Tuigim cé chomh trom agus scanrúil is a chaithfidh sé a bheith nuair a deir do dhochtúir leat go bhfuil diostróife mhatánach Duchenne (DMD) ar do leanbh. Is galar géiniteach é seo a théann i bhfeidhm ar bhuachaillí den chuid is mó agus a lagaíonn a matáin de réir a chéile. De ghnáth, feictear na hairíonna go luath sa leanbh. Níl aon leigheas iomlán ann do DMD go fóill. Ach ná bíodh imní ort. Tá an eolaíocht leighis ag dul chun cinn ó lá go lá. Leis an dul chun cinn sin, tá dóchas nua ann don druga nua seo ar a dtugtar Duvyzat. Labhraimis faoi go simplí.
Cad é Duvyzat? Conas a oibríonn sé?
Go simplí, ní mór cothabháil leanúnach a dhéanamh ar ár matáin le fanacht láidir. Smaoinigh ar na matáin inár gcorp mar atá siad cosúil le balla brící. Chun an balla seo a choinneáil láidir agus ceangailte le chéile, teastaíonn sraith mhaith moirtéal uaidh. Ar an gcaoi chéanna, chun ár gcealla matáin a choinneáil láidir, tá próitéin speisialta ar a dtugtar distróifein , atá cosúil le moirtéal, riachtanach.
Is riocht géiniteach é diostróife mhatánach Duchenne (DMD) a tharlaíonn nuair nach dtáirgeann an corp dóthain den phróitéin diostróife, nó nuair nach dtáirgeann sé dóthain de. Nuair a chailltear an 'gliú' seo, lagaíonn balla na matáin, briseann sé síos agus ní féidir é a dheisiú. Sin é an fáth a lagaíonn matáin le himeacht ama.
Chomh maith leis an bhfadhb seo, bíonn einsímí róghníomhacha ar a dtugtar histone deacetylases (HDACanna) ag leanaí le DMD. Is cúis le hathlasadh ainsealach sna matáin é seo. Laghdaíonn sé seo deisiú matáin tuilleadh, agus cuirtear saill agus fíochán coilm in ionad matáin.
Go dtí seo, bhain dochtúirí úsáid as stéaróidigh, teiripe fhisiciúil, agus gléasanna cúnta cosúil le cathaoireacha rothaí chun DMD a chóireáil. Ach is é Duvyzat an chéad druga neamh-stéaróideach. Oibríonn sé tríd an einsím HDAC róghníomhach a rialú. Laghdaíonn sé seo athlasadh sna matáin agus ligeann dóibh briseadh síos. Ciallaíonn sé seo go laghdaítear an luas ag a lagaíonn matáin.
Conas ba chóir dom an leigheas seo a úsáid?
Is leigheas leachtach é Duvyzat a ghlactar tríd an mbéal. Ba chóir é a thógáil faoi dhó sa lá, ar maidin agus san oíche, le bia .
- Tá sé an-tábhachtach an leigheas a ghlacadh ag an am céanna gach lá .
- Sula n-úsáideann tú an buidéal leighis, ba chóir duit é a chroitheadh go maith ar feadh 30 soicind ar a laghad .
- Tomhais an leigheas, ag baint úsáide as an steallaire speisialta a thagann leis.
- Is tábhachtaí fós: Ná measc an leigheas seo le huisce ná le haon leacht eile.
Féadfaidh do dhochtúir an leigheas seo a thabhairt ina aonar, nó féadfaidh sé é a thabhairt in éineacht le stéaróidigh. Déanfar an cinneadh bunaithe ar riocht an linbh.
Conas a rinneadh staidéar ar airíonna an leighis seo?
I staidéar mór chun scrúdú a dhéanamh ar éifeachtacht agus sábháilteacht an druga seo, roinneadh buachaillí le DMD ina dhá ghrúpa.
1. An chéad ghrúpa: Tugadh an druga Duvyzat dóibh.
2. Grúpa 2: Tugadh rud éigin dóibh a raibh cuma leighis air, ach nach raibh aon chomhábhar gníomhach ann. Sa leigheas, tugtar 'placebo' air seo.
Déantar é seo chun fíor-éifeacht an druga a thomhas, cé chomh difriúil is atá sé ó bheith ann amháin. Ba bhuachaillí iad na rannpháirtithe uile sa staidéar seo. Ba é 9 mbliana d'aois a meánaois.
| Príomhchritéir incháilitheachta le bheith san áireamh sa staidéar | |
|---|---|
| Tástáil | Riachtanas |
| Dreapadh ceithre staighre | Déantar an t-am a chur ar an bpáiste chun ceithre chéim a dhreapadh chomh tapa agus is féidir. Ba chóir go dtógfadh sé seo níos lú ná 8 soicind. |
| Am éirí | Déantar an t-am a thógann sé seasamh suas ó luí síos gan aon chabhair a thomhas. Ba chóir go dtógfadh sé seo idir 3 agus 10 soicind. |
Tar éis na cóireálacha seo a thabhairt ar feadh 72 seachtaine, rinneadh tomhas ar na hathruithe i gcumas na bpáistí. Baineadh úsáid as roinnt tástálacha eile chuige seo.
- Scór Measúnaithe Seolta North Star (NSAA): Modh chun cumas duine a bhfuil DMD air gníomhaíochtaí laethúla a dhéanamh a thomhas.
- Tástáil siúil sé nóiméad: Feiceann sé cé chomh fada is féidir leat siúl i sé nóiméad.
- Tástálacha MRI: Tomhaiseann siad athruithe i dtaiscí saille i matáin cheantar na pluide.
Cad iad na torthaí a bhí ar an staidéar?
Tá na torthaí an-spreagúil. Is riocht é DMD ina n-éiríonn na hairíonna níos measa le himeacht ama. Bhí sé soiléir sa staidéar seo go raibh an ráta meathlaithe i bhfad níos moille sna páistí a ghlac Duvyzat ná sna páistí nár ghlac an druga (an phlaicéabó) .
Ciallaíonn sé seo, cé nach féidir leis an leigheas seo an galar a leigheas go hiomlán, gur féidir leis ráta laige na matán a mhoilliú agus cabhrú leis an leanbh a chumas feidhmiú ar feadh tréimhse níos faide.
- Neart agus soghluaisteacht: Níor mhéadaigh an t-am a thóg sé ceithre shraith staighre a dhreapadh ach 1.25 soicind tar éis 72 seachtaine sna páistí a ghlac Duvyzat. Ach thóg sé thart ar 3 soicind níos faide sna páistí nár ghlac an druga. Ciallaíonn sé sin gur mhoilligh Duvyzat an meath ina gcumas staighrí a dhreapadh faoi thart ar 40%.
- Scóir NSAA: Ag deireadh an staidéir, bhí an laghdú ar scóir NSAA i bhfad níos lú i measc leanaí a ghlac Duvyzat ná mar a bhí i measc na leanaí nár ghlac an druga. Léiríonn sé seo freisin gur laghdaíodh ráta meath neart matáin.
D’fhéadfadh na torthaí seo a bheith éagsúil do do leanbh, mar sin ba chóir duit na buntáistí agus na rioscaí a bhaineann leis an gcógas seo a phlé le do dhochtúir sula ndéanann tú cinneadh.
Fo-iarsmaí agus conas iad a bhainistiú?
Cosúil le haon chógas, is féidir fo-iarsmaí a bheith ag Duvyzat. Tá sé tábhachtach a bheith ar an eolas faoi seo.
| Fo-iarmhairt | Cad is gá duit a dhéanamh |
|---|---|
| Fo-iarsmaí coitianta: - Buinneach - Masmas/urlacan - Pian boilg - Fiabhras | Má bhíonn aon cheann de na hairíonna seo ort , inis do dhochtúir láithreach . Ól neart uisce agus sreabhán. Féadfaidh do dhochtúir cógas nó athrú ar aiste bia a mholadh más gá. |
| Fo-iarsmaí suntasacha: - Laghdú ar líon na bpláitíní fola (thrombocytopenia) - Leibhéil saille fola méadaithe (hipirtríghlicrídéime) | Is minic a dhéanfaidh an dochtúir tástálacha fola chun monatóireacht a dhéanamh ar na rudaí seo. Má bhíonn brúidiú ort go héasca, má bhíonn do shrón ag cur fola, má bhíonn deacracht agat stop a chur leis an bhfuiliú,Inis don dochtúir láithreach. |
Ní hiad seo na hairíonna amháin. Má bhíonn aon chomharthaí neamhghnácha eile ort, labhair le do dhochtúir fúthu.
An féidir fadhbanna a bheith ann le cógais eile?
Sea, is féidir le Duvyzat idirghníomhú le roinnt cógas eile. Dá bhrí sin, tá sé tábhachtach a insint do do dhochtúir faoi na cógais go léir atá á nglacadh ag do leanbh, lena n-áirítear cógais ar oideas, cógais thar an gcuntar (OTC), vitimíní, agus táirgí luibhe.
Go háirithe, cuir do dhochtúir ar an eolas má tá tú ag glacadh na gcógas seo a leanas:
- Roinnt cógas íslithe colaistéaróil (e.g. atorvastatin, simvastatin)
- Cógais diaibéiteas cosúil le metformin
- Cógais a théann i bhfeidhm ar rithim an chroí (e.g. amiodarone)
- Roinnt antaibheathach (e.g. azithromycin, ciprofloxacin)
- Roinnt cógas le haghaidh tinneas meabhrach
- Roinnt cógas le haghaidh ailléirgí
Níl an liosta seo iomlán, mar sin is fearr a insint do do dhochtúir faoi gach rud atá á ghlacadh ag do leanbh.
Teachtaireacht le Tabhairt Abhaile
- Is druga nua neamh-stéaróideach é Duvyzat a mhoillíonn ráta laige matáin de bharr Diostróife Mhatánach Duchenne (DMD).
- Ní leigheasfaidh sé seo an galar go hiomlán, ach cabhróidh sé go mór le feabhas a chur ar cháilíocht beatha an linbh.
- Lean treoracha do dhochtúra go díreach agus an leigheas á úsáid agat. Má bhíonn aon fo-iarsmaí ort, cuir do dhochtúir ar an eolas láithreach.
- Ná déan dearmad a insint don dochtúir faoi gach cógas eile atá á ghlacadh ag do leanbh.
- Níl tú i d'aonar ar an turas seo. Tá do dhochtúir, do theiripeoir fisiciúil, agus do theaghlach anseo chun cabhrú leat. Ná bíodh eagla ort.
💬 Comments (0)
Níl aon tráchtaireacht postála fós. Cuir do thuairim anseo den chéad uair.
Cuir do nóta tráchta leis