Kas PNH (paroksüsmaalne öine hemoglobinuuria) mõjutab teid? Räägime ravimist Fabhalta.

Kas teil esineb selliseid sümptomeid nagu pidev väsimus, õhupuudus väikesel jalutuskäigul või tumepruun uriin hommikul? Mõnikord võivad need olla haruldase verehaiguse, paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria ehk PNH, nagu meie, arstid, seda kutsume, sümptomid. Ärge ehmuge, kui seda nime kuulete. Kuigi see on pisut keeruline, räägime sellest haigusest ja selle uuest ravist nimega Fabhalta lihtsalt ja üksikasjalikult.

Mis täpselt on PNH?

Lihtsamalt öeldes on paroksüsmaalne öine hemorroos väga haruldane verehaigus, mille põhjustab geneetiline defekt. Meie punastel verelibledel (RBC) on nende ümber kaitsev valgukiht. Paroksüsmaalse öise hemorroosse ...

Mõelge oma punastest verelibledest kui soomusrüüta sõduritest. Ilma selle kaitseta läheb meie keha immuunsüsteem segadusse ning hakkab neid terveid punaseid vereliblesid ründama ja hävitama, pidades neid vaenlasteks. Seda punaste vereliblede enneaegset lagunemist nimetatakse meditsiinis hemolüüsiks . See häving võib toimuda nii veresoonte sees (intravaskulaarne) kui ka väljaspool veresooni (ekstravaskulaarne).

Kui punased verelibled sel viisil hävivad, võivad peamisteks sümptomiteks olla aneemia ja verehüübed. Need verehüübed võivad mõnikord olla eluohtlikud. PNH-ga inimesel võib esineda paljusid neist sümptomitest või ainult mõni üksik.

PNH ravi hõlmab vereülekandeid, aneemia korral foolhappe või rauatablette, antikoagulante ja ravimeid, mis kaitsevad punaseid vereliblesid immuunsüsteemi rünnakute eest. Teie ravi sõltub sellest, kui palju teil on sümptomeid ja kui rasked need on.

Kuidas ravim Fabhalta toimib?

Ravimid nagu ekulisumab (Soliris) või ravulisumab (Ultomiris), mida tavaliselt manustatakse PNH korral süstina, toimivad nii, et blokeerivad meie immuunsüsteemi osa , mida nimetatakse komplemendisüsteemiks ehk C5-ks. Kuigi need peatavad intravaskulaarse hemolüüsi, võib mõnedel inimestel ekstravaskulaarse hemolüüsi tõttu aneemia jätkuda.

Siin muutub oluliseks esimene suukaudne ravim nimega Fabhalta .

Mõelge meie immuunsüsteemist kui armeest, mis kaitseb meie riiki. Paroksüsmaalse öise hemorraagia korral lähevad selle armee osad segadusse ja ründavad meie endi terveid punaseid vereliblesid. Fabhalta blokeerib valku nimega faktor B , mis seda segadust põhjustab. See takistab immuunsüsteemil punaste vereliblede ründamist. See suurendab tervete punaste vereliblede arvu, vähendab sümptomeid ja vähendab vereülekannete vajadust.

Kuidas ma peaksin seda ravimit kasutama?

Fabhalta on kapsel, mis neelatakse tervelt kaks korda päevas koos toiduga või ilma. Kapslit ei tohi murda, purustada ega närida. Kui annus jääb vahele, võtke see niipea kui meelde tuleb ja seejärel võtke ülejäänud annused nagu tavaliselt. Kui te juba võtate mõnda teist paroksüsmaalse öise hemoglobineemia ravimit (näiteks ekulisumabi või ravulisumabi), selgitab arst teile õiget viisi Fabhaltale üleminekuks.

Isegi kui teie sümptomid leevenevad, ärge lõpetage Fabhalta võtmist ilma arstiga nõu pidamata . Sellisel juhul võivad teie punased verelibled uuesti kiiremini lagunema hakata.

Kuidas on selle ravimi toimet uuritud?

Fabhalta efektiivsuse ja ohutuse kinnitamiseks viidi läbi kaks põhiuuringut. Mõlemad hõlmasid paroksüsmaalse öise hemoglobineemiaga ja sellest tingitud aneemiaga patsiente.

1. APPLY-PNH uuring: Selles uuringus osalesid inimesed, kellel esines aneemia hoolimata teiste PNH ravimite (ekulisumab või ravulisumab) võtmisest vähemalt 6 kuu jooksul. Nad jagati kahte rühma: üks rühm sai Fabhaltat ja teine ​​rühm jätkas vana ravimi võtmist.

2. APOINT-PNH uuring: Selles uuringus osalesid patsiendid, kes ei olnud varem PNH raviks ühtegi teist täiendavat ravimit saanud. Neile kõigile manustati Fabhaltat.

Nende uuringute tulemused 24 nädala pärast on väga julgustavad.

Kuidas sa tead, kas ravim toimib?

Kui Fabhalta-ravi on edukas, hakkavad teie punaste vereliblede ja hemoglobiini tase tõusma. Teil võivad esineda järgmised sümptomid:

• Suurem energia ja vähenenud väsimus
• Uriini tumedama värvuse vähenemine
• Suurenenud isu ja vähenenud kõhuvalu
• Välise vereülekande vajaduse vähendamine
• Suuda igapäevaseid ülesandeid hõlpsalt teha

Kuna ravi tulemused on inimestel erinevad, pidage oma sümptomitest arvestust ja arutage neid oma arstiga iga kord, kui temaga kohtute.

Kõrvaltoimed ja kuidas nendega toime tulla?

Nagu iga ravim, võib ka Fabhalta põhjustada kõrvaltoimeid. Kõige sagedasemad on peavalu, kõhulahtisus, iiveldus, kõhuvalu ja nahalööve. Võivad esineda ka külmetuse ja teiste bakteriaalsete või viirusnakkuste sümptomid.

Tõsised infektsioonid, mis vajavad tähelepanu!

Kuna see ravim pärsib osa immuunsüsteemist, on oht tõsiste infektsioonide tekkeks teatud tüüpi bakterite poolt. Eriti *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* ja *Haemophilus influenzae tüüp B*. Need infektsioonid võivad olla eluohtlikud, kui neid ei diagnoosita ja ravita kohe.

Parim viis nakkuse ennetamiseks on teha kõik soovitatud vaktsineerimised , pesta käsi hoolikalt ja hoida eemale haigetest inimestest. Kui teil tekib mõni järgmistest sümptomitest, pöörduge kohe arsti poole või pöörduge lähima haigla erakorralise meditsiini osakonda.

Kui olete mures mõne kõrvaltoime pärast, pöörduge viivitamatult arsti poole. Kui kahtlustate ravimimürgitust, võite helistada Colombo riikliku haigla mürgistusteabekeskusesse .

Milliseid vereanalüüse on ravi ajal vaja teha?

Arst teeb mitu vereanalüüsi, et jälgida teie tervist ja ravivastust.

• Punaste vereliblede (RBC) ja hemoglobiini tase:Neid kontrollitakse PNH korral regulaarselt. See aitab näha, kuidas te ravile reageerite, ja teha kindlaks, kas vajate vereülekannet.
• Vere rasvasisaldus: Fabhalta võib suurendada kolesterooli ja triglütseriidide taset. Seetõttu soovitab arst enne ravi ja ravi ajal teha tühja kõhuga lipiidide profiili testi.

Kas teiste ravimitega võib probleeme tekkida?

Jah, mõned ravimid võivad Fabhaltaga koostoimeid tekitada. Mõned ravimid, näiteks rifampiin, võivad vähendada Fabhalta efektiivsust. Fabhalta võtmine koos mõnede ravimitega, näiteks gemfibrosiiliga, ei ole soovitatav.