Nova espero por Duchenne-muskola distrofio (DMD): Ni lernu pri la medikamento Duvyzat?

Mi komprenas kiom peze kaj timige devas esti, kiam via kuracisto diras al vi, ke via infano havas Duchenne-muskolan distrofion (DMD). Ĉi tio estas genetika malsano, kiu ĉefe trafas knabojn kaj iom post iom malfortigas iliajn muskolojn. Simptomoj kutime aperas en frua infanaĝo. Ankoraŭ ne ekzistas kompleta kuraco por DMD. Sed ne zorgu. Medicina scienco progresas tagon post tago. Kun tiu progreso, nova espero estas ĉi tiu nova medikamento nomata Duvyzat. Ni parolu pri ĝi simple.

Kio estas Duvyzat? Kiel ĝi funkcias?

Simple dirite, niaj muskoloj bezonas konstantan prizorgadon por resti fortaj. Pensu pri la muskoloj en nia korpo kiel brikmuro. Por teni ĉi tiun muron forta kaj ligita, ĝi bezonas bonan tavolon de mortero. Simile, por teni niajn muskolĉelojn fortaj, speciala proteino nomata distrofino , kiu estas kiel mortero, estas esenca.

Duchenne-muskola distrofio (DMD) estas genetika kondiĉo, kiu okazas kiam la korpo aŭ ne produktas sufiĉe da distrofina proteino, aŭ ne produktas sufiĉe da ĝi, aŭ ne produktas sufiĉe da ĝi. Kiam ĉi tiu "gluo" perdiĝas, la muskola muro malfortiĝas, rompiĝas kaj ne povas esti riparita. Tial muskoloj malfortiĝas laŭlonge de la tempo.

Aldone al ĉi tiu problemo, infanoj kun DMD havas troaktivajn enzimojn nomitajn histonaj deacetilazoj (HDACoj) . Ĉi tio kaŭzas kronikan inflamon en la muskoloj. Ĉi tio plue reduktas muskolan riparon, kaj muskolo estas anstataŭigita per graso kaj cikatra histo.

Ĝis nun, kuracistoj uzis steroidojn, fizioterapion kaj helpajn aparatojn kiel rulseĝojn por trakti DMD. Sed Duvyzat estas la unua nesteroida medikamento. Ĝi funkcias per kontrolado de la troaktiva enzimo HDAC. Ĉi tio reduktas inflamon en la muskoloj kaj permesas al ili malkonstruiĝi. Tio signifas, ke la rapideco, je kiu muskoloj malfortiĝas, malrapidiĝas.

Kiel mi devus uzi ĉi tiun medikamenton?

Duvyzat estas likva medikamento, kiun oni prenas buŝe. Ĝi estu prenita dufoje tage, matene kaj vespere, kun manĝo .

• Estas tre grave preni la medikamenton je la sama horo ĉiutage .
• Antaŭ ol uzi la medikamentbotelon, vi devas bone skui ĝin dum almenaŭ 30 sekundoj .
• Mezuru la medikamenton, uzante la specialan injektilon , kiu venas kun ĝi.
• Plej grave: Ne miksu ĉi tiun medikamenton kun akvo aŭ iu ajn alia likvaĵo.

Via kuracisto eble donos ĉi tiun medikamenton sole, aŭ li eble donos ĝin kune kun steroidoj. Ĝi estos decidita surbaze de la stato de la infano.

Kiel oni studis la ecojn de ĉi tiu medikamento?

En grava studo por ekzameni la efikecon kaj sekurecon de ĉi tiu medikamento, knaboj kun DMD estis dividitaj en du grupojn.

1. Unua grupo: Ili ricevis la medikamenton Duvyzat.

2. Grupo 2: Ili ricevis ion, kio aspektis kiel medikamento, sed ne havis aktivan ingrediencon en ĝi. En medicino, ni nomas ĉi tion "placebo" .

Ĉi tio estas farata por mezuri la veran efikon de la drogo, kiom malsama ĝi estas de simple esti tie. Ĉiuj partoprenantoj en ĉi tiu studo estis knaboj. Ilia averaĝa aĝo estis 9 jaroj.

Post la traktado dum 72 semajnoj, oni mezuris la ŝanĝojn en la kapabloj de la infanoj. Pluraj aliaj testoj estis uzitaj por tio.

• Poentaro de North Star Ambulatory Assessment (NSAA): Metodo por mezuri la kapablon de iu kun DMD plenumi ĉiutagajn agadojn.
• Sesminuta piedirtesto: Vidas kiom malproksimen vi povas piediri en 6 minutoj.
• MRI-testoj: Mezuras ŝanĝojn en grasaj deponaĵoj en la muskoloj de la femurregiono.

Kiaj estis la rezultoj de la studo?

La rezultoj estas vere kuraĝigaj. DMD estas kondiĉo, kie simptomoj plimalboniĝas laŭlonge de la tempo. Kio evidentiĝis en ĉi tiu studo estis, ke la rapideco de plimalboniĝo ĉe la infanoj, kiuj prenis Duvyzat, estis multe pli malrapida ol ĉe la infanoj, kiuj ne prenis la medikamenton (la placebo) .

• Forto kaj movebleco: La tempo bezonata por grimpi kvar ŝtuparojn pliiĝis je nur 1.25 sekundoj post 72 semajnoj ĉe la infanoj, kiuj prenis Duvyzat. Sed ĝi bezonis ĉirkaŭ 3 sekundojn pli longe ĉe la infanoj, kiuj ne prenis la medikamenton. Tio signifas, ke Duvyzat malrapidigis la malpliiĝon de ilia kapablo grimpi ŝtuparojn je ĉirkaŭ 40%.
• NSAA-poentaroj: Ĉe la fino de la studo, la malpliiĝo de NSAA-poentaroj estis signife malpli granda ĉe infanoj, kiuj prenis Duvyzat, ol ĉe tiuj, kiuj ne prenis la medikamenton. Ĉi tio ankaŭ indikas, ke la rapideco de malpliiĝo de muskola forto malpliiĝis.

Ĉi tiuj rezultoj povas varii por via infano, do vi devus diskuti la avantaĝojn kaj riskojn de ĉi tiu medikamento kun via kuracisto antaŭ ol fari decidon.

Kromefikoj kaj kiel trakti ilin?

Kiel ĉiu ajn medikamento, Duvyzat povas havi kromefikojn. Gravas esti konscia pri tio.

Ĉi tiuj ne estas la solaj simptomoj. Se vi spertas iujn aliajn nekutimajn simptomojn, parolu kun via kuracisto pri ili.

Ĉu povas esti problemoj kun aliaj medikamentoj?

Jes, Duvyzat povas interagi kun iuj aliaj medikamentoj. Tial gravas informi vian kuraciston pri ĉiuj medikamentoj, kiujn via infano prenas, inkluzive de preskribitaj medikamentoj, senreceptaj medikamentoj, vitaminoj kaj herbaj produktoj.

Aparte, informu vian kuraciston se vi prenas la jenajn medikamentojn:

• Iuj kolesterol-malaltigantaj medikamentoj (ekz. atorvastatino, simvastatino)
• Kuraciloj por diabeto kiel metformino
• Medikamentoj kiuj influas korritmon (ekz. amiodarono)
• Kelkaj antibiotikoj (ekz. azitromicino, ciprofloksacino)
• Kelkaj medikamentoj por mensmalsano
• Kelkaj medikamentoj por alergioj

Ĉi tiu listo ne estas kompleta, do plej bone estas informi vian kuraciston pri ĉio, kion via infano prenas.