Bekymret for dit barns vækst på grund af achondroplasi? Lad os lære om lægemidlet Voxzogo (vosoritid)

Du er måske bekymret, måske endda bange, for dit barns vækst, især deres højde. Det er normalt at have det sådan som forælder, der lever med en tilstand kaldet akondroplasi. Men du er ikke alene. Med fremskridt inden for lægevidenskaben findes der nu nye behandlinger, der kan hjælpe med disse tilstande. I dag taler vi om et lægemiddel kaldet Voxzogo, som har bragt nyt håb, især for børn med akondroplasi.

Hvad er achondroplasi præcist?

Kort sagt er akondroplasi en genetisk tilstand, der forårsager dværgvækst. Den påvirker den måde, børns knogler vokser på, især de lange knogler (dem i arme og ben). Det er en meget sjælden tilstand, der forekommer hos omkring én ud af 15.000 til 40.000 fødsler.

I de fleste tilfælde er dette ikke noget, der arves fra forældrene, men noget, der sker i barnets egen krop på grund af en ny genetisk ændring (mutation). Så du skal ikke have dårlig samvittighed over dette. Denne tilstand kan forårsage yderligere helbredsproblemer, efterhånden som barnet vokser op, såsom fedme, øreinfektioner og problemer med nerverne i rygsøjlen og hjernen.

Der er flere almindelige symptomer, der kan ses hos et barn med achondroplasi.

Hvordan virker Voxzogo?

For at forstå dette, skal vi først lære lidt om vækstplader . Tænk på disse vækstplader i enderne af vores lange knogler som det rum, hvor der konstant lægges ny asfalt, når der bygges en vej. De er lavet af et stærkt, fleksibelt væv kaldet brusk. Når et barn vokser, omdannes denne brusk til knogle, og knoglen forlænges. Når barnet er fuldt udvokset, lukker disse vækstplader sig, og højdevæksten stopper.

Hos børn med achondroplasi forstyrrer en mutation i generne (DNA) et af kroppens signalersende systemer. Der er to signalerssystemer i vores krop, der påvirker knoglevæksten:

1. System der øger knoglevækst.

2. Systemet der reducerer (stopper) knoglevækst.

Ved achondroplasi forårsager den genetiske ændring, at signalsystemet , der bremser knoglevæksten, bliver overaktivt.

Målet med denne behandling er at bruge denne medicin, mens barnets vækstplader er åbne, hvilket hjælper barnet med at opnå maksimal vækst. Når vækstpladerne lukker sig, hvilket betyder, at barnet holder op med at vokse, stoppes medicinen. Dette afgøres af din læge.

Hvordan bruger du denne medicin?

Voxzogo er en injektion, der gives under huden på dit barn hver dag, omtrent på samme tidspunkt hver dag . Den er designet, så du kan give den derhjemme.

• Injektionssteder: Dette injiceres under dit barns hud. Du kan bruge dit barns lår, mave (ca. fem centimeter fra navlen), balder eller bagsiden af ​​​​dets overarm .
• Det vigtigste: Bliv ikke ved med at injicere det samme sted. Hvis du injicerer ét sted i dag, så injicer et andet sted i morgen. Vi kalder dette 'rotation af injektionssteder'. Dette kan reducere ubehag såsom rødme og smerter. Injicer ikke i områder med hævet, blå mærker, rød eller hård hud.
• Et must: Giv dit barn et godt måltid og et stort glas (ca. 2,4-3 dl) vand, mælk eller frugtjuice en time før injektionen. Denne medicin kan nogle gange forårsage lavt blodtryk, hvilket kan gøre dig træt eller svimmel. At give dit barn mad og væske på forhånd kan reducere denne risiko betydeligt.

Den dosis medicin, der gives til et barn, bestemmes af barnets vægt. Du bør fortælle det til lægen, hvis barnets vægt ændrer sig. Din læge vil træne dig i præcis, hvordan du injicerer dette i dit barn. Forsøg aldrig at gøre dette selv, før du har modtaget denne træning. Læs også indlægssedlen, der følger med medicinen, omhyggeligt.

Hvad er de mulige bivirkninger?

Som al anden medicin kan Voxzogo forårsage nogle bivirkninger. Det er vigtigt at være opmærksom på disse.

• Reaktioner på injektionsstedet: Dette er den mest almindelige bivirkning. Der kan være rødme, hævelse, kløe, blå mærker eller smerter på injektionsstedet. Dette kan behandles ved at påføre en kold kompres på området. Sørg for at tale med din læge, før du tager medicin mod smerter eller kløe.
• Lavt blodtryk: Som vi nævnte tidligere, undgås dette bedst ved at give dit barn mad og drikke før injektionen. Hvis dit barn føler sig svimmel eller træt, så bed dem om at rejse sig langsomt, og brug om nødvendigt en støtte. Hvis de føler sig svimmel, så bed dem om at sidde eller ligge ned. Hvis denne tilstand fortsætter eller forværres, skal du søge lægehjælp.
• Mavebesvær og opkastning: Nogle børn kan have mavebesvær (gastroenteritis) eller opkastning. Giv dem rigeligt med væske at drikke i løbet af denne tid og små mængder kedelig, let mad (f.eks. kiks, toast, bananer, let suppe). Hvis disse problemer fortsætter, skal du fortælle det til din læge.
• Ledsmerter: Nogle børn kan opleve ledsmerter. Tal også med din læge om dette.
• Ændringer i blodprøver: Denne medicin kan øge niveauet af en blodprøve kaldet alkalisk fosfatase. Dette er et mål for lever- eller knoglefunktion. Derfor er det meget vigtigt at fortsætte med at få taget blodprøver som ordineret af din læge.

Et par flere vigtige ting at vide

Hvor lang tid tager det for denne medicin at virke?

Ifølge forskning tager det flere måneder at se en stigning i børns vækstrate. Resultaterne kan dog variere fra barn til barn. Så vær tålmodig og fortsæt behandlingen som lægen siger. Lægen vil konstant overvåge barnets fremskridt.

Hvem er denne medicin ikke egnet til?

Hvis dit barn har nyrelidelser, skal du sørge for at informere lægen. Lægen kan beslutte ikke at ordinere denne medicin til børn med alvorlige nyrelidelser.

Er dette en speciel medicin?

Ja. Voxzogo er et speciallægemiddel.Det betyder, at dette ikke er medicin, du kan få på et almindeligt apotek. Det er dyr medicin mod sjældne eller komplekse sygdomme. Der er en særlig procedure for at få denne medicin. Når din læge har ordineret denne medicin, vil et specialapotek kontakte dig og forklare, hvordan du får medicinen leveret til dit hjem.