bod yn ymwybodol o hyn.
| Sgil-effaith | Yr hyn sydd angen i chi ei wneud |
|---|---|
| Sgil-effeithiau cyffredin: - Dolur rhydd - Cyfog/chwydu - Poen stumog - Twymyn | Os byddwch chi'n profi unrhyw un o'r symptomau hyn , dywedwch wrth eich meddyg ar unwaith . Yfwch ddigon o ddŵr a hylifau. Gall eich meddyg argymell meddyginiaeth neu newid diet os oes angen. |
| Sgil-effeithiau nodedig: - Gostyngiad mewn platennau gwaed (thrombocytopenia) - Lefelau braster gwaed uwch (hypertriglyseridemia) | Bydd y meddyg yn aml yn gwneud profion gwaed i fonitro'r rhain. Os byddwch chi'n cleisio'n hawdd, os yw'ch trwyn yn gwaedu, os ydych chi'n cael anhawster i atal gwaedu,Dywedwch wrth y meddyg ar unwaith. |
Nid dyma'r unig symptomau. Os byddwch chi'n profi unrhyw symptomau anarferol eraill, siaradwch â'ch meddyg amdanynt.
A all fod problemau gyda meddyginiaethau eraill?
Ydy, gall Duvyzat ryngweithio â rhai meddyginiaethau eraill. Felly, mae'n bwysig dweud wrth eich meddyg am yr holl feddyginiaethau y mae eich plentyn yn eu cymryd, gan gynnwys meddyginiaethau presgripsiwn, meddyginiaethau dros y cownter (OTC), fitaminau, a chynhyrchion llysieuol.
Yn benodol, rhowch wybod i'ch meddyg os ydych chi'n cymryd y meddyginiaethau canlynol:
- Rhai meddyginiaethau sy'n gostwng colesterol (e.e. atorvastatin, simvastatin)
- Meddyginiaethau diabetes fel metformin
- Meddyginiaethau sy'n effeithio ar rythm y galon (e.e. amiodarone)
- Rhai gwrthfiotigau (e.e. azithromycin, ciprofloxacin)
- Rhai meddyginiaethau ar gyfer salwch meddwl
- Rhai meddyginiaethau ar gyfer alergeddau
Nid yw'r rhestr hon yn gyflawn, felly mae'n well dweud wrth eich meddyg am bopeth y mae eich plentyn yn ei gymryd.
Neges i'w Chwistrellu
- Mae Duvyzat yn gyffur newydd, ansteroidaidd sy'n arafu cyfradd gwendid cyhyrau a achosir gan Dystroffi Cyhyrol Duchenne (DMD).
- Ni fydd hyn yn gwella'r clefyd yn llwyr, ond bydd yn helpu'n fawr i wella ansawdd bywyd y plentyn.
- Dilynwch gyfarwyddiadau eich meddyg yn union wrth ddefnyddio'r feddyginiaeth. Os byddwch chi'n profi unrhyw sgîl-effeithiau, rhowch wybod i'ch meddyg ar unwaith.
- Peidiwch ag anghofio dweud wrth y meddyg am yr holl feddyginiaethau eraill y mae eich plentyn yn eu cymryd.
- Dydych chi ddim ar eich pen eich hun ar y daith hon. Mae eich meddyg, eich ffisiotherapydd, a'ch teulu i gyd yma i'ch helpu chi. Peidiwch â bod ofn.
💬 Comments (0)
Dim sylwadau wedi'u postio eto. Ychwanegwch eich sylw yma am y tro cyntaf.
Ychwanegwch eich sylw