Ce que vous devez savoir sur Spinraza (nusinersen), un médicament utilisé pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA)

En tant que parents, il nous arrive de nous inquiéter pour les moindres changements chez nos enfants, n'est-ce pas ? Imaginez si votre petit ne tient pas sa tête droite comme les autres enfants, s'il ne se retourne pas correctement ou s'il ne tient pas assis : il est normal de s'inquiéter un peu. Parfois, ces difficultés peuvent être dues à l'amyotrophie spinale , ou SMA . Aujourd'hui, nous allons parler du Spinraza, un médicament utilisé dans le monde entier pour traiter cette maladie.

En termes simples, qu'est-ce que l'amyotrophie spinale (SMA) ?

L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie génétique , c'est-à-dire qu'elle se transmet de génération en génération. Elle se caractérise par un affaiblissement progressif des muscles. Cette faiblesse peut rendre difficile pour un enfant de garder le cou droit, de s'asseoir seul, de marcher et, dans certains cas graves, même des gestes simples comme avaler et respirer.

Il existe plusieurs types de cette maladie, classés selon l'âge auquel les symptômes commencent à apparaître.

• SMA à début infantile : lorsque les symptômes apparaissent chez un très jeune bébé (avant 6 mois).
• SMA juvénile/à apparition tardive : si les symptômes apparaissent dans l’enfance (après 6 mois).
• SMA à apparition tardive : si les symptômes apparaissent après l’âge adulte.

Concernant cette maladie, Spinraza constitue un traitement très important. Examinons-le plus en détail.

Comment le traitement par Spinraza (Nusinersen) est-il administré ?

Spinraza ne s'administre pas par injection classique. Il s'agit d'une injection intrathécale , c'est-à-dire directement dans le liquide céphalo-rachidien, qui circule à l'intérieur de la colonne vertébrale. Ce traitement ne doit être pratiqué que par des médecins spécialement formés. Il est donc généralement réalisé dans un centre de soins spécialisé au sein d'un hôpital. L'intervention peut durer plusieurs heures.

Au début du traitement, quatre doses, appelées « doses de charge », sont administrées à intervalles rapprochés.

1. Les trois premières doses sont administrées tous les 14 jours.

2. La quatrième dose est administrée 30 jours après la troisième dose.

Après ces quatre doses, le traitement se poursuit avec une dose tous les quatre mois .

Il est possible que des analyses de sang et d'urine soient effectuées avant l'administration de ce médicament.Votre médecin pourra vous prescrire quelques doses afin de vérifier l'efficacité du médicament. Toutefois, seul votre médecin peut déterminer la fréquence d'administration du traitement, la posologie et les examens complémentaires nécessaires.

Quels sont les résultats de ce médicament ?

Deux études de grande envergure ont été menées pour étudier l'efficacité du médicament Spinraza : l'une chez les très jeunes enfants (apparition infantile) et l'autre chez les enfants plus âgés (apparition plus tardive).

Dans ces études , certains enfants ont reçu le médicament Spinraza. L'autre groupe a subi une procédure simulée : au lieu d'une injection du médicament, ils ont simplement reçu une piqûre avec une fine aiguille. Ce protocole permet de mesurer l'effet réel du médicament.

Les résultats sont vraiment encourageants.

• Dans une étude menée auprès de jeunes bébés : près de la moitié des bébés ayant reçu Spinraza ont montré des améliorations significatives dans leurs étapes de développement moteur, tandis qu’aucun des bébés ayant reçu le placebo n’a montré d’amélioration.
• Dans l'étude menée auprès des enfants plus âgés : après 15 mois, 57 % des enfants ayant reçu Spinraza présentaient une amélioration de leur fonction musculaire, contre seulement 26 % de ceux ayant reçu le placebo.

Cela montre à quel point ce traitement peut améliorer la vie des patients atteints d'amyotrophie spinale. Cependant, n'oubliez pas qu'il s'agit de résultats de recherche et que les résultats de votre enfant peuvent être différents. Votre médecin est la personne la mieux placée pour vous renseigner.

Effets secondaires et risques graves liés à Spinraza

Comme tout médicament, Spinraza peut provoquer des effets secondaires. Ceux-ci varient légèrement selon l'âge auquel les symptômes apparaissent.

Conseils pour gérer les effets secondaires courants

• Pour les maux de tête : dormez bien, mangez à heures fixes et buvez beaucoup d’eau.
• En cas de constipation : consommez davantage de fruits, de légumes et d’aliments riches en fibres, et buvez beaucoup d’eau.
• Pour prévenir les infections : lavez-vous fréquemment les mains et évitez de vous toucher le visage.

Bien que ces effets secondaires soient courants, s'ils persistent ou semblent graves, n'hésitez pas à en informer votre médecin.

Soyez très prudent, risques importants !

Vous devez être conscient de deux risques très rares, mais très graves, associés à Spinraza.