Nova esperanza para a distrofia muscular de Duchenne (DMD): Coñecemos o fármaco Duvyzat?

Entendo o pesado e aterrador que debe ser cando o teu médico che diga que o teu fillo ten distrofia muscular de Duchenne (DMD). Trátase dunha enfermidade xenética que afecta principalmente aos nenos e debilita gradualmente os seus músculos. Os síntomas adoitan aparecer na primeira infancia. Aínda non existe unha cura completa para a DMD. Pero non te preocupes. A ciencia médica avanza día a día. Con ese avance, unha nova esperanza é este novo fármaco chamado Duvyzat. Falemos diso de forma sinxela.

Que é Duvyzat? Como funciona?

En poucas palabras, os nosos músculos precisan un mantemento constante para manterse fortes. Imaxina os músculos do noso corpo como se fosen un muro de ladrillos. Para manter este muro forte e unido, necesita unha boa capa de morteiro. Do mesmo xeito, para manter as nosas células musculares fortes, é esencial unha proteína especial chamada distrofina , que é como o morteiro.

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é unha condición xenética que se produce cando o corpo non produce suficiente proteína distrofina, non a produce dabondo ou non a produce dabondo. Cando se perde este "pegamento", a parede muscular debilítase, rompe e non se pode reparar. Por iso os músculos se debilitan co tempo.

Ademais deste problema, os nenos con DMD teñen encimas hiperactivos chamados histona desacetilases (HDAC) . Isto causa inflamación crónica nos músculos. Isto reduce aínda máis a reparación muscular e o músculo é substituído por graxa e tecido cicatricial.

Ata o de agora, os médicos empregaban esteroides, fisioterapia e dispositivos de asistencia como cadeiras de rodas para tratar a DMD. Pero Duvyzat é o primeiro fármaco non esteroide. Funciona controlando o encima HDAC hiperactivo. Isto reduce a inflamación nos músculos e permite que se deterioren. Isto significa que se reduce a velocidade á que se debilitan os músculos.

Como debo usar este medicamento?

Duvyzat é un medicamento líquido que se toma por vía oral. Debe tomarse dúas veces ao día, pola mañá e pola noite, con comida .

• É moi importante tomar o medicamento á mesma hora todos os días .
• Antes de usar o frasco do medicamento, debes axitalo ben durante polo menos 30 segundos .
• Mida o medicamento usando a xiringa especial que vén incluída.
• O máis importante: non mesture este medicamento con auga nin con ningún outro líquido.

O seu médico pode darlle este medicamento só ou pode darllo xunto con esteroides. A decisión tomarase en función do estado do neno.

Como se estudaron as propiedades deste medicamento?

Nun importante estudo para examinar a eficacia e a seguridade deste fármaco, os nenos con DMD foron divididos en dous grupos.

1. Primeiro grupo: Déronlles o fármaco Duvyzat.

2. Grupo 2: Déronlles algo que parecía un medicamento, pero que non tiña ningún ingrediente activo. En medicina, chámase a isto «placebo» .

Isto faise para medir o verdadeiro efecto da droga, o diferente que é de simplemente estar alí. Todos os participantes neste estudo eran nenos. A súa idade media era de 9 anos.

Despois de administrar estes tratamentos durante 72 semanas, medíronse os cambios nas capacidades dos nenos. Para iso empregáronse outras probas.

• Puntuación da Avaliación Ambulatoria North Star (NSAA): un método para medir a capacidade dunha persoa con DMD para realizar actividades cotiás.
• Proba de camiñada de seis minutos: comproba a distancia que podes percorrer camiñando en 6 minutos.
• Probas de resonancia magnética: miden os cambios nos depósitos de graxa nos músculos da zona das coxas.

Cales foron os resultados do estudo?

Os resultados son realmente alentadores. A DMD é unha condición na que os síntomas empeoran co tempo. O que quedou claro neste estudo foi que a taxa de deterioración nos nenos que tomaron Duvyzat foi moito máis lenta que nos nenos que non tomaron o fármaco (o placebo) .

• Forza e mobilidade: o tempo que tardou en subir catro tramos de escaleiras aumentou só 1,25 segundos despois de 72 semanas nos nenos que tomaron Duvyzat. Pero tardou uns 3 segundos máis nos nenos que non tomaron o medicamento. Iso significa que Duvyzat freou o declive na súa capacidade para subir escaleiras nun 40 % aproximadamente.
• Puntuacións da NSAA: Ao final do estudo, a diminución nas puntuacións da NSAA foi significativamente menor nos nenos que tomaron Duvyzat que nos que non tomaron o medicamento. Isto tamén indica que a taxa de declive da forza muscular se reduciu.

Estes resultados poden variar para o seu fillo, polo que debe falar dos beneficios e os riscos deste medicamento co seu médico antes de tomar unha decisión.

Efectos secundarios e como xestionalos?

Como calquera medicamento, Duvyzat pode ter efectos secundarios. É importante ter en conta isto.

Estes non son os únicos síntomas. Se experimentas outros síntomas pouco comúns, fala co teu médico sobre eles.

Pode haber problemas con outros medicamentos?

Si, Duvyzat pode interactuar con outros medicamentos. Polo tanto, é importante que lle informe ao seu médico de todos os medicamentos que está a tomar o seu fillo, incluídos os medicamentos con receita, os medicamentos sen receita, as vitaminas e os produtos a base de herbas.

En particular, informe ao seu médico se está a tomar os seguintes medicamentos:

• Algúns medicamentos para baixar o colesterol (por exemplo, atorvastatina, simvastatina)
• Medicamentos para a diabetes como a metformina
• Medicamentos que afectan o ritmo cardíaco (por exemplo, amiodarona)
• Algúns antibióticos (por exemplo, azitromicina, ciprofloxacino)
• Algúns medicamentos para enfermidades mentais
• Algúns medicamentos para as alerxias

Esta lista non é completa, polo que é mellor que lle informes ao teu médico de todo o que está a tomar o teu fillo.