Kas kellelgi teie perekonnas, võib-olla teie lapsel, on seisund nimega 1. tüüpi neurofibromatoos (NF1)? Teid võivad muretseda selle seisundiga kaasnevad valulikud, raskesti eemaldatavad pleksiformsed neurofibroomid (PN). Kuid täna räägime uuest, paljutõotavast ravimist, mis on nüüd heaks kiidetud kasutamiseks täiskasvanutel ja lastel selle seisundi raviks. Selle nimi on Gomekli (mirdametinib).
Mis on Gomekli? Kuidas see toimib?
Mõelge sellele, meie kehal on rakkude kasvuks erinevad signaalirajad. NF1 korral muutub üks neist signaaliradadest üleaktiivseks, mis viib kasvajate tekkeni närvide ümber. Need kasvajad kasvavad mõnikord oluliste piirkondade, näiteks närvide, veresoonte ja siseorganite ümber, mistõttu on neid kirurgiliselt väga raske ja mõnikord isegi võimatu eemaldada.
Seda Gomekli teebki. See blokeerib meie kehas kaks ensüümi, mida nimetatakse MEK1 ja MEK2. Need ensüümid saadavad signaale, mida kasvajad vajavad kasvamiseks. Seega, kui Gomekli selle signaaliraja peatab, kasvavad kasvajad vähem ja mõnikord kasvajad kahanevad ning hakkavad kahanema . Lihtsamalt öeldes on see hea alternatiivne ravi inimestele, kellele ei saa operatsiooni teha.
Kuidas seda ravimit kasutada?
Teie arst määrab teile või teie lapsele sobiva Gomekli annuse, lähtudes teie pikkusest ja kaalust .
Tavaliselt viiakse see ravi läbi 28-päevase tsükli jooksul.
- Seda ravimit tuleb võtta kaks korda päevas, iga 12 tunni järel .
- Sellisel viisil peate ravimit võtma 21 päeva järjest .
- Seejärel peate ravimit võtma 7 päeva .
- Kui 28 päeva on täis, algab uus tsükkel uuesti.
Gomekli on kapslite kujul. Neile, kellel on kapslite neelamisega raskusi, on saadaval ka viinamarjamaitseline tablett , mille saab vees lahustada ja sisse võtta. Valmistamine on järgmine:
1. Pange arsti poolt välja kirjutatud tablettide arv ravimi mõõteklaasi.
2. Lisage sellele 5 või 10 milliliitrit vett.
3. Keerutage topsi umbes kaks kuni neli minutit, kuni tabletid on täielikult lahustunud. Pärast lahustumist muutub vedelik valgeks ja veidi piimjaks.
4. Jooge see kohe tassist ära. Või võite selle suusüstlaga välja imeda.
5. Pärast joomise lõpetamist lisa samasse tassi veel 5–10 ml vett, sega ja joo ka see ära. See aitab ülejäänud ravimil organismi imenduda.
6. Kui te ei joo seda 30 minuti jooksul pärast valmistamist ära, visake ülejäänud vedelik ära.
Mida ütlevad uuringud Gomekli ravimi edu kohta?
Selle ravimi efektiivsust ja ohutust on kinnitatud kliinilises uuringus nimega ReNeu uuring. Selles osales 111 last ja täiskasvanut vanuses 2 aastat ja vanemad, kellel olid opereerimatud perifeerse neuropaatia kasvajad.
Tulemused on tõesti julgustavad.
| Tulemus | Täiskasvanud | Lapsed |
|---|---|---|
| Kasvaja suuruse vähenemine vähemalt 20%. | 41% | 52% |
| Tulemused kestsid enam kui 88% vastanutest 12 kuud või kauem. | 88% | 90% |
Kõige olulisem on see, et need tulemused on hakanud ilmnema juba 4 kuu jooksul pärast ravi alustamist. Tavaliselt kulub esimeste tulemuste nägemiseks umbes 7-8 kuud.
Kuid pidage meeles, et nende uuringute tulemused ei ole kõigi jaoks samad . Tulemused võivad teie olukorrast olenevalt erineda.
Kuidas sa tead, kas ravim toimib?
Peamine viis selle teadasaamiseks on MRI-uuringud , mille arst määrab. Nendega saab kontrollida, kas kasvajad on kahanenud.
Lisaks hakkad ise vahet märkama.
- Valu vähendamine: Kasvaja põhjustatud valu väheneb märkimisväärselt.
- Parem liikumine: kui teil oli kasvajate tõttu raskusi liikumisega, vähenevad need ja teil on igapäevaste toimingute tegemine lihtsam.
- Elukvaliteedi parandamine:Üldiselt hakkan end paremini tundma kui varem.
Uuringus täheldati häid tulemusi, näiteks valu vähenemist, isegi pärast umbes 3-kuulist ravi.
Millised on kõige sagedasemad kõrvaltoimed?
Nagu iga ravim, võib ka Gomekli põhjustada kõrvaltoimeid. Enamikku neist saab aga hallata.
| Sagedased kõrvaltoimed | Lihtsad asjad, mida hallata |
|---|---|
| Nahalööve, iiveldus/oksendamine, kõhulahtisus, lihas- ja liigesevalu, väsimus. |
|
| Lastel võib esineda ka kõhuvalu, küünte ümbritseva naha punetust/turset ja südameprobleeme. | Teatage kõigist neist sümptomitest kohe oma arstile , eriti kui teil on südameprobleeme. |
Kõige tähtsam on see, et kui teil tekib kõrvaltoimeid, isegi kui need on kerged, teavitage kindlasti oma arsti . Ta võib annust vähendada, ravimi võtmise mõneks ajaks lõpetada või määrata teile kõrvaltoimete kontrollimiseks teise ravimi.
Muud erilised asjad, mida selle ravimi kohta teada
Enne Gomekli-ravi alustamist ja ravi ajal on vaja arvestada mitmete asjadega.
1. Nägemine: See ravim võib mõnikord silmi mõjutada. Seetõttu enne ravi alustamistTeil peaks olema täielik silmauuring. Samuti peaksite ravi ajal oma silmi kontrollima vastavalt arsti juhistele. Kui teil tekivad sümptomid, näiteks hägune nägemine, teatage sellest kohe.
2. Südamefunktsioon: Enne ravimi alustamist tehakse ehhokardiogramm , mis mõõdab südamefunktsiooni. Seda korratakse ravi esimesel aastal iga 3 kuu tagant.
3. Rasedus: See ravim võib olla lootele kahjulik .
- Kui olete fertiilses eas naine, tehakse teile enne ravi alustamist rasedustest. Ravi ajal ja 6 nädalat pärast ravimi võtmise lõpetamist peate kasutama väga efektiivset rasestumisvastast meetodit.
- Kui te olete mees, peaksite ravi ajal ja 3 kuud pärast ravimi võtmise lõpetamist kasutama efektiivset rasestumisvastast vahendit. Rääkige sellest oma arstiga avatult.
Kodune sõnum
- Gomekli (mirdametinib) on uus ravim, mis on heaks kiidetud kasutamiseks täiskasvanutel ja lastel, kellel on 1. tüüpi neurofibromatoosiga (NF1) seotud opereerimatud kasvajad (PN).
- See blokeerib kasvaja kasvuks vajalikke signaale, aidates kasvajal kahaneda ja valu vähendada.
- Ravi ajal on väga oluline teha arsti järelevalve all regulaarselt silma-, südame- ja MRI-uuringuid.
- Kõrvaltoimed võivad esineda, kuid enamik neist on hallatavad. Teavitage oma arsti koheselt mis tahes ebamugavustundest.
- Te ei tohiks kunagi ravimi võtmist alustada, lõpetada ega annust muuta ilma arstiga nõu pidamata.
💬 Comments (0)
Ühtegi kommentaari pole veel postitatud. Lisage oma kommentaar siia esimest korda.
Lisage oma kommentaar