Algunha vez notaches que a túa urina está un pouco escura, quizais incluso con sangue, pola mañá? Tes problemas para sentirte canso todo o tempo, pálido? Estes poderían ser síntomas dun trastorno sanguíneo pouco común do que moita xente non coñece, chamado HPN ou Hemoglobinuria Paroxística Nocturna. Non te asustes ao escoitar este nome. Falemos de todo de forma sinxela e clara.
Que é exactamente a HPN?
En poucas palabras, a hematopoyese pulmonar prodúcese cando o noso propio sistema inmunitario ataca e destrúe por erro os nosos propios glóbulos vermellos sans. Imaxinade, o que está a suceder aquí é coma un exército que se supón que debe protexer un país, atacando á xente dese país.
Isto débese a que hai unha mutación xenética nalgunhas das células da nosa medula ósea. Como resultado, os glóbulos vermellos producidos por esa medula ósea son lixeiramente máis débiles. Estas células débiles poden ser facilmente recoñecidas e destruídas polo noso sistema inmunitario.
- Destrución dos glóbulos vermellos: En termos médicos, esta degradación dos glóbulos vermellos chámase hemólise .
- Cambios na cor da urina: a hemoglobina é unha proteína que se atopa nos glóbulos vermellos e que transporta osíxeno. Cando as células se descompoñen, esta hemoglobina libérase no sangue, fíltrase polos riles e excrétase na urina. Isto chámase hemoglobinuria . Por iso a urina ten un aspecto escuro, marrón ou da cor do sangue. Isto adoita ser máis evidente na urina da mañá.
Pero teña en conta que os síntomas da HPN non son os mesmos para todos. É posible que algunhas persoas non noten ningún cambio na cor da urina.
Outra complicación grave desta enfermidade é un maior risco de coágulos sanguíneos . Algúns destes coágulos poden ser mortais. Ademais, esta enfermidade pode afectar non só aos glóbulos vermellos, senón tamén aos glóbulos brancos que combaten a infección e ás plaquetas que deteñen a hemorraxia.
Cales son os tratamentos para a enfermidade da HPN?
O tratamento para a HPN depende dos seus síntomas e da gravidade da súa afección. O seu médico falará con vostede sobre cal é o mellor tratamento para vostede. A táboa seguinte enumera algúns dos principais tratamentos dispoñibles actualmente.
| Método de tratamento | En poucas palabras, que ocorre? |
|---|---|
| Terapia con andróxenos | Trátase dun tipo de hormona masculina. Estimulan a medula ósea e aumentan a produción de glóbulos vermellos. Axudan a reducir a anemia. |
| anticoagulantes | Impiden que se formen coágulos de sangue nos vasos sanguíneos. Están dispoñibles en forma de inxeccións ou pílulas. |
| transfusións de sangue | Cando os niveis de glóbulos vermellos ou plaquetas baixan moito, a deficiencia compénsase con transfusións de sangue externas. |
| Transplante de medula ósea | Esta é a única maneira de curar completamente a hemicrania pulmonar espontánea. Pero é moi arriscada. Polo tanto, só se usa para os casos máis graves. |
| Inhibidores do complemento | Diríxense á parte do sistema inmunitario que destrúe os glóbulos vermellos e deteñen ese proceso. Soliris e Ultomiris son este tipo de fármacos. |
| Factores de crecemento | Axuda a aumentar a produción de glóbulos vermellos ou brancos ao estimular a medula ósea. |
| Outros medicamentos | O médico tamén prescribe ácido fólico, suplementos de ferro, esteroides e inmunosupresores segundo sexa necesario. |
Entón, que é este Empaveli?
Empaveli é un fármaco inhibidor do complemento novo e moi eficaz que se usa para tratar a HPN.
Imaxina o noso sistema inmunitario como unha cadea de proteínas interconectadas. Unha parte desta cadea chámase "sistema do complemento". Na hemicrania pulmonar, este sistema vólvese hiperactivo e destrúe os glóbulos vermellos.
Os fármacos máis antigos (por exemplo, o eculizumab) dirixíanse a un sitio chamado C5 nesta cadea. Só detiñan a destrución dentro dos vasos sanguíneos (hemólise intravascular).
Pero este novo fármaco, chamado Empaveli, céntrase nun sitio anterior, chamado C3. A vantaxe disto é que controla os danos dentro dos vasos sanguíneos, así como os danos dentro de órganos como o fígado e o bazo (hemólise extravascular).
Polo tanto, Empaveli pode ser particularmente beneficioso para os pacientes que continuaron con anemia e que non se recuperaron completamente de medicamentos previos.
Como usar Empaveli?
Empaveli é un medicamento que podes usar na casa.
- Método: Trátase dunha inxección subcutánea .
- Frecuencia: Adminístrase normalmente dúas veces por semana .
- Dosificación: O seu médico pode axustar a dosificación comprobando o nivel dun encima chamado "lactato deshidroxenase (LDH)" no sangue. Os niveis de LDH miden a cantidade de glóbulos vermellos que se están a descompoñer.
- Como se emprega: Hai dúas maneiras de empregalo. Unha é usar unha pequena bomba que administra o medicamento ao corpo durante 30-60 minutos. A outra é un sistema de inxección dunha soa vez que se aplica no abdome.
Non te preocupes, o teu médico ou unha enfermeira cualificada ensinarache primeiro como usalo.
Cousas que debes saber sobre a eficacia e a seguridade deste medicamento
O éxito de Empaveli confirmouse en dous importantes estudos clínicos, PEGASUS e PRINCE.
En poucas palabras, en ambos estudos, os pacientes que tomaron Empaveli tiñan niveis de hemoglobina significativamente máis altos que os que recibiron outros tratamentos. Tamén recibiron transfusións de sangue significativamente menos.
Efectos secundarios e seguridade
Os principais efectos secundarios observados con Empaveli son:
- Dor, vermelhidão ou inchazo no lugar da inxección: isto é normal. Podes atopar alivio aplicando unha bolsa de xeo ou mergullándoa en auga morna.
- Maior risco de infeccións: Debido a que este medicamento suprime parte do sistema inmunitario, existe o risco de volverse susceptible a certas infeccións bacterianas (especialmente bacterias encapsuladas).
Para reducir este risco, o seu médico administraralle todas as vacinas que precise antes de comezar a tomar Empaveli. Tamén debe levar consigo unha Tarxeta de Seguridade do Paciente mentres toma o medicamento e durante os 2 meses posteriores á súa finalización. Isto axudará ás persoas que o estean tratando a saber que está a tomar este medicamento en caso de emerxencia.
Que é o programa REMS de Empaveli?
Esta é unha palabra un pouco complicada, pero en poucas palabras, significa un programa de protección especial . Debido ao risco de infección con medicamentos como Empaveli, estes programas son implementados por organismos gobernamentais.
No marco deste programa "REMS (Estratexia de Avaliación e Mitigación de Riscos)":
1. O médico que che receita a medicación debe estar rexistrado neste programa.
2. A farmacia que che entrega o medicamento tamén debe estar certificada para isto.
3. Doutor, precisa estar ben informado sobre os riscos da medicación e os síntomas dunha infección (febre, dores corporais, dor de cabeza intensa).
Isto garante que coñeces plenamente os beneficios e os riscos deste medicamento e que o usas de forma segura.
Mensaxe para levar a casa
- A HPN é unha enfermidade rara pero manexable na que o teu propio sistema inmunitario destrúe os glóbulos vermellos.
- Empaveli é un novo tratamento moi eficaz para a HPN que detén a destrución das células sanguíneas.
- Este medicamento pode causar infección, así que asegúrate de recibir as inxeccións que che receita o teu médico. Ten en conta calquera sinal de infección.
- Empaveli ofrécese baixo un mecanismo de acción especial (REMS). Garde sempre consigo a Tarxeta de Seguridade do Paciente que reciba.
- Se tes algunha dúbida sobre a túa condición ou tratamento, fala co teu médico sen dúbida.
💬 Comments (0)
Aínda non se publicou ningún comentario. Engade o teu comentario aquí por primeira vez.
Engade o teu comentario