Ist Ihnen schon einmal aufgefallen, dass Ihr Urin morgens etwas dunkel, vielleicht sogar blutig ist? Fühlen Sie sich ständig müde und blass? Das könnten Symptome einer seltenen Blutkrankheit sein, die vielen unbekannt ist: PNH, die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie. Keine Sorge, wir erklären Ihnen alles ganz einfach und verständlich.
Was genau ist PNH?
Vereinfacht gesagt, handelt es sich bei PNH um eine Erkrankung, bei der das Immunsystem fälschlicherweise die eigenen gesunden roten Blutkörperchen angreift und zerstört. Stellen Sie sich vor, es ist, als würde eine Armee, die eigentlich ein Land schützen soll, die Bevölkerung dieses Landes angreifen.
Dies liegt an einer genetischen Mutation in einigen Zellen unseres Knochenmarks. Dadurch sind die von diesem Knochenmark produzierten roten Blutkörperchen etwas schwächer. Diese geschwächten Zellen können von unserem Immunsystem leicht erkannt und zerstört werden.
- Zerstörung roter Blutkörperchen: Medizinisch wird dieser Abbau roter Blutkörperchen als Hämolyse bezeichnet.
- Veränderungen der Urinfarbe: Hämoglobin ist ein Protein in den roten Blutkörperchen, das Sauerstoff transportiert. Beim Abbau der roten Blutkörperchen wird dieses Hämoglobin ins Blut freigesetzt, von den Nieren gefiltert und über den Urin ausgeschieden. Dies nennt man Hämoglobinurie . Daher erscheint der Urin dunkel, braun oder blutrot. Am deutlichsten ist dies oft im Morgenurin zu erkennen.
Bedenken Sie jedoch, dass die Symptome der PNH nicht bei jedem gleich sind. Manche Menschen bemerken möglicherweise überhaupt keine Veränderung der Urinfarbe.
Eine weitere schwerwiegende Komplikation dieser Erkrankung ist ein erhöhtes Risiko für Blutgerinnsel . Einige dieser Gerinnsel können lebensbedrohlich sein. Zudem kann diese Erkrankung nicht nur die roten Blutkörperchen, sondern auch die weißen Blutkörperchen, die Infektionen bekämpfen, sowie die Blutplättchen, die Blutungen stillen, betreffen.
Welche Behandlungsmöglichkeiten gibt es für die PNH-Krankheit?
Die Behandlung der PNH richtet sich nach Ihren Symptomen und dem Schweregrad Ihrer Erkrankung. Ihr Arzt wird mit Ihnen besprechen, welche Behandlung für Sie am besten geeignet ist. Die folgende Tabelle listet einige der wichtigsten derzeit verfügbaren Behandlungsoptionen auf.
| Behandlungsmethode | Einfach ausgedrückt: Was passiert? |
|---|---|
| Androgentherapie | Hierbei handelt es sich um männliche Hormone. Sie stimulieren das Knochenmark und erhöhen die Produktion roter Blutkörperchen. Sie tragen zur Linderung von Anämie bei. |
| Antikoagulanzien | Sie verhindern die Bildung von Blutgerinnseln in den Blutgefäßen. Diese sind als Injektionen oder Tabletten erhältlich. |
| Bluttransfusionen | Wenn die Anzahl der roten Blutkörperchen oder der Blutplättchen sehr niedrig ist, wird der Mangel durch externe Bluttransfusionen ausgeglichen. |
| Knochenmarktransplantation | Dies ist die einzige Möglichkeit, PNH vollständig zu heilen . Sie ist jedoch sehr riskant und wird daher nur in den schwersten Fällen angewendet. |
| Komplementinhibitoren | Sie greifen den Teil des Immunsystems an, der rote Blutkörperchen zerstört, und stoppen diesen Prozess. Soliris und Ultomiris gehören zu dieser Wirkstoffgruppe. |
| Wachstumsfaktoren | Es trägt zur Steigerung der Produktion roter oder weißer Blutkörperchen bei, indem es das Knochenmark stimuliert. |
| Andere Medikamente | Der Arzt verschreibt bei Bedarf auch Folsäure, Eisenpräparate, Steroide und Immunsuppressiva. |
Was ist also dieses Empaveli?
Empaveli ist ein neues und hochwirksames Komplementinhibitor-Medikament zur Behandlung von PNH.
Stellen Sie sich unser Immunsystem als eine Kette miteinander verbundener Proteine vor. Ein Teil dieser Kette wird als „Komplementsystem“ bezeichnet. Bei PNH ist dieses System überaktiv und zerstört rote Blutkörperchen.
Ältere Medikamente (z. B. Eculizumab) zielten auf eine Stelle namens C5 in dieser Kette ab. Sie verhinderten lediglich die Zerstörung innerhalb der Blutgefäße (intravaskuläre Hämolyse).
Das neue Medikament Empaveli zielt jedoch auf eine frühere Stelle ab, die als C3 bezeichnet wird. Der Vorteil dabei ist, dass es sowohl die Schäden innerhalb der Blutgefäße als auch die Schäden in Organen wie Leber und Milz (extravaskuläre Hämolyse) kontrolliert.
Daher kann Empaveli besonders für Patienten von Vorteil sein, die weiterhin an Anämie leiden und sich von früheren Medikamenten nicht vollständig erholt haben.
Wie verwendet man Empaveli?
Empaveli ist ein Arzneimittel, das Sie zu Hause anwenden können.
- Methode: Es handelt sich um eine subkutane Injektion .
- Häufigkeit: Üblicherweise zweimal wöchentlich .
- Dosierung: Ihr Arzt kann Ihre Dosierung anpassen, indem er den Spiegel des Enzyms Laktatdehydrogenase (LDH) in Ihrem Blut überprüft. Der LDH-Wert gibt an, wie viele rote Blutkörperchen abgebaut werden.
- Anwendung: Es gibt zwei Anwendungsmöglichkeiten. Zum einen kann eine kleine Pumpe verwendet werden, die das Medikament über 30–60 Minuten in den Körper abgibt. Zum anderen kann ein Einmal- Injektorsystem verwendet werden, das auf den Bauch aufgesetzt wird .
Keine Sorge, Ihr Arzt oder eine ausgebildete Krankenschwester wird Ihnen die Anwendung erklären.
Wissenswertes zur Wirksamkeit und Sicherheit dieses Medikaments
Der Erfolg von Empaveli wurde in zwei großen klinischen Studien, PEGASUS und PRINCE, bestätigt.
Vereinfacht gesagt, wiesen Patienten, die Empaveli einnahmen, in beiden Studien signifikant höhere Hämoglobinwerte auf als Patienten, die andere Behandlungen erhielten. Sie benötigten außerdem signifikant weniger Bluttransfusionen.
Nebenwirkungen und Sicherheit
Die wichtigsten Nebenwirkungen von Empaveli sind:
- Schmerzen, Rötung oder Schwellung an der Injektionsstelle: Das ist normal. Linderung verschaffen ein Eisbeutel oder ein warmes Wasserbad.
- Erhöhtes Infektionsrisiko: Da dieses Arzneimittel einen Teil des Immunsystems unterdrückt, besteht das Risiko, anfällig für bestimmte bakterielle Infektionen (insbesondere bekapselte Bakterien) zu werden.
Um dieses Risiko zu minimieren, wird Ihr Arzt Ihnen alle notwendigen Impfungen verabreichen, bevor Sie mit der Einnahme von Empaveli beginnen. Sie sollten außerdem während der gesamten Behandlungsdauer und noch zwei Monate nach deren Beendigung einen Patientenausweis bei sich tragen. Dieser Ausweis informiert Ihr medizinisches Fachpersonal im Notfall darüber, dass Sie dieses Medikament einnehmen.
Was ist das Empaveli REMS-Programm?
Das ist ein etwas komplizierter Begriff, aber vereinfacht gesagt bedeutet er ein spezielles Schutzprogramm . Aufgrund des Infektionsrisikos durch Medikamente wie Empaveli werden solche Programme von Regierungsbehörden durchgeführt.
Im Rahmen dieses REMS-Programms (Risikobewertungs- und Minderungsstrategie):
1. Der Arzt, der Ihnen die Medikamente verschreibt, muss in diesem Programm registriert sein.
2. Die Apotheke , die Ihnen das Medikament aushändigt, muss dafür ebenfalls zertifiziert sein.
3. Herr Doktor, Sie müssen gut über die Risiken des Medikaments und die Symptome einer Infektion (Fieber, Gliederschmerzen, starke Kopfschmerzen) informiert sein .
Dadurch wird sichergestellt, dass Sie sich der Vorteile und Risiken dieses Medikaments vollumfänglich bewusst sind und es sicher anwenden.
Kernaussage
- PNH ist eine seltene, aber behandelbare Krankheit, bei der das körpereigene Immunsystem rote Blutkörperchen zerstört.
- Empaveli ist eine hochwirksame, neue Behandlungsmethode für PNH, die die Zerstörung von Blutzellen stoppt.
- Dieses Medikament kann Infektionen verursachen. Lassen Sie sich daher unbedingt die von Ihrem Arzt verordneten Impfungen geben. Achten Sie auf jegliche Anzeichen einer Infektion.
- Empaveli wird im Rahmen eines speziellen Wirkmechanismus (REMS) verabreicht. Bewahren Sie die Ihnen ausgehändigte Patientenkarte stets bei sich auf.
- Wenn Sie Fragen zu Ihrem Gesundheitszustand oder Ihrer Behandlung haben, sprechen Sie bitte ohne Zögern mit Ihrem Arzt .
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