Jo hawwe miskien noch noait heard fan sykten dy't foarkomme as in soarte proteïne yn ús lichem ferkeard ophoopt en ôfset wurdt yn wichtige organen lykas it hert en de senuwen. Dit binne faak seldsume sykten. Yn 'e medisinen wurdt dit soarte proteïneôfsetting amyloidose neamd. Hjoed sille wy prate oer in seldsume sykte mei de namme ATTR-CM, dy't spesifyk it hert beynfloedet, dat is, wêrby't dizze proteïnen yn 'e hertspier ôfset wurde, en it moderne medisyn mei de namme Amvuttra dat dêrfoar brûkt wurdt.
Wat is ATTR-CM krekt?
Simpelwei sein, ATTR-CM is in tastân wêrby't, troch in genetysk defekt of natuerlik foarkomt mei ferâldering, it proteïne TTR, dat yn ús lichem produsearre wurdt, fan foarm feroaret en byinoar klontert en himsels ôfset yn 'e muorren fan 'e hertspier. De folsleine namme hjirfoar is Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.
Tink derom, ús hertwanden moatte fleksibel wêze om goed te pompen. Mar as dizze aaiwiten opbouwe, wurde de muorren fan it hert dik en stiif . Wy neame dit kardiomyopaty. Dit makket it hert net mear by steat om bloed goed te pompen. Mei de tiid kin dit sels liede ta hertfalen.
Guon minsken mei ATTR-CM ûnderfine gjin symptomen, mar oaren ûnderfine symptomen dy't fergelykber binne mei dy fan in normale hertoanfal.
- Lichte koartheid fan sykheljen (dyspnoe)
- Swelling, benammen yn 'e skonken en enkels
- Betizing of wanhoop
- Ferhege hertslach of unregelmjittige hertslach
- Pijn op 'e boarst
Dit kin derfoar soargje dat jo jo gau wurch fiele by dingen lykas treppen beklimme, húshâldlike taken dwaan of in koarte ôfstân rinne.
Derneist kinne ek oare symptomen foarkomme dy't net relatearre binne oan it hert. Bygelyks swakte, dofheid of pine yn 'e earms en skonken, oermjittich switten , dizichheid of flaufallen, en spiisfertarringsproblemen.
Hoe wurket it medisyn Amvuttra?
Om dit te begripen, moatte wy earst wat witte oer in proteïne mei de namme TTR. TTR (Transthyretin) is in proteïne dy't benammen yn ús lever produsearre wurdt. Syn wichtichste funksje is it ferfieren fan skildklierhormonen en fitamine A troch it lichem.
By minsken mei ATTR-CM feroarsaket in genetysk defekt dat it TTR-proteïne yn in ferkearde foarm produsearre wurdt. Dizze ferkearde foarm fan it proteïne sammelet him op en set him del yn it hert.
It medisyn Amvuttra wurket as in genstilmakker . Dat wol sizze, dit medisyn giet direkt nei de lever en blokkearret dat defekte TTR-proteïne.It ferminderet de aktiviteit fan it gen dat makke wurdt. It is as it lûd fan in radio leger draaie.
Dit ferminderet de hoemannichte defekt TTR-proteïne produsearre troch de lever, wat op syn beurt de ôfsetting fan nije proteïnen yn organen lykas it hert ferminderet.
Amvuttra is in subkutane ynjeksje. Dit faksin wurdt meastentiids elke trije moannen troch in sûnenssoarchprofessional jûn.
Hoe waard it súkses fan dit medisyn hifke?
Lykas elk nij medisyn is de effektiviteit fan AMVUTTRA befêstige troch in grutte stúdzje. Yn dizze stúdzje krigen 655 ATTR-CM-pasjinten it Amvuttra-faksin en de oare groep krige trije jier lang elke 12 moannen in placebo-faksin sûnder medisyn.
Undersykers seagen nei ferskate faktoaren om te mjitten oft dit medisyn effektyf wie.
- Seis minuten kuiertest: Dit mjit hoe fier jo yn 6 minuten yn in normaal tempo rinne kinne. Dizze ôfstân nimt ôf as jo hertkondysje slimmer wurdt.
- Klassifikaasje fan 'e New York Heart Association (NYHA): Dit mjit de earnst fan symptomen fan hertfalen. Der binne fjouwer klassen (I, II, III, IV). Hoe heger it klassenûmer, hoe earnstiger de sykte.
| NYHA-klasse | Beskriuwing |
|---|---|
| Klasse I | Der binne gjin beheiningen op normale fysike aktiviteiten. Der is gjin wurgens, koartheid fan sykheljen of boarstpine. |
| Klasse II | Fysike aktiviteit is wat beheind. Der is gjin ûngemak by rêst, mar wurgens en wurgens kinne foarkomme by normale aktiviteiten. |
| Klasse III | Fysike aktiviteit is flink beheind, en symptomen komme sels foar by lichter as normaal wurk. |
| Klasse IV | Symptomen binne sels yn rêst oanwêzich. Elke fysike aktiviteit fergruttet de tastân. |
- Fragenlist oer libbenskwaliteit (KCCQ-OS): Dit mjit de ynfloed fan 'e sykte op' e kwaliteit fan libben fan 'e pasjint.
Wat hat it ûndersyk fûn?
Oan 'e ein fan 'e trijejierrige behannelingperioade analysearren de ûndersikers de resultaten.
De wichtichste fynst wie dat pasjinten dy't Amvuttra krigen in 28% leger risiko hienen op dea of hommelse sikehûsopname of besite oan 'e earste help (ETU) fanwegen hertfalen , yn ferliking mei dyjingen dy't in placebo (in nepfaksin) krigen.
In oar wichtich ding is dat oan 'e ein fan 42 moannen it risiko op dea troch hokker oarsaak dan ek mei 35% fermindere wie yn 'e groep dy't Amvuttra krige.
Derneist hienen pasjinten dy't Amvuttra krigen in kontroleare delgong yn loopfermogen en kwaliteit fan libben.
Mar tink derom, dizze ûndersyksresultaten binne miskien net foar elkenien itselde. Jo en jo dokter moatte tegearre beslute oft Amvuttra geskikt foar jo is en oft de foardielen swierder weagje as de side-effekten.
Litte wy leare oer de resultaten en side-effekten.
Hoe lang duorret it foardat jo resultaten sjogge?
Amvuttra is in medisyn dat oer tiid wurket. Dêrom binne de resultaten net fuortendaliks te sjen. It kin ferskate moannen of mear duorje foardat jo ferbettering fan symptomen sjogge.
Hoe kinne jo side-effekten beheare?
Ien fan 'e wichtichste side-effekten fan Amvuttra is in fermindering fan fitamine A-nivo's yn it bloed. Dit komt om't it TTR-proteïne is dat fitamine A troch it lichem transportearret. As it medisyn de TTR-produksje ferminderet, nimt it transport fan fitamine A ek ôf.
- Dyn dokter sil regelmjittich bloedûndersiken oanfreegje om dyn fitamine A-nivo's te kontrolearjen. It is tige wichtich om dizze testen op 'e tiid te dwaan.
- Foegje iten ryk oan fitamine A (bygelyks woartels, swiete ierappels, spinaazje, aaien, molke, reade paprika's ) ta oan jo dieet.
- As jo feroarings yn jo sicht fernimme (benammen fermindere nachtsicht), ynformearje jo dokter dan fuortendaliks.
- Ofhinklik fan jo fitamine A-nivo kin jo dokter oanbefelje om in fitamine A-supplement te nimmen.
Dit binne net de ienige side-effekten fan Amvuttra. As jo oare symptomen hawwe dy't jo lestich falle, prate dan mei jo dokter .
Berjocht foar thús
- ATTR-CM is in seldsume mar serieuze hertsykte dy't feroarsake wurdt troch de ôfsetting fan ferkeard opfolde aaiwiten yn it hert.
- Amvuttra is in modern medisyn dat foar dit doel brûkt wurdt en elke trije moannen ynjektearre wurdt.
- Dit medisyn wurket troch de produksje fan it defekte proteïne yn 'e lever te ferminderjen.
- Undersyk hat oantoand dat dit deaden en sikehûsopnamen ferminderje kin en de kwaliteit fan libben fan pasjinten ferbetterje kin.
- Omdat dit kin liede ta lege fitamine A-nivo's, is it wichtich om regelmjittich kontakt te hâlden mei jo dokter en regelmjittige testen te ûndergean.
- Foardat jo mei elke behanneling begjinne, besprek de foar- en neidielen soarchfâldich mei jo dokter.
💬 Comments (0)
Der binne noch gjin reaksjes pleatst. Foegje jo reaksje hjir foar it earst ta.
Foegje jo opmerking ta