Ĉu ni parolu pri la medikamento Amvuttra por la kormalsano nomata ATTR-CM? (ATTR-CM kaj Amvuttra)

Eble vi ne aŭdis pri malsanoj, kiuj okazas kiam speco de proteino en nia korpo akumuliĝas malĝuste kaj deponiĝas en gravaj organoj kiel la koro kaj nervoj. Ĉi tiuj ofte estas maloftaj malsanoj. En medicino, ĉi tiu speco de proteina deponado nomiĝas amiloidozo . Hodiaŭ, ni parolos pri malofta malsano nomata ATTR-CM, kiu specife influas la koron, tio estas, en kiu ĉi tiuj proteinoj deponiĝas en la kormuskolo, kaj la moderna medikamento nomata Amvuttra uzata por tio.

Kio precize estas ATTR-CM?

Simple dirite, ATTR-CM estas kondiĉo en kiu, pro genetika difekto aŭ nature okazanta kun maljuniĝo, la proteino TTR, kiu estas produktita en nia korpo, ŝanĝas formon kaj kunbuliĝas kaj deponas sin en la muroj de la kormuskolo. La plena nomo por ĉi tio estas Transtiretina Amiloida Kardiomiopatio.

Pripensu, niaj kormuroj devas esti flekseblaj por ĝuste pumpi sangon. Sed kiam ĉi tiuj proteinoj amasiĝas, la muroj de la koro fariĝas dikaj kaj rigidaj . Ni nomas ĉi tion kardiomiopatio. Ĉi tio malhelpas la koron ĝuste pumpi sangon. Kun la tempo, ĉi tio eĉ povas progresi al korinsuficienco.

Iuj homoj kun ATTR-CM ne spertas iujn ajn simptomojn, sed aliaj spertas simptomojn similajn al tiuj de normala koratako.

• Malgranda spirmanko (dispneo)
• Ŝvelado, precipe en la kruroj kaj maleoloj
• Konfuzo aŭ malespero
• Pliigita korfrekvenco aŭ neregula korbato
• Brustdoloro

Tio povas igi vin rapide laciĝi dum aferoj kiel grimpi ŝtuparojn, fari mastrumajn taskojn aŭ marŝi mallongan distancon.

Krome, povas okazi ankaŭ aliaj simptomoj senrilataj al la koro. Ekzemple, malforteco, sensentemo aŭ doloro en la brakoj kaj kruroj, troa ŝvitado , kapturno aŭ svenado, kaj digestigaj problemoj.

Kiel funkcias la medikamento Amvuttra?

Por kompreni tion, ni unue bezonas scii iom pri proteino nomata TTR. TTR (Transtiretino) estas proteino, kiu estas ĉefe produktita en nia hepato. Ĝia ĉefa funkcio estas transporti tiroidajn hormonojn kaj vitaminon A tra la tuta korpo.

Ĉe homoj kun ATTR-CM, genetika difekto kaŭzas la produktadon de la TTR-proteino en malĝusta formo. Ĉi tiu malĝusta formo de la proteino akumuliĝas kaj deponiĝas en la koro.

La medikamento Amvuttra funkcias kiel gena silentigilo . Tio estas, ĉi tiu medikamento iras rekte al la hepato kaj blokas tiun difektan TTR-proteinon.Ĝi reduktas la aktivecon de la kreata geno. Estas kvazaŭ malaltigi la laŭtecon de radio.

Amvuttra estas subhaŭta injekto. Ĉi tiu vakcino estas kutime donata de sanprofesiulo ĉiujn tri monatojn .

Kiel oni testis la sukceson de ĉi tiu medikamento?

Kiel ĉe iu ajn nova medikamento, la efikeco de AMVUTTRA estis konfirmita per granda studo. En ĉi tiu studo, 655 ATTR-CM-pacientoj ricevis la Amvuttra-vakcinon kaj la alia grupo ricevis placeban vakcinon sen medikamento ĉiujn 12 monatojn dum tri jaroj.

Esploristoj rigardis plurajn faktorojn por mezuri ĉu ĉi tiu medikamento estis efika.

• Sesminuta piedirtesto: Ĉi tiu mezuras kiom longe vi povas piediri je normala rapideco en 6 minutoj. Ĉi tiu distanco malpliiĝas kiam via kormalsano plimalboniĝas.
• Klasifiko de la Novjorka Kora Asocio (NYHA): Ĉi tiu mezuras la severecon de simptomoj de korinsuficienco. Ekzistas kvar klasoj (I, II, III, IV). Ju pli alta la klasnumero, des pli severa la malsano.

• Enketilo pri Vivkvalito (KCCQ-OS): Ĉi tio mezuras la efikon de la malsano sur la vivkvalito de la paciento.

Kion trovis la esplorado?

Ĉe la fino de la trijara kuracperiodo, la esploristoj analizis la rezultojn.

La ĉefa trovo estis, ke pacientoj, kiuj ricevis Amvuttra, havis 28% pli malaltan riskon de morto aŭ subita enhospitaligo aŭ vizito al urĝejo (ETU) pro korinsuficienco , kompare kun tiuj, kiuj ricevis placebon (ŝajnvakcino).

Alia grava afero estas, ke post 42 monatoj, la risko de morto pro iu ajn kaŭzo reduktiĝis je 35% en la grupo, kiu ricevis Amvuttra-n.

Plie, pacientoj kiuj ricevis Amvuttra havis kontrolitan malkreskon en irkapablo kaj vivokvalito.

Sed memoru, ke ĉi tiuj esplorrezultoj eble ne estas samaj por ĉiuj. Vi kaj via kuracisto devos decidi kune ĉu Amvuttra taŭgas por vi kaj ĉu la avantaĝoj superas la kromefikojn.

Ni lernu pri la rezultoj kaj kromefikoj.

Kiom longe necesas por vidi rezultojn?

Amvuttra estas medikamento, kiu efikas laŭlonge de la tempo. Tial, la rezultoj ne videblas tuj. Povas daŭri plurajn monatojn aŭ pli por vidi ian ajn plibonigon de la simptomoj.

Kiel trakti kromefikojn?

Unu el la ĉefaj kromefikoj de Amvuttra estas malpliiĝo de la niveloj de vitamino A en la sango. Ĉi tio estas ĉar la TTR-proteino transportas vitaminon A tra la korpo. Kiam la medikamento reduktas la produktadon de TTR, la transporto de vitamino A ankaŭ malpliiĝas.

• Via kuracisto regule mendos sangotestojn por kontroli viajn nivelojn de vitamino A. Estas tre grave fari ĉi tiujn testojn ĝustatempe.
• Aldonu nutraĵojn riĉajn je vitamino A (ekz. karotoj, batatoj, spinaco, ovoj, lakto, ruĝaj dolĉaj paprikoj ) al via dieto.
• Se vi rimarkas iujn ajn ŝanĝojn en via vidkapablo (precipe malpliiĝintan noktan vidkapablon), tuj informu vian kuraciston.
• Depende de via nivelo de vitamino A, via kuracisto eble rekomendas preni vitaminon A-suplementon.

Ĉi tiuj ne estas la solaj kromefikoj de Amvuttra. Se vi havas iujn ajn aliajn simptomojn, kiuj ĝenas vin, nepre parolu kun via kuracisto .