Uus lootus Duchenne'i lihasdüstroofia (DMD) ravis: Uurime lähemalt ravimit Duvyzat?

Ma saan aru, kui raske ja hirmutav see peab olema, kui arst ütleb teile, et teie lapsel on Duchenne'i lihasdüstroofia (DMD). See on geneetiline haigus, mis mõjutab peamiselt poisse ja nõrgestab järk-järgult nende lihaseid. Sümptomid ilmnevad tavaliselt varases lapsepõlves. DMD-le pole veel täielikku ravi. Aga ärge muretsege. Meditsiiniteadus areneb iga päevaga. Selle arenguga kaasneb uus lootus see uus ravim nimega Duvyzat. Räägime sellest lihtsalt.

Mis on Duvyzat? Kuidas see toimib?

Lihtsamalt öeldes vajavad meie lihased tugevana püsimiseks pidevat hooldust. Mõelge meie keha lihastest kui telliskiviseinast. Selle seina tugevana ja koos liidetuna hoidmiseks vajab see head mördikihti. Samamoodi on meie lihasrakkude tugevuse säilitamiseks hädavajalik spetsiaalne valk nimega düstrofiin , mis on nagu mört.

Duchenne'i lihasdüstroofia (DMD) on geneetiline seisund, mis tekib siis, kui keha kas ei tooda piisavalt düstrofiini valku, ei tooda seda piisavalt või ei tooda seda piisavalt. Kui see „liim“ kaob, muutub lihassein nõrgaks, laguneb ja seda ei saa parandada. Seetõttu lihased aja jooksul nõrgenevad.

Lisaks sellele probleemile on DMD-ga lastel üliaktiivsed ensüümid, mida nimetatakse histoondeatsetülaasideks (HDAC-deks) . See põhjustab lihastes kroonilist põletikku . See omakorda vähendab lihaste taastumist ning lihased asenduvad rasvkoe ja armkoega.

Seni on arstid DMD raviks kasutanud steroide, füsioteraapiat ja abivahendeid, näiteks ratastoole. Kuid Duvyzat on esimene mittesteroidne ravim. See toimib üliaktiivse HDAC ensüümi kontrollimise teel. See vähendab lihastes põletikku ja võimaldab neil laguneda. See tähendab, et lihaste nõrgenemise kiirus aeglustub.

Kuidas ma peaksin seda ravimit kasutama?

Duvyzat on vedel ravim, mida võetakse suu kaudu. Seda tuleb võtta kaks korda päevas, hommikul ja õhtul, koos toiduga .

• On väga oluline võtta ravimit iga päev samal ajal .
• Enne ravimipudeli kasutamist tuleb seda vähemalt 30 sekundit korralikult loksutada .
• Mõõtke ravimit, kasutades selleks spetsiaalset süstalt , mis sellega kaasas on.
• Kõige tähtsam on see, et ravimit ei tohi segada vee ega muu vedelikuga.

Arst võib seda ravimit manustada üksi või koos steroididega. Otsus tehakse lapse seisundi põhjal.

Kuidas on selle ravimi omadusi uuritud?

Selle ravimi efektiivsuse ja ohutuse uurimiseks läbi viidud ulatuslikus uuringus jagati DMD-ga poisid kahte rühma.

1. Esimene rühm: Neile manustati ravimit Duvyzat.

2. 2. rühm: Neile anti midagi, mis nägi välja nagu ravim, aga milles polnud toimeainet. Meditsiinis nimetame seda platseeboks .

Seda tehakse ravimi tegeliku toime mõõtmiseks, kui erinev see on lihtsalt kohalolekust. Kõik selles uuringus osalejad olid poisid. Nende keskmine vanus oli 9 aastat.

Pärast nende ravimeetodite manustamist 72 nädala jooksul mõõdeti laste võimete muutusi. Selleks kasutati mitmeid teisi teste.

• North Stari ambulatoorse hindamise (NSAA) skoor: meetod DMD-ga inimese igapäevaste toimingute sooritamise võime mõõtmiseks.
• Kuueminutilise kõndimistest: Vaatab, kui kaugele suudad 6 minutiga kõndida.
• MRI-testid: mõõdavad reie piirkonna lihaste rasvasisalduse muutusi.

Millised olid uuringu tulemused?

Tulemused on tõesti julgustavad. Duvyzat'i lihasluukonna haigus on seisund, mille sümptomid aja jooksul süvenevad. Selles uuringus selgus, et Duvyzat'i võtnud laste seisundi halvenemise kiirus oli palju aeglasem kui lastel, kes ravimit (platseebot) ei võtnud .

• Jõud ja liikuvus: Duvyzati võtnud lastel pikenes nelja trepikorruse läbimiseks kuluv aeg 72 nädala möödudes vaid 1,25 sekundi võrra. Kuid lastel, kes ravimit ei võtnud, kulus see umbes 3 sekundit kauem. See tähendab, et Duvyzat aeglustas nende trepist ronimise võime langust umbes 40%.
• NSAA skoorid: Uuringu lõpus oli NSAA skooride langus Duvyzati võtnud lastel oluliselt väiksem kui neil, kes ravimit ei võtnud. See näitab ka lihasjõu languse kiiruse aeglustumist.

Need tulemused võivad teie lapse puhul erineda, seega peaksite enne otsuse langetamist arutama selle ravimi eeliseid ja riske oma arstiga.

Kõrvaltoimed ja kuidas nendega toime tulla?

Nagu iga ravim, võib ka Duvyzatil olla kõrvaltoimeid. Oluline on neist teadlik olla.

Need ei ole ainsad sümptomid. Kui teil tekib muid ebatavalisi sümptomeid, rääkige neist oma arstiga.

Kas teiste ravimitega võib probleeme tekkida?

Jah, Duvyzat võib koostoimeid tekitada mõnede teiste ravimitega. Seetõttu on oluline teavitada oma arsti kõigist ravimitest, mida teie laps võtab, sealhulgas retseptiravimitest, käsimüügiravimitest, vitamiinidest ja taimsetest toodetest.

Eelkõige teavitage oma arsti, kui te võtate järgmisi ravimeid:

• Mõned kolesterooli alandavad ravimid (nt atorvastatiin, simvastatiin)
• Diabeediravimid nagu metformiin
• Südame rütmi mõjutavad ravimid (nt amiodaroon)
• Mõned antibiootikumid (nt asitromütsiin, tsiprofloksatsiin)
• Mõned vaimuhaiguste ravimid
• Mõned allergiaravimid

See nimekiri pole täielik, seega on kõige parem rääkida oma arstile kõigest, mida teie laps võtab.