Ĉu PNH (Paroksisma Nokta Hemoglobinurio) efikas vin? Ni parolu pri la medikamento Fabhalta.

Ĉu vi havas simptomojn kiel konstantan lacecon, spirmankon dum iometa marŝado, aŭ malhelbrunan urinon matene? Iafoje ĉi tiuj povas esti simptomoj de malofta sangomalsano nomata Paroksisma Nokta Hemoglobinurio, aŭ PNH kiel ni kuracistoj nomas ĝin. Ne timu kiam vi aŭdas ĉi tiun nomon. Kvankam ĝi estas iom komplika, ni parolu pri ĉi tiu malsano kaj nova kuracado por ĝi nomata Fabhalta simple kaj detale.

Kio precize estas PNH?

Simple dirite, PNH estas tre malofta sangomalsano kaŭzita de genetika difekto. Niaj eritrocitoj (RBC) havas protektan proteinan tegaĵon ĉirkaŭ si. Tamen, ĉe PNH, ĉi tiu protekta tegaĵo ne formiĝas.

Pensu pri niaj eritrocitoj kiel soldatoj sen kiraso. Sen ĉi tiu protekto, la propra imunsistemo de nia korpo konfuziĝas kaj komencas ataki kaj detrui ĉi tiujn sanajn eritrocitojn, pensante, ke ili estas malamikoj. Ĉi tiu trofrua difekto de eritrocitoj estas tio, kion ni medicine nomas hemolizo . Ĉi tiu detruo povas okazi kaj ene de la sangaj vaskuloj (intravaskula) kaj ekster la sangaj vaskuloj (ekstravaskula).

Kiam eritrocitoj estas detruitaj tiamaniere, la ĉefaj simptomoj povas esti anemio kaj sangokoagulaĵoj. Ĉi tiuj sangokoagulaĵoj povas kelkfoje esti vivminacaj. Persono kun PNH povas sperti multajn el ĉi tiuj simptomoj, aŭ ili povas havi nur kelkajn.

Kuracado por PNH inkluzivas sangotransfuzojn, foliatan acidon aŭ ferajn tablojdojn por anemio, antikoagulaĵojn kaj medikamentojn, kiuj protektas eritrocitojn kontraŭ atako de la imunsistemo. La kuracado, kiun vi ricevos, dependos de kiom da simptomoj vi havas kaj kiom severaj ili estas.

Kiel funkcias la medikamento Fabhalta?

Medikamentoj kiel ekulizumab (Soliris) aŭ ravulizumab (Ultomiris), kiuj kutime estas donataj kiel injektoj por PNH, funkcias blokante parton de nia imunsistemo nomata la komplementa sistemo, nomata C5. Dum ĉi tiuj haltigas intravaskulan hemolizon, iuj homoj povas daŭre havi anemion pro ekstravaskula hemolizo.

Jen kie la unua buŝa medikamento nomata Fabhalta fariĝas grava.

Pensu pri nia imunsistemo kiel armeo defendanta nian landon. En PNH, partoj de ĉi tiu armeo konfuziĝas kaj atakas niajn proprajn sanajn eritrocitojn. Fabhalta blokas proteinon nomatan faktoro B , kiu kaŭzas ĉi tiun konfuzon. Ĉi tio malhelpas la imunsistemon ataki la eritrocitojn. Ĉi tio pliigas la nombron de sanaj eritrocitoj, reduktas simptomojn, kaj reduktas la bezonon de sangotransfuzoj.

Kiel mi devus uzi ĉi tiun medikamenton?

Fabhalta estas kapsulo, kiun oni glutas tutajn dufoje tage, kun aŭ sen manĝaĵo. Ne rompu, dispremu aŭ maĉu la kapsulon. Se vi forgesas dozon, prenu ĝin tuj kiam vi memoras kaj poste prenu la ceterajn dozojn kiel kutime. Se vi jam prenas alian PNH-medikamenton (kiel ekzemple ekulizumab aŭ ravulizumab), via kuracisto klarigos la ĝustan manieron ŝanĝi al Fabhalta.

Eĉ se viaj simptomoj pliboniĝas, ne ĉesu preni Fabhalta-n sen kuracista konsilo . Se vi faros tion, viaj eritrocitoj povus rekomenci malkomponiĝi pli rapide.

Kiel oni studis la efikojn de ĉi tiu medikamento?

Du ĉefaj studoj estis faritaj por konfirmi la efikecon kaj sekurecon de Fabhalta. Ambaŭ inkluzivis pacientojn kun PNH kaj la anemio, kiu rezultis el ĝi.

1. Studo APPLY-PNH: Ĉi tio implikis homojn, kiuj havis anemion malgraŭ prenado de aliaj PNH-medikamentoj (ekulizumabo aŭ ravulizumabo) dum almenaŭ 6 monatoj. Ili estis dividitaj en du grupojn, unu grupo ricevis Fabhalta, kaj la alia grupo daŭre prenis la malnovan medikamenton.

2. Studo APPOINT-PNH: Ĉi tio implikis pacientojn, kiuj antaŭe ne ricevis alian komplementan medikamenton por PNH. Ili ĉiuj ricevis Fabhalta.

La rezultoj de ĉi tiuj studoj, post 24 semajnoj, estas tre kuraĝigaj.

Kiel vi scias, ĉu la medikamento funkcias?

Se la Fabhalta-traktado sukcesas, viaj niveloj de ruĝaj globuloj kaj hemoglobino komencos plialtiĝi. Vi povas sperti aferojn kiel:

• Pliigita energio kaj malpliigita laceco
• Malpliiĝinta malhela koloro de urino
• Pliigita apetito kaj malpliigita stomakdoloro
• Reduktante la bezonon de eksteraj sangotransfuzoj
• Povi facile plenumi ĉiutagajn taskojn

Ĉar la rezultoj de la kuracado varias de persono al persono, notu viajn simptomojn kaj diskutu ilin kun via kuracisto ĉiufoje kiam vi vidos lin.

Kromefikoj kaj kiel trakti ilin?

Kiel ĉiu ajn medikamento, Fabhalta povas kaŭzi kromefikojn. La plej oftaj estas kapdoloro, diareo, naŭzo, stomakdoloro kaj haŭta erupcio. Simptomoj de malvarmumo kaj aliaj bakteriaj aŭ virusaj infektoj ankaŭ povas okazi.

Gravaj infektoj, kiuj bezonas atenton!

Ĉar ĉi tiu medikamento subpremas parton de la imunsistemo, ekzistas risko de gravaj infektoj de certaj specoj de bakterioj. Precipe *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis*, kaj *Haemophilus influenzae tipo B*. Ĉi tiuj infektoj povas esti vivminacaj se ne rekonitaj kaj traktataj tuj.

La plej bona maniero preventi infekton estas ricevi ĉiujn rekomenditajn vakcinojn , bone lavi viajn manojn kaj resti for de malsanuloj. Se vi spertas iujn ajn el la jenaj simptomoj, tuj informu vian kuraciston aŭ iru al la plej proksima hospitala urĝejo (UTU).

Se vi maltrankviliĝas pri iuj kromefikoj, tuj parolu kun via kuracisto. Se vi suspektas veneniĝon pro medikamento, vi povas telefoni al la Nacia Informcentro pri Venenoj ĉe la Nacia Hospitalo de Kolombo .

Kiuj sangotestoj estas necesaj dum kuracado?

Via kuracisto faros plurajn sangotestojn por kontroli vian sanon kaj vian respondon al la medikamento.

• Niveloj de eritrocitoj (RBC) kaj hemoglobino:Ĉi tiuj estas regule kontrolataj en PNH. Tio helpas vidi kiel vi respondas al la kuracado kaj determini ĉu vi bezonas sangotransfuzon.
• Niveloj de graso en la sango: Fabhalta povas pliigi viajn kolesterolajn kaj trigliceridajn nivelojn. Tial, via kuracisto rekomendos fastan lipidprofilan teston antaŭ kaj dum la kuracado.

Ĉu povas esti problemoj kun aliaj medikamentoj?

Jes, iuj medikamentoj povas interagi kun Fabhalta. Iuj medikamentoj, kiel ekzemple Rifampino, povas redukti la efikecon de Fabhalta. Preni Fabhalta kun iuj medikamentoj, kiel ekzemple Gemfibrozilo, ne estas rekomendinda.