Τι πρέπει να γνωρίζετε για το Spinraza (Nusinersen), ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA)

Μερικές φορές, ως γονείς, ανησυχούμε πολύ για τις μικρές αλλαγές στα παιδιά μας, σωστά; Φανταστείτε αν το μικρό σας δεν κρατάει τον αυχένα του ίσιο όπως άλλα παιδιά, δεν γυρίζει σωστά ή δεν κάθεται, είναι φυσιολογικό να ανησυχείτε λίγο. Μερικές φορές η αιτία αυτών των πραγμάτων μπορεί να είναι η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία , ή SMA εν συντομία. Σήμερα μιλάμε για το Spinraza, ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται παγκοσμίως ως θεραπεία για αυτή την ασθένεια SMA.

Με απλά λόγια, τι είναι η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA);

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) είναι μια γενετική ασθένεια . Αυτό σημαίνει ότι μπορεί να μεταβιβαστεί από γενιά σε γενιά. Αυτό που συμβαίνει σε αυτήν είναι ότι οι μύες του σώματός μας, δηλαδή οι μύες, σταδιακά εξασθενούν. Αυτή η αδυναμία μπορεί να δυσκολέψει ένα παιδί να κρατήσει τον αυχένα του ίσιο, να καθίσει μόνο του, να περπατήσει και, σε ορισμένες σοβαρές περιπτώσεις, ακόμη και απλά πράγματα όπως η κατάποση και η αναπνοή.

Υπάρχουν διάφοροι τύποι αυτής της νόσου, οι οποίοι διαιρούνται ανάλογα με την ηλικία στην οποία αρχίζουν να εμφανίζονται τα συμπτώματα.

• SMA βρεφικής έναρξης: Όταν τα συμπτώματα εμφανίζονται σε ένα πολύ μικρό μωρό (πριν τους 6 μήνες).
• Νεανική/Όψιμης έναρξης SMA: Εάν τα συμπτώματα εμφανιστούν στην παιδική ηλικία (μετά από 6 μήνες).
• SMA με έναρξη στην ενήλικη ζωή: Εάν τα συμπτώματα εμφανιστούν μετά την ενηλικίωση.

Όσον αφορά αυτήν την ασθένεια, το Spinraza αποτελεί μια πολύ σημαντική θεραπεία για αυτήν. Ας το συζητήσουμε τώρα λεπτομερώς.

Πώς χορηγείται η θεραπεία με Spinraza (Nusinersen);

Το Spinraza δεν χορηγείται ως κανονική ένεση. Χορηγείται ως ενδορραχιαία ένεση . Με απλά λόγια, εγχέεται απευθείας στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, το οποίο βρίσκεται μέσα στη σπονδυλική σας στήλη. Αυτό πρέπει να γίνεται μόνο από ειδικά εκπαιδευμένους γιατρούς. Επομένως, αυτή η θεραπεία συνήθως πραγματοποιείται σε ειδικό κέντρο θεραπείας σε νοσοκομείο. Αυτή η διαδικασία μπορεί να διαρκέσει αρκετές ώρες.

Όταν ξεκινά η θεραπεία, χορηγούνται τέσσερις δόσεις, που ονομάζονται «δόσεις φόρτωσης», σε στενά διαστήματα.

1. Οι τρεις πρώτες δόσεις χορηγούνται κάθε 14 ημέρες.

2. Η τέταρτη δόση χορηγείται 30 ημέρες μετά την τρίτη δόση.

Μετά από αυτές τις τέσσερις δόσεις, η θεραπεία συνεχίζεται με μία δόση κάθε τέσσερις μήνες .

Μερικές φορές μπορεί να σας γίνουν εξετάσεις αίματος και ούρων πριν σας χορηγηθεί αυτό το φάρμακο.Ο γιατρός σας μπορεί να σας συνταγογραφήσει μερικές δόσεις. Αυτό γίνεται για να διαπιστωθεί εάν το φάρμακο έχει κάποια επίδραση. Ωστόσο, μόνο ο γιατρός σας μπορεί να αποφασίσει πόσο συχνά θα σας χορηγείται η θεραπεία, ποια είναι η δοσολογία και ποιες εξετάσεις πρέπει να κάνετε.

Ποια είναι τα αποτελέσματα αυτού του φαρμάκου;

Δύο μεγάλες μελέτες έχουν διεξαχθεί για τη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου Spinraza: η μία σε πολύ μικρά παιδιά (βρεφική έναρξη) και η άλλη σε ελαφρώς μεγαλύτερα παιδιά (όψιμη έναρξη).

Σε αυτές τις μελέτες , σε ορισμένα από τα παιδιά χορηγήθηκε το φάρμακο Spinraza. Στην άλλη ομάδα χορηγήθηκε εικονική επέμβαση . Αυτό σημαίνει ότι δεν τους έγινε στην πραγματικότητα ένεση με το φάρμακο, αλλά απλώς τρυπήθηκαν με μια μικρή βελόνα. Αυτό γίνεται για να μετρηθεί η πραγματική επίδραση του φαρμάκου.

Τα αποτελέσματα είναι πραγματικά ενθαρρυντικά.

• Σε μια μελέτη σε μικρά βρέφη: Σχεδόν τα μισά από τα βρέφη που έλαβαν Spinraza εμφάνισαν σημαντικές βελτιώσεις στα ορόσημα κίνησης, ενώ κανένα από τα βρέφη που έλαβαν εικονικό φάρμακο δεν εμφάνισε καμία βελτίωση.
• Στη μελέτη σε μεγαλύτερα παιδιά: Μετά από 15 μήνες, το 57% των παιδιών που έλαβαν Spinraza παρουσίασαν βελτίωση στη μυϊκή λειτουργία, σε σύγκριση με μόνο το 26% εκείνων που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Αυτό δείχνει πόση διαφορά μπορεί να κάνει αυτή η θεραπεία στη ζωή των ασθενών με SMA. Αλλά να θυμάστε ότι αυτά είναι αποτελέσματα έρευνας και τα αποτελέσματα του παιδιού σας μπορεί να είναι διαφορετικά. Ο γιατρός σας είναι το καταλληλότερο άτομο για να το καταλάβει αυτό.

Παρενέργειες του Spinraza και σοβαροί κίνδυνοι

Όπως κάθε φάρμακο, το Spinraza μπορεί να προκαλέσει παρενέργειες. Αυτές ποικίλλουν ελαφρώς ανάλογα με την ηλικία στην οποία αρχίζουν τα συμπτώματα.

Συμβουλές για τη διαχείριση συχνών παρενεργειών

• Για πονοκεφάλους: Κοιμηθείτε καλά, φάτε στην ώρα σας και πιείτε άφθονο νερό.
• Για τη δυσκοιλιότητα: Τρώτε περισσότερα φρούτα, λαχανικά και τροφές πλούσιες σε φυτικές ίνες και πίνετε άφθονο νερό.
• Πρόληψη λοιμώξεων: Πλένετε συχνά τα χέρια σας και αποφύγετε να αγγίζετε το πρόσωπό σας.

Παρόλο που αυτές είναι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες, εάν επιμένουν ή φαίνονται σοβαρές, φροντίστε να ενημερώσετε τον γιατρό σας.

Να είστε πολύ προσεκτικοί, σοβαροί κίνδυνοι!

Θα πρέπει να γνωρίζετε δύο πολύ σπάνιους, αλλά πολύ σοβαρούς κινδύνους που σχετίζονται με το Spinraza.