Ĉu vi iam rimarkis, ke via urino estas iom malhela, eble eĉ sanga, matene? Ĉu vi luktas kontraŭ la konstanta sento de laceco, sento de pala? Ĉi tiuj povus esti simptomoj de malofta sangomalsano, pri kiu multaj homoj ne aŭdis, nomata PNH, aŭ Paroksisma Nokta Hemoglobinurio. Ne timu, kiam vi aŭdas ĉi tiun nomon. Ni parolu pri ĉio simple kaj klare.
Kio precize estas PNH?
Simple dirite, PNH estas kiam nia propra imunsistemo erare atakas kaj detruas niajn proprajn sanajn eritrocitojn. Imagu, kio okazas ĉi tie estas kiel armeo, kiu supozeble protektas landon, atakante la homojn de tiu lando.
Tio estas ĉar ekzistas genetika mutacio en iuj el la ĉeloj en nia osta medolo. Rezulte, la eritrocitoj produktitaj de tiu osta medolo estas iomete pli malfortaj. Ĉi tiuj malfortaj ĉeloj povas esti facile rekonitaj kaj detruitaj de nia imunsistemo.
- Detruo de eritrocitoj: En medicinaj terminoj, ĉi tiu disfalo de eritrocitoj nomiĝas hemolizo .
- Ŝanĝoj de urinkoloro: Hemoglobino estas proteino trovebla en eritrocitoj, kiu portas oksigenon. Kiam la ĉeloj malkonstruiĝas, ĉi tiu hemoglobino estas liberigita en la sangon, filtrita de la renoj, kaj sekreciita en la urinon. Ĉi tio nomiĝas hemoglobinurio . Tial urino aspektas malhela, bruna aŭ sangokolora. Ĉi tio ofte estas plej evidenta en matena urino.
Sed memoru, ke la simptomoj de PNH ne estas samaj por ĉiuj. Iuj homoj eble tute ne rimarkas ŝanĝon en la koloro de la urino.
Alia grava komplikaĵo de ĉi tiu malsano estas pliigita risko de sangokoagulaĵoj . Kelkaj el ĉi tiuj koagulaĵoj povas esti vivminacaj. Ankaŭ, ĉi tiu malsano povas trafi ne nur eritrocitojn, sed ankaŭ blankajn sangoĉelojn, kiuj kontraŭbatalas infekton, kaj trombocitojn, kiuj haltigas sangadon.
Kiuj estas la kuraciloj por PNH-malsano?
La kuracado por PNH dependas de viaj simptomoj kaj la severeco de via malsano. Via kuracisto diskutos kun vi, kiu kuracado estas plej bona por vi. La suba tabelo listigas kelkajn el la ĉefaj kuracadoj nuntempe haveblaj.
| Traktado | Simple dirite, kio okazas? |
|---|---|
| Androgena terapio | Ĉi tiuj estas speco de vira hormono. Ili stimulas la ostan medolon kaj pliigas la produktadon de eritrocitoj. Ili helpas redukti anemion. |
| Antikoagulaĵoj | Ili malhelpas la formiĝon de sangokoagulaĵoj en la sangaj vaskuloj. Ĉi tiuj estas haveblaj kiel injektoj aŭ piloloj. |
| Sangotransfuzoj | Kiam la niveloj de eritrocitoj aŭ trombocitoj fariĝas tre malaltaj, la manko estas kompensata per eksteraj sangotransfuzoj. |
| Osta medola transplantado | Ĉi tiu estas la sola maniero tute kuraci PNH-on. Sed ĝi estas tre riska. Tial, ĝi estas uzata nur por la plej severaj kazoj. |
| Komplementaj Inhibiciiloj | Ili celas la parton de la imunsistemo, kiu detruas eritrocitojn kaj haltigas tiun procezon. Soliris kaj Ultomiris estas tiaj medikamentoj. |
| Kreskofaktoroj | Ĝi helpas pliigi la produktadon de ruĝaj aŭ blankaj sangoĉeloj stimulante la ostan medolon. |
| Aliaj medikamentoj | La kuracisto ankaŭ preskribas foliatan acidon, ferajn suplementojn, steroidojn kaj imunosupresilojn laŭbezone. |
Do kio estas ĉi tiu Empaveli?
Empaveli estas nova kaj tre efika komplement-inhibiciilo uzata por trakti PNH.
Pensu pri nia imunsistemo kiel ĉeno de interligitaj proteinoj. Unu parto de ĉi tiu ĉeno nomiĝas la "Komplementa sistemo". Ĉe PNH, ĉi tiu sistemo fariĝas troaktiva kaj detruas eritrocitojn.
Pli malnovaj medikamentoj (ekz. ekulizumab) celis lokon nomatan C5 en ĉi tiu ĉeno. Ili nur haltigis la detruon ene de la sangaj vaskuloj (intravaskula hemolizo).
Sed ĉi tiu nova medikamento, nomata Empaveli, celas pli fruan lokon, nomatan C3. La avantaĝo de tio estas, ke ĝi kontrolas la difekton ene de la sangaj vaskuloj, same kiel la difekton ene de organoj kiel la hepato kaj lieno (ekstravaskula hemolizo).
Tial, Empaveli povas esti aparte utila por pacientoj, kiuj daŭre havas anemion kaj kiuj ne plene resaniĝis de antaŭaj medikamentoj.
Kiel uzi Empaveli?
Empaveli estas medikamento, kiun vi povas uzi hejme.
- Metodo: Ĉi tio estas subhaŭta injekto .
- Ofteco: Kutime donita dufoje semajne .
- Dozo: Via kuracisto povas ĝustigi vian dozon per kontrolado de la nivelo de enzimo nomata "Laktata Dehidrogenazo (LDH)" en via sango. LDH-niveloj mezuras kiom da eritrocitoj estas malkomponataj.
- Kiel uzi: Estas du manieroj uzi ĉi tion. Unu estas uzi malgrandan pumpilon , kiu liveras la medikamenton en la korpon dum 30-60 minutoj. La alia estas unufoja injektilo, kiu estas aplikata al la abdomeno.
Ne zorgu, via kuracisto aŭ trejnita flegisto unue instruos al vi kiel uzi ĉi tion.
Sciindaĵoj pri la efikeco kaj sekureco de ĉi tiu medikamento
La sukceso de Empaveli estis konfirmita en du gravaj klinikaj studoj, PEGASUS kaj PRINCE.
Simple dirite, en ambaŭ studoj, pacientoj kiuj prenis Empaveli havis signife pli altajn hemoglobinnivelojn ol tiuj kiuj prenis aliajn kuracadojn. Ili ankaŭ ricevis signife malpli da sangotransfuzoj.
Kromefikoj kaj sekureco
La ĉefaj kromefikoj viditaj kun Empaveli estas:
- Doloro, ruĝeco aŭ ŝvelado ĉe la injektloko: Ĉi tio estas normala. Vi eble trovos trankviliĝon aplikante glacipakon aŭ trempante ĝin en varma akvo.
- Pliigita risko de infektoj: Ĉar ĉi tiu medikamento subpremas parton de la imunsistemo, ekzistas risko fariĝi sentema al certaj bakteriaj infektoj (precipe enkapsuligitaj bakterioj).
Por redukti ĉi tiun riskon, via kuracisto donos al vi ĉiujn vakcinojn, kiujn vi bezonas, antaŭ ol vi komencos preni Empaveli. Vi ankaŭ devus konservi Pacientan Sekurecan Karton kun vi dum vi prenas la medikamenton kaj dum 2 monatoj post kiam vi ĉesos preni ĝin. Ĉi tio helpos homojn, kiuj traktas vin, scii, ke vi prenas ĉi tiun medikamenton en kazo de krizo.
Kio estas la programo Empaveli REMS?
Ĉi tio estas iom komplika vorto, sed simple dirite, ĝi signifas specialan protektoprogramon . Pro la risko de infekto per drogoj kiel Empaveli, tiajn programojn efektivigas registaraj agentejoj.
Sub ĉi tiu programo "REMS (Risko-Takso kaj Mildigo-Strategio)":
1. La kuracisto, kiu preskribas viajn medikamentojn, devas esti registrita en ĉi tiu programo.
2. La apoteko , kiu donas al vi la medikamenton, ankaŭ devas esti atestita por tio.
3. Doktoro, vi devas esti bone informita pri la riskoj de la medikamento kaj la simptomoj de infekto (febro, korpodoloroj, severa kapdoloro).
Ĉi tio certigas, ke vi plene konscias pri la avantaĝoj kaj riskoj de ĉi tiu medikamento kaj uzas ĝin sekure.
Hejmenportebla Mesaĝo
- PNH estas malofta sed regebla malsano, en kiu via propra imunsistemo detruas eritrocitojn.
- Empaveli estas tre efika, nova kuracado por PNH kiu haltigas la detruon de sangaj ĉeloj.
- Ĉi tiu medikamento povas kaŭzi infekton, do certiĝu ricevi la injektojn, kiujn via kuracisto donas al vi. Atentu iujn ajn signojn de infekto.
- Empaveli estas provizita laŭ speciala mekanismo de ago (REMS). Ĉiam konservu kun vi la Pacientan Sekurecan Karton, kiun vi ricevas.
- Se vi havas demandojn pri via malsano aŭ kuracado, bonvolu senhezite paroli kun via kuracisto .
💬 Comments (0)
Ankoraŭ neniu komento estis afiŝita. Aldonu vian komenton ĉi tie unuafoje.
Aldonu vian komenton