Ik begryp hoe swier en eng it wêze moat as jo dokter jo fertelt dat jo bern Duchenne spierdystrofy (DMD) hat. Dit is in genetyske sykte dy't benammen jonges treft en har spieren stadichoan ferswakket. Symptomen ferskine meastentiids yn 'e iere bernetiid. D'r is noch gjin folsleine genêzing foar DMD. Mar meitsje jo gjin soargen. De medyske wittenskip giet dei nei dei foarút. Mei dy foarútgong is in nije hoop dit nije medisyn mei de namme Duvyzat. Litte wy der gewoan oer prate.
Wat is Duvyzat? Hoe wurket it?
Simpelwei sein, ús spieren hawwe konstant ûnderhâld nedich om sterk te bliuwen. Tink oan de spieren yn ús lichem as in bakstiennen muorre. Om dizze muorre sterk en oaninoar ferbûn te hâlden, hat it in goede laach mortier nedich. Op deselde wize is in spesjaal proteïne mei de namme dystrofine , dat op mortier is, essensjeel om ús spiersellen sterk te hâlden.
Duchenne spierdystrofy (DMD) is in genetyske tastân dy't ûntstiet as it lichem net genôch fan it dystrofine-aaiwyt produseart, net genôch dêrfan produseart, of net genôch dêrfan produseart. As dizze 'lijm' ferlern giet, wurdt de spierwand swak, brekt ôf en kin net mear reparearre wurde. Dêrom ferswakje spieren mei de tiid.
Neist dit probleem hawwe bern mei DMD oeraktive enzymen dy't histondeacetylasen (HDAC's) neamd wurde. Dit feroarsaket groanyske ûntstekking yn 'e spieren. Dit ferminderet fierder spierreparaasje, en spieren wurde ferfongen troch fet en littekenweefsel.
Oant no ta hawwe dokters steroïden, fysioterapy en helpmiddels lykas rolstuollen brûkt om DMD te behanneljen. Mar Duvyzat is it earste net-steroïde medisyn. It wurket troch it oeraktive HDAC-enzym te kontrolearjen. Dit ferminderet ûntstekking yn 'e spieren en lit se ôfbrekke. Dit betsjut dat de snelheid wêrmei't spieren ferswakke wurdt fertrage.
Hoe moat ik dit medisyn brûke?
Duvyzat is in floeibere medisyn dy't jo mûnling ynnimme. It moat twa kear deis, moarns en jûns, mei iten ynnommen wurde.
- It is tige wichtich om it medisyn elke dei op itselde tiidstip yn te nimmen.
- Foardat jo de medisynfleske brûke, moatte jo it op syn minst 30 sekonden goed skodzje .
- Mjit it medisyn mei de spesjale spuit dy't derby heart.
- It wichtichste: Ming dit medisyn net mei wetter of oare floeistoffen.
Dyn dokter kin dit medisyn allinnich jaan, of hy kin it tegearre mei steroïden jaan. It sil besletten wurde op basis fan 'e tastân fan it bern.
Hoe binne de eigenskippen fan dit medisyn bestudearre?
Yn in grutte stúdzje om de effektiviteit en feiligens fan dit medisyn te ûndersykjen, waarden jonges mei DMD yn twa groepen ferdield.
1. Earste groep: Se krigen it medisyn Duvyzat.
2. Groep 2: Se krigen wat dat derút seach as medisinen, mar gjin aktyf yngrediïnt deryn hie. Yn 'e medisinen neame wy dit in 'placebo' .
Dit wurdt dien om it wiere effekt fan it medisyn te mjitten, hoe oars it is as gewoan dêr wêze. Alle dielnimmers oan dizze stúdzje wiene jonges. Harren gemiddelde leeftyd wie 9 jier âld.
| Wichtichste kritearia foar ynklúzje yn 'e stúdzje | |
|---|---|
| Toets | Eask |
| Klimme mei fjouwer treppen | It bern krijt de tiid om sa fluch mooglik fjouwer stappen te klimmen. Dit moat minder as 8 sekonden duorje. |
| Tiid om op te stean | De tiid dy't it duorret om sûnder help fan lizzende posysje oerein te kommen wurdt metten. Dit moat tusken de 3 en 10 sekonden duorje. |
Nei't dizze behannelingen 72 wiken jûn wiene, waarden de feroaringen yn 'e kapasiteiten fan' e bern metten. Ferskate oare testen waarden hjirfoar brûkt.
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA) skoare: In metoade om it fermogen fan ien mei DMD te mjitten om deistige aktiviteiten út te fieren.
- Seis minuten kuiertest: Sjocht hoe fier jo yn 6 minuten rinne kinne.
- MRI-tests: Mjit feroarings yn fetôfsettings yn 'e spieren fan it dijgebiet.
Wat wiene de resultaten fan 'e stúdzje?
De resultaten binne echt bemoedigjend. DMD is in tastân wêrby't de symptomen mei de tiid slimmer wurde. Wat dúdlik wie yn dizze stúdzje wie dat it tempo fan efterútgong by de bern dy't Duvyzat namen folle stadiger wie as by de bern dy't it medisyn (de placebo) net namen .
Dit betsjut dat hoewol dit medisyn de sykte net folslein genêze kin, it wol de snelheid fan spierswakte fertrage kin en it bern helpe kin om langer te funksjonearjen.
- Krêft en mobiliteit: De tiid dy't it duorre om fjouwer treppen te beklimmen naam nei 72 wiken mar 1,25 sekonden ta by de bern dy't Duvyzat namen. Mar it duorre sawat 3 sekonden langer by de bern dy't it medisyn net namen. Dat betsjut dat Duvyzat de delgong yn har fermogen om treppen te beklimmen mei sawat 40% fertrage hat.
- NSAA-skoares: Oan 'e ein fan 'e stúdzje wie de delgong yn NSAA-skoares signifikant minder by bern dy't Duvyzat namen as by dyjingen dy't it medisyn net namen. Dit jout ek oan dat it taryf fan spierkrêftôfname fermindere wie.
Dizze resultaten kinne ferskille foar jo bern, dus jo moatte de foardielen en risiko's fan dizze medikaasje mei jo dokter beprate foardat jo in beslút nimme.
Side-effekten en hoe kinne jo se behannelje?
Lykas elk medisyn kin Duvyzat side-effekten hawwe. It is wichtich om hjir bewust fan te wêzen.
| Side-effekt | Wat jo dwaan moatte |
|---|---|
| Faak foarkommende side-effekten: - Diarree - Mislikens/braken - Pinemage - Koarts | As jo ien fan dizze symptomen ûnderfine , fertel it dan daliks oan jo dokter . Drink in soad wetter en floeistoffen. Jo dokter kin medisinen of in feroaring yn dieet oanbefelje as it nedich is. |
| Opmerklike side-effekten: - Fermindere bloedplaatjes (trombocytopenie) - Ferhege bloedfetnivo's (hypertriglyceridemy) | De dokter sil faak bloedûndersiken dwaan om dit te kontrolearjen. As jo maklik blauwe plakken krije, as jo noas bliedt, as jo muoite hawwe om it bloedjen te stopjen,Fertel it fuortendaliks oan de dokter. |
Dit binne net de ienige symptomen. As jo oare ûngewoane symptomen ûnderfine, prate dan mei jo dokter oer dy.
Kinne der problemen wêze mei oare medisinen?
Ja, Duvyzat kin ynteraksje hawwe mei guon oare medisinen. Dêrom is it wichtich om jo dokter te fertellen oer alle medisinen dy't jo bern nimt, ynklusyf medisinen op recept, medisinen sûnder recept (OTC), vitaminen en krûdeprodukten.
Yn it bysûnder, ynformearje jo dokter as jo de folgjende medisinen nimme:
- Guon cholesterolferleegjende medisinen (bygelyks atorvastatine, simvastatine)
- Diabetesmedisinen lykas metformine
- Medisinen dy't ynfloed hawwe op it hertritme (bygelyks amiodarone)
- Guon antibiotika (bygelyks azitromycine, ciprofloxacine)
- Guon medisinen foar geastlike sykte
- Guon medisinen foar allergyen
Dizze list is net kompleet, dus it is it bêste om jo dokter te fertellen oer alles wat jo bern nimt.
Berjocht foar thús
- Duvyzat is in nij, net-steroïde medisyn dat de snelheid fan spierswakte feroarsake troch Duchenne spierdystrofy (DMD) fertraget.
- Dit sil de sykte net folslein genêze, mar it sil de kwaliteit fan it libben fan it bern sterk ferbetterje.
- Folgje de ynstruksjes fan jo dokter krekt by it brûken fan it medisyn. As jo side-effekten ûnderfine, nim dan direkt kontakt op mei jo dokter.
- Ferjit net om de dokter te fertellen oer alle oare medisinen dy't jo bern nimt.
- Jo binne net allinnich op dizze reis. Jo dokter, jo fysioterapeut en jo famylje binne allegear hjir om jo te helpen. Wês net bang.
💬 Comments (0)
Der binne noch gjin reaksjes pleatst. Foegje jo reaksje hjir foar it earst ta.
Foegje jo opmerking ta